211service.com
En stor indsats for, at genredigering vil helbrede menneskelig sygdom
I januar sidste år fik Katrine Bosley nogle nøgterne nyheder sammen med Wall Street investeringsbankfolk uden for en hotelbalsal i downtown New York. Aktiemarkedet, der er faldet siden begyndelsen af december, fortsatte med at dykke, med hendes industri, bioteknologi, som var særligt hårdt ramt. Det foregående år havde været det værste for nye aktieudbud i det teknologitunge Nasdaqs historie, og nu måtte Bosley overtale de store investorer, der spiste frokost på den anden side af muren, om, at hendes virksomhed, Editas Medicine, kunne bryde trenden .
Editas har specialiseret sig i en proces kaldet genredigering ved hjælp af en teknologi kendt som CRISPR/Cas9. Fordi denne teknologi gør det muligt at redigere DNA præcist og lettere end tidligere metoder, er den hurtigt blevet populær blandt videnskabsmænd i de fire år, der er gået siden den første gang blev beskrevet. Editas blev medstiftet af flere af de tidlige udviklere af CRISPR. Nu sigter det mod at finde måder at omdanne dette værktøj til en metode til behandling af genetiske sygdomme, som for det meste ikke har nogen behandlinger i dag. Editas forsker i behandlinger rettet mod blandt andet øjensygdomme, kræft, seglcelleanæmi og Duchennes muskeldystrofi.
Uden for videnskabelige kredse er CRISPR stadig langt fra bredt forstået, og Bosley havde brugt meget af sin tid siden hun kom til Editas i juni 2014 på at pitche venturekapitalister og mulige investorer om dets potentiale. Alligevel havde investorerne i dette hotel i New York masser af spørgsmål om virksomheden - og nogle er fortsat selv efter Editas' meget succesrige børsnotering, som rejste 109 millioner dollars i februar.
Virksomheden har ingen indtægter fra produktsalg og forventer ingen omsætning inden for en overskuelig fremtid. Det har mere end 200 millioner dollars i kontanter, nok til at holde i to år, men skal på den tid skabe et produkt, der ikke ligner noget, der nogensinde har eksisteret før. Og det vil ikke begynde at teste sine behandlinger på mennesker før engang næste år. Selvom det er en succes, er det uklart, hvornår det bliver kommercialiseret.
Det, som Editas går efter – udover Bosley og en førende gruppe af videnskabelige grundlæggere – er potentialet for genredigering til fundamentalt at ændre medicin.
Videnskabsmanden Jennifer Gori er i Editas medicinlaboratorium.
Det er så stærkt et værktøj, siger Jim Flynn, administrerende direktør for Deerfield Management, som driver 5 milliarder dollars i sundhedsinvesteringer, inklusive en andel i Editas. Der er folk her, der tror, at når vi ser tilbage om 10 år, vil vi se en afgrænsning: før genredigering og efter.
Udstedt af medstiftere George Kirke og Feng Zhang var de første til at vise, at CRISPR kunne arbejde med menneskelige celler. I håb om at udnytte teknologiens kommercielle muligheder, overbeviste en trio af sundhedsfokuserede venturefirmaer i Boston-området Church, Zhang og andre om at danne Editas kun måneder efter, at deres artikler blev offentliggjort i videnskabelige tidsskrifter. Editas er ikke den eneste virksomhed, der ønsker at udvikle genredigeringsbehandlinger. Rival Intellia Therapeutics, som Editas er involveret i en patenttvist med, blev offentliggjort kun tre måneder efter Editas. I december sidste år indvilligede Bayer i at investere 335 millioner dollars i et joint venture med endnu et selskab, CRISPR Therapeutics.
Bosley har sagt, at Editas vil være langt nok til at begynde at teste på mennesker næste år. Planen er at injicere en virus indeholdende Cas9 i øjnene på mennesker, der lider af en sjælden form for progressiv blindhed forårsaget af en specifik genmutation. Enzymet ville derefter skære den defekte sekvens og udløse en naturlig DNA-reaktion, hvor cellen reparerer selve underskuddet. At starte med denne øjensygdom har nogle fordele, fordi dens genetiske grundlag er klart forstået, og behandlingen kan leveres lokalt til et mål.
Alligevel er der stadig betydelige teknologiske udfordringer. Editas skal lave en effektiv behandling, sikre, at den kan nå sygdomsstedet sikkert og redigere DNA'et korrekt - alt sammen uden farlige bivirkninger.
Virksomheden må også håbe, at etiske spørgsmål om nogle potentielle anvendelser af CRISPR ikke forplumrer teknologien og forsinker regulatorisk godkendelse. For eksempel er nogle videnskabsmænd bekymrede for, at teknologien kunne bruges til at konstruere menneskelige embryoner. Selvom dette ikke er noget, Editas arbejder på, har Bosley mødtes med grupper fra franske medlemmer af parlamentet til britiske bioetikere for at diskutere dette og andre emner.
Hun siger, at de bedste fortalere for teknologien er patienter med de genetiske sygdomme, der ikke kan behandles, som Editas håber at løse. For dem kan effektiv genredigering være et afgørende medicinsk gennembrud. Nu skal Bosley bevise, at Editas kan udvikle noget, der passer til den beskrivelse.