CRISPR, fremtiden for biovidenskabsforskning, men stadig meget at lære

Leveret af Lemelson-MIT

Videnskaben søger at forklare verden omkring os, og de mest tilfredsstillende forklaringer er dem, der giver os mulighed for at forudsige endnu ukendte fænomener. Mendeleev forklarede ikke kun mønstre i egenskaberne af atomare elementer, han forudsagde også korrekt eksistensen af ​​otte flere elementer. Ud over at være intellektuelt tilfredsstillende flytter forudsigelse videnskaben ind i teknologiens område, hvilket muliggør pålidelige, robuste applikationer.

Forudsigelsesmodeller i biologi er ofte bygget på observationer, lige fra Mendel, der udleder arvelovene fra sine eksperimenter med at avle ærter, og Darwin postulerer evolutionsteorien fra sine detaljerede undersøgelser af flora og fauna til Franklin, Watson og Crick, som i sidste ende afslørede DNA-strukturen. og dens dobbelte spiralformede struktur. På trods af disse og mange andre væsentlige fremskridt er det dog stadig en udfordring at destillere reglerne for livet ind i en komplet ramme af driftsprincipper.

I dag, takket være en kombination af nye teknologier og voksende videnskabelig indsigt, tackler forskerne nu netop denne udfordring. Mange storstilede projekter, der sigter mod at observere livet i høj opløsning og omfattende sweep, er undervejs, herunder:

Feng Zhang er 2017-vinderen af ​​$500.000 Lemelson-MIT-prisen, som hædrer opfindere i midten af ​​karrieren, dedikeret til at forbedre verden gennem enestående teknologisk opfindelse. Han er et kernemedlem af Broad Institute of MIT og Harvard, en efterforsker ved McGovern Institute for Brain Research, James og Patricia Poitras professor i neurovidenskab ved MIT og lektor i afdelingerne for hjerne- og kognitiv videnskab og biologisk ingeniørvidenskab ved MIT . Zhang er en pioner inden for den revolutionerende CRISPR-genredigeringsteknologi, som har modtaget adskillige priser for sit arbejde. Han planlægger at bruge en del af Lemelson-MIT-prisen til at støtte STEM-uddannelses- og innovationsprogrammer, der udvikler og vækker interesse for naturvidenskab og teknik blandt mellem- og gymnasieelever.

• 1.000 Genomes Project, som har til formål at skabe en omfattende database over menneskelig genetisk variation – de små ændringer i vores DNA, der gør hver enkelt af os unikke;
• Human Cell Atlas, et globalt projekt til at kortlægge hver celletype i kroppen, en bestræbelse, som vil være enormt nyttig til at forbinde den genomiske DNA-plan med de faktiske strukturer bygget af disse planer;
• Brain Connectome, som søger at beskrive det komplette ledningsdiagram for den menneskelige hjerne, hvilket giver forskere mulighed for at kortlægge, hvordan vores hjerner behandler og forbinder information.

Data og resultater fra disse og mange andre projekter hjælper forskere med at belyse mekanismer for komplekse biologiske processer såsom sygdomme og aldring.

Disse projekter fremhæver dybden af ​​observationer, som biologer nu er i stand til, og accelererer det tempo, hvormed vi er i stand til at studere bredden af ​​den naturlige biologiske mangfoldighed. Nysgerrighedsdrevet forskning har uventet ført til mange transformative teknologier og applikationer. Faktisk er nogle af de mest kraftfulde værktøjer til biologisk forskning et resultat af grundlæggende nysgerrighed-ledede opdagelser og er blevet udnyttet fra naturen. Restriktionsenzymer, som blev indsamlet fra bakterier, lancerede molekylærbiologiens æra og muliggjorde produktionen af ​​human insulin ved hjælp af bakterier. Et nyere eksempel herpå er udviklingen af ​​mikrobielle adaptive immunsystemer, CRISPR, til genredigering. Disse naturligt forekommende systemer hjælper mikrober med at forsvare sig mod invaderende vira ved hjælp af en elegant mekanisme, som er blevet undersøgt af mikrobiologer i mere end tyve år. I de senere år er komponenter af CRISPR-systemer, såsom Cas9, blevet udnyttet til brug i menneskelige celler og accelererer nu udviklingen inden for human terapeutik, landbrug og videnskabelig forskning rundt om i verden. Selvom vi kun har udforsket toppen af ​​den biologiske mangfoldigheds isbjerg, er det klart, at nogle organismer har udviklet nye løsninger på biologiske problemer, og der er meget at vinde ved at studere disse usædvanlige mekanismer.

Den hurtige udvikling af nye molekylære værktøjer udvider også gensidigt vores evne til at studere bredden af ​​naturlig mangfoldighed. I næsten et århundrede er meget af biovidenskabelig forskning blevet udført ved hjælp af en håndfuld organismer, udvalgt for deres egnethed til laboratoriearbejde. Den hurtigt ekspanderende molekylære værktøjskasse kan nu anvendes meget bredere, hvilket åbner adgang til utallige nye arter, fra salamandere med unikke regenererende evner til naturlige stammer af afgrøder, der er modstandsdygtige over for tørke. Desuden kan forskere nu vælge at studere deres specifikke spørgsmål ved hjælp af de bedst egnede modelsystemer i stedet for at være begrænset til en håndfuld laboratoriestammer, der er begrænset i deres evne til at modellere menneskelige sygdomme.

Sammen giver disse to observationsformer næring til et boom inden for bioteknologi. Data fra dybdegående observationer af det menneskelige genom bliver brugt til at informere design og udvikling af terapeutiske midler, mens brede undersøgelser af mikrobielle samfund identificerer nye enzymer med bioteknologiske anvendelser.

I betragtning af alle disse spændende udviklinger inden for biovidenskabsforskning og bioteknologi er det endnu vigtigere end nogensinde at tilbyde uddannelses- og mentormuligheder for studerende, der er interesserede i naturvidenskab og teknik, især studerende med forskellig baggrund. Jeg er dybt taknemmelig for de mange mentorer og uddannelsesmæssige erfaringer inden for naturvidenskab og ingeniørvidenskab, som jeg har været så heldig at lære af i min egen uddannelse. Jeg vil bruge nogle af Lemelson-MIT-prisens penge til at støtte STEM-uddannelse og innovation, herunder støttende organisationer, såsom Center for Excellence in Education og Society for Science and the Public, som har sponsoreret programmer, der har spillet en vigtig rolle i at hjælpe mellem- og gymnasieelever udvikler og hylder deres interesser inden for naturvidenskab og teknik. Det er en spændende tid inden for biologi, og der er så meget mere, vi kan gøre for at pleje den næste generation af videnskabsmænd og ingeniører, som vil skabe nye transformative teknologier, der vil løse de mange vigtige udfordringer, som verden står over for i dag.

Feng Zhang er 2017-vinderen af $500.000 Lemelson-MIT-prisen , som hædrer opfindere i midten af ​​karrieren, dedikeret til at forbedre verden gennem enestående teknologisk opfindelse. Han er et kernemedlem af Broad Institute of MIT og Harvard

skjule