211service.com
Amerikanske læger planlægger at behandle kræftpatienter ved hjælp af CRISPR
Genredigerede immunceller kan hjælpe med at udslette dødelige tumorer. 17. januar 2018
penn medicin
Den første menneskelige test i USA, der involverer genredigeringsværktøjet CRISPR, kan begynde når som helst og vil anvende DNA-skæringsteknikken i et forsøg på at bekæmpe dødelige kræftformer.
Læger ved University of Pennsylvania siger, at de vil bruge CRISPR til at modificere menneskelige immunceller, så de bliver ekspertkræftdræbere ifølge planerne indsendt i denne uge til et bibliotek af igangværende kliniske forsøg.
Undersøgelsen vil indskrive op til 18 patienter, der kæmper mod tre forskellige typer kræft – myelomatose, sarkom og melanom – i hvad der kunne blive den første medicinske brug af CRISPR uden for Kina, hvor lignende undersøgelser har været undervejs.
En rådgivende gruppe til National Institutes of Health gav oprindeligt grønt lys til Penn-forskerne i juni 2016 (se First Human Test of CRISPR Proposed), men indtil nu var det ikke kendt, om forsøget ville fortsætte.
'Vi er i de sidste trin med at forberede os på forsøget, men kan ikke give en specifik forventet startdato,' fortalte en talsmand for Penn Medicine MIT Technology Review .
Parker Institute for Cancer Immunotherapy, en velgørenhedsorganisation oprettet af milliardærentreprenøren Sean Parker, en af grundlæggerne af musikdelingssiden Napster, bekræftede, at det hjælper med at finansiere undersøgelsen.
CRISPR-forsøget, ledet af læge Edward Stadtmauer, involverer omprogrammering af en persons immunceller til at finde og angribe tumorer.
For at hjælpe med at forbedre behandlingen har Penn-forskere til hensigt at bruge CRISPR til at slette to gener i patienters T-celler for at gøre dem til bedre kræftbekæmpere. Et af generne, der skal fjernes, laver et checkpoint-molekyle, PD-1, som kræftceller udnytter til at bremse immunsystemet.
En yderligere redigering vil slette den receptor, som immunceller normalt bruger til at mærke fare, såsom bakterier eller sygt væv. En konstrueret receptor, tilføjet i stedet for, vil i stedet styre dem mod bestemte tumorer.
I undersøgelsen vil læger fjerne folks blodceller, modificere dem med CRISPR i laboratoriet og derefter infundere dem tilbage i patienterne.
Denne tilgang uden for kroppen, kaldet ex vivo genterapi, anses for at være mindre risikabel end at injicere CRISPR direkte i en persons blodbane, hvilket kan forårsage immunreaktioner.
Et andet CRISPR-forsøg, der kunne begynde i Europa senere i år, vil også forfølge ex vivo-tilgangen. CRISPR Therapeutics, et biotekselskab med base i Cambridge, Massachusetts, bad i december europæiske tilsynsmyndigheder om tilladelse til at forsøge at helbrede beta-thalassæmi, en blodsygdom, ved at lave en genetisk justering af folks blodceller.