Broad Institute får patent på revolutionær genredigeringsmetode

En af de vigtigste genetiske teknologier, der er udviklet i de senere år, er nu patenteret, og forskere spekulerer på, hvad de vil og ikke må med den kraftfulde metode til at redigere genomet.

På tirsdag, Broad Institute of MIT og Harvard annonceret at den havde fået en patent som dækker komponenterne og metodikken til CRISPR - en ny måde at foretage præcise, målrettede ændringer i en celles eller en organismes genom. CRISPR kunne revolutionere biomedicinsk forskning ved at give forskerne en mere effektiv måde at genskabe sygdomsrelaterede mutationer i forsøgsdyr og dyrkede celler; det kan også give en hidtil uset måde at behandle sygdom på (se genomkirurgi).

Patentet, der er udstedt kun seks måneder efter dets ansøgning blev indgivet, dækker en modificeret version af CRISPR-Cas9-systemet, der findes naturligt i bakterier, som mikrober bruger til at forsvare sig mod vira. Patentet dækker også metoder til at designe og bruge CRISPRs molekylære komponenter.

Opfinderen anført på patentet er Feng Zhang , en MIT-forsker og kernefakultetsmedlem af Broad. Zhang var en MIT Technology Review Innovator under 35 i 2013.

Patentet beskriver, hvordan værktøjerne kan bruges til at behandle sygdomme, og lister mange specifikke tilstande fra epilepsi, til Huntingtons, til autisme og makuladegeneration. En af de mest spændende muligheder for CRISPR er dets potentiale til at behandle genetiske lidelser ved direkte at korrigere mutationer på en patients kromosomer. Det ville gøre det muligt for læger at behandle sygdomme, der ikke kan behandles med mere traditionelle metoder, et mål, der allerede er sat af en startup, der er medstiftet af Zhang, kaldet Medicin udstedt (se Ny metode til genomredigering kunne gøre genterapi mere præcis og effektiv).

En anden grundlægger af Editas, Jennifer Doudna , og hendes institut, University of California, har en verserende patentansøgning for CRISPR-teknologi. Hvordan den vestkyst-ansøgning vil blive påvirket er endnu ikke klart. Det er også uklart, hvilken indflydelse Broads påstande om teknologien vil have på dens kommercielle brug og på grundforskning.

Chelsea Loughran , en advokat for intellektuel ejendomsret, der har fulgt CRISPR i løbet af det sidste år, siger, at mange mennesker allerede bruger CRISPR, og det er ikke klart, om det nu bliver sværere for dem at gøre det. Alt det er i hænderne på MIT og Broad, siger hun.

Mens MIT, Harvard og Broad i fællesskab ejer de CRISPR-patenter, der blev annonceret i går, administrerer Broads teknologilicenskontor beslutninger om, hvem der skal få licenser til at bruge teknologien, siger Lita Nelsen , direktør for MIT Technology Licensing Office. (Licenser er formelle tilladelser til at bruge en patenteret teknologi, ofte i bytte for penge.)

En talsmand for Broad siger, at specifikke detaljer omkring licensering ikke er tilgængelige på nuværende tidspunkt, men Broad har til hensigt at gøre denne teknologi bredt tilgængelig for videnskabsmænd.

Nelsen siger, at MITs erfaring med at patentere en anden genetisk teknologi - korte interfererende RNA'er - giver et godt eksempel på, hvad man kan forvente af CRISPR-patenterne. Korte interfererende RNA'er er en familie af molekyler, der kan bruges til at dæmpe gener i mange organismer. Disse molekyler er meget brugt af grundforskere.

Nelsens kontor har givet licenser til at bruge den forstyrrende RNA-teknologi til forskellige grupper med forskellige former for tilladelse. En startup kaldet Alnylam fik en eksklusiv licens til at bruge teknologien til at forsøge at udvikle behandlinger til patienter (se The Therapeutic Potential of RNAi). Derudover tildelte MIT ikke-eksklusive licenser til nogle få virksomheder, der ønskede at sælge de molekylære komponenter i gendæmpningsteknikken.

Grunden til, at universiteter patenterer grundlæggende forskningsværktøjer, er for at give incitamentet til at udvikle det, siger Nelsen. At omdanne sådan en teknologi til en medicinsk behandling er en uhyre dyr proces, siger hun. Hvis man ikke tog patent, ville det ikke blive gjort, siger Nelsen.

MIT går ikke efter akademiske videnskabsmænd, der producerer laboratoriefremstillede versioner af de molekylære komponenter til gendæmpningsteknologien, siger hun. Hvis det brede teknologilicenskontor følger det eksempel, så bør de nye patenter ikke påvirke akademikere, der vil bruge værktøjet til grundforskning, siger Nelsen. Det ville være gode nyheder, for CRISPR menes at være en stor fordel for biologisk videnskab. For nu holder Breden dog et stramt låg på deres planer om patentet.

skjule