CRISPR: Den næste behandling for høretab?

Kategori: Bioteknologi Udsendt 20. dec

Forskere har brugt genredigeringsværktøjet til at genoprette hørelsen hos dyr med en genetisk form for døvhed.

Værket, som er detaljeret onsdag i bladet Natur , blev udført i mus, men en lignende teknik kunne i sidste ende bruges på mennesker. Hos mus sprøjtede forskere CRISPR-Cas9 direkte ind i de små hår i det indre øre, som opfanger vibrationerne fra lydbølger og konverterer dem til signaler, som hjernen kan fortolke (på billedet ovenfor viser en muses cochlear-hår sig grønne).

Når disse hårceller er beskadiget - hvilket kan ske, hvis du for eksempel lytter til for meget høj musik - fører det til høretab. Mutationer i visse gener har en lignende effekt.

I den Natur papir, indkapslede forskere CRISPR-systemet i små lipidbobler for at målrette mod Tmc1-genet, som får hårceller til at producere et unormalt, giftigt protein, der opbygges og dræber celler. Hos både mennesker og mus forårsager arv af kun én kopi af genet et progressivt høretab, der fører til døvhed. Hos mennesker er adskillige gener blevet forbundet med arvelig døvhed.

Når det blev injiceret i cochlea, den spiralformede del af øret, der er ansvarlig for hørelsen, var CRISPR i stand til at forstyrre det døvhedsfremkaldende gen. Vi har tidligere undersøgt, hvorfor dette kan være en god måde at levere CRISPR til en person (se Det nemmeste sted at bruge CRISPR kan være i dit øre).

Hos mus, der modtog CRISPR-injektionen, overlevede flere hårceller og voksede tilbage uger senere. For at teste deres hørelse anbragte forskerne elektroder på dyrenes hoveder og overvågede aktiviteten af ​​hjerneregioner involveret i hørelsen. De ubehandlede mus skulle udsættes for højere lyde for at udløse hjerneaktivitet end de behandlede mus.