CRISPR bruges til at behandle en patient med en farlig blodsygdom

Kategori: Bioteknologi Udsendt 25. feb

En schweizisk bioteknologivirksomhed siger det har brugt CRISPR til at behandle en patient med beta-thalassæmi, hvilket markerer genredigeringsteknologiens indledende forsøg, der drives af den vestlige lægemiddelindustri.

Behandlingen: CRISPR Therapeutics, fra Zug, Schweiz, siger, at de brugte CRISPR til at forsøge at helbrede en enkelt patient for beta-thalassæmi, en farlig blodsygdom, der gør folk afhængige af transfusioner. Vertex Pharmaceuticals fra Boston sponsorerer indsatsen.

Problemet: Mennesker med beta-thalassæmi arver defekte kopier af det gen, der laver hæmoglobin, det molekyle, som røde blodlegemer bruger til at transportere ilt. Imidlertid har alles krop en anden kopi af genet - kaldet føtalt hæmoglobin - som bliver lukket efter, vi er født. I det kliniske forsøg , anvender videnskabsmænd CRISPR-redigering i et forsøg på at tænde for føtalgenet igen.

Uden for kroppen: Behandlingen går ud på at indsamle knoglemarvsstamceller fra en patient og derefter fiksere deres DNA i laboratoriet ved hjælp af CRISPR. Derefter reinfunderes cellerne i blodbanen. I teorien kan engangsbehandlingen helbrede sygdommen, selvom det er for tidligt at kende resultatet. CRISPR Therapeutics siger, at det vil vente med at se, hvordan dens første patient reagerer, før de behandler flere mennesker. Virksomheden har også planer om at behandle patienter med seglcelleanæmi ved hjælp af samme strategi.

En kommerciel første? CRISPR Therapeutics og Vertex hævder, at de er de første virksomheder, der behandler en patient med CRISPR. Teknologien er dog allerede blevet brugt i Kina på kræftpatienter, og nogle har deltaget i undersøgelser af biotekvirksomheder der .