211service.com
En stamcelle-revolution
Forskere ved Harvard University annoncerede for nylig en meget ventet milepæl inden for regenerativ medicin: skabelsen af stamceller fra patienter med en bred vifte af sygdomme. Cellerne, som kan tilskyndes til at udvikle sig til celletyper, der er beskadiget af sygdom, såsom de insulinproducerende celler i diabetes eller neuroner i Parkinsons, er klar til at give forskerne et hidtil uset syn på sygdom.
Medicinsk milepæl : Doug Melton, meddirektør for Harvard Stem Cell Institute, siger, at distribution af inducerede pluripotente stamceller til forskere rundt om i verden vil fremme studiet af degenerative sygdomme som Parkinsons og diabetes.
Forskere har håbet på at skabe sådanne celler i mere end et årti, hvor de i første omgang forsøgte bedriften gennem menneskelig kloning. Men kloning viste sig at være mere udfordrende end forventet, og det var først med introduktionen af en ny teknik, udviklet for nylig i Japan, at det lykkedes. Ved at udsætte en patients hudceller for fire genetiske faktorer, der findes i det udviklende embryo, kan forskerne skrue tiden tilbage og få cellerne til at se ud og opføre sig som embryonale stamceller. Kendt som inducerede pluripotente stamceller (iPS), eliminerer de behovet for menneskelige æg eller skabelse eller ødelæggelse af embryoner og omgår dermed store etiske og tekniske forhindringer, der har plaget området inden for embryonal stamcelleforskning.
Forskerne, der skabte cellerne ved Harvard Stem Cell Institute , herunder George Daley og Kevin Eggan, planlægger nu at distribuere dem til kolleger rundt om i verden. Doug Melton , meddirektør for instituttet og mangeårig forkæmper for stamcelleforskning, taler med Teknologigennemgang om feltets fremtid.
Teknologigennemgang : Hvorfor er sygdomsspecifikke cellelinjer så vigtige?
Doug Melton : Hvis en patient har Parkinsons sygdom, er deres dopaminproducerende celler væk. Vi forstår ikke noget om, hvad der får disse celler til at forsvinde - feltet sidder lidt fast, fordi du ikke kan se sygdommens udvikling.
Stamceller kan lave neuroner i en skål. Forestil dig, at du har iPS-celler fra en rask person og fra en Parkinsons-patient. Hvis du laver dopaminneuroner fra begge sæt celler i separate retter, kan du se på, hvad der gik galt med den syge stamcelle. Den samme tilgang vil virke med forskellige degenerative sygdomme, såsom diabetes eller ALS [ amyotrofisk lateral sklerose, en motorisk neuronsygdom].
BØRN : Hvor lang tid vil det tage at få indsigt i disse sygdomme?
DM : For ALS offentliggjorde Kevin Eggan et papir om mus, der viste, at han kunne se en defekt i celleoverlevelse i motorneuroner [lavet fra celler afledt af en dyremodel af sygdommen]. Han leder nu efter den defekt i menneskelige celler. Det næste skridt ville være at afgøre, om den defekt er den samme hos alle patienter.
BØRN : Hvor vil dette felt gå hen i fremtiden?
DM : Jeg tror, det vil ændre den måde, degenerative sygdomme studeres på - vi reducerer hele sygdomsprocessen til en petriskål. Inden for få år skulle forskere verden over have adgang til sygdomsspecifikke celler, der kan omdannes til celletyper, der er defekte i en bestemt sygdom.
Vi kan også begynde at undersøge miljøfaktorer. Vi ved, at solen er vigtig for hudkræft, og rygning er vigtig for lungekræft. Men hvad ved vi om Parkinsons, Alzheimers, ALS og diabetes? Det er svært at studere hos mennesker, fordi der er lang tid mellem den proksimale årsag og virkning.
Nu kan forskere begynde at tænke mere over, hvordan man ser på miljøfaktorer i en ret. Lad os tage mad, oxidative fornærmelser, pesticider og ekstrakter og spørge, hvordan de påvirker cellerne. Forskere kan også screene for lægemidler, der bremser eller stopper degenerering af disse celler. Hvis det var vellykket – og nu taler vi om et årti langt projekt – kunne du lave et lægemiddel, der ville bremse eller stoppe sygdomsprogression.
BØRN : Harvard Stem Cell Institute planlægger at distribuere disse cellelinjer til videnskabsmænd. Hvorfor?
DM: Videnskab fungerer klart bedst, når du har en masse dygtige, motiverede mennesker, der arbejder med disse problemer. Instituttet har sendt tusindvis af menneskelige embryonale stamcellelinjer til hundredvis af laboratorier over hele verden. Vi kan godt lide at tro, at det har været nyttigt til at opmuntre til grundforskning i embryonale stamceller. De nye celler rapporteret af George Daley og hans kolleger kan i nogle tilfælde være endnu mere nyttige. De er mere end blot iPS-celler; de er sygdomsspecifikke stamceller.
BØRN : Planlægger Harvard-forskere at lave flere cellelinjer?
DM : Ja. Disse første linjer er kun begyndelsen.
BØRN : Hvorfor planlægger du at lave flere linjer for en enkelt sygdom?
DM : For at fortsætte med Parkinsons eksempel, antag, at du har 50 mennesker med Parkinsons sygdom. Vi ved, at når de har sygdommen, er dopaminneuroner væk. Men vi ved ikke, hvor mange forskellige måder deres neuroner ødelægges på. Er der 50 forskellige måder disse neuroner går kaput på? Det er muligt, at genetik og miljø i alle tilfælde konspirerer for at lave den samme defekt i disse neuroners liv. Hvis vi skal se cellerne blive defekte, vil vi lave 50 retter fra 50 forskellige patienter. Jeg håber, de alle bliver defekte på samme måde; det ville gøre det meget nemmere. Hvis ikke, kan hver variation kræve sin egen strategi for behandling.
BØRN : Hvor meget vil cellerne koste?
DM : Der vil være en nominel pris for akademikere. Vi har ikke en plan for industrien endnu.