Et livreddende genlægemiddel kan holde familier som gidsler med et prisskilt på 4 millioner dollars

Kategori: Bioteknologi Udsendt nov 05

Det schweiziske lægemiddelfirma Novartis har antydet, at det kunne opkræve så meget som $4 til $5 millioner for en ny genterapi, ifølge Reuters .

Sjælden sygdom: Generstatningsbehandlingen, der endnu ikke er godkendt, er til type 1 spinal muskelatrofi, en dødelig arvelig sygdom, der rammer 1 ud af 20.000 småbørn. En enkelt dosis af behandlingen ser ud til at forhindre sygdommen, hvis den gives kort efter fødslen. Det ligner med andre ord en sand kur.

Slå den rig: Genterapiteknologien blev spundet ud af Nationwide Children's Hospital til en startup, AveXis, som testede den på et dusin eller deromkring børn. Tidligere på året købte Novartis AveXis for næsten 9 milliarder dollars. Aftalen gjorde nogle få mennesker meget velhavende. Det garanterede også stort set et iøjnefaldende prisskilt.

Betal: Novartis har ikke annonceret en endelig pris, men ifølge Reuters sagde Dave Lennon, præsident for AveXis, under et telefonmøde, at fire millioner dollars er et betydeligt beløb, men vi mener, at dette er et omkostningseffektivt punkt. Den tidligere rekordpris for et lægemiddel var omkring 1 million dollars for Glybera, også en genterapi.

Hvorfor så meget? Sjældne sygdomme er, ja, virkelig sjældne. Og medicinalfirmaer tænker i blockbusters. Den eneste måde at gøre en sjælden sygdomsbehandling, der kun er givet én gang, til en profit-maker, er at opkræve ultrahøje priser.

Liv eller død: Forvent, at Novartis står over for svære spørgsmål fremover. En kritiker på Twitter bemærkede, at løsesum, der betales til kriminelle bander for at løslade gidsler, ofte kun er omkring 2 millioner dollars.