211service.com
Et prisskilt på 850.000 $ på genterapi burde ikke skræmme dig - endnu
Spark Therapeutics, Inc.
Prisen på 850.000 USD for en nyligt godkendt genterapi til blindhed overraskede patientfortalere, men klistermærkechokket kunne hurtigt fortage sig.
Mange dyre lægemidler skal købes år efter år. Men genterapi gives kun én gang, med potentielt permanente effekter.
Mark Trusheim, som leder MIT's New Drug Development Paradigms-program, siger, at genterapier flytter medicin fra en model med leje af behandlinger til en model med langsigtede sundhedsforbedringer.
Udfordringen er som at gå fra at være en lejlighedslejer til en ejerlejlighedskøber og blive chokeret over købsprisen, siger han.
Philadelphia-baserede Spark Therapeutics sagde i går, at de planlagde at opkræve $425.000 per øje for Luxturna, den første genterapi for en arvelig sygdom, der nåede det amerikanske marked.
David Mitchell, grundlægger og præsident for fortalergruppen Patients for Affordable Drugs, er bekymret for, at behandlingen vil være uden for rækkevidde for mennesker med høje fradragsberettigede sundhedsordninger og ville slå dem uden forsikring konkurs.
Næppe nogen betaler den fulde pris for medicin af egen lomme. Hvad mere er, vil den samlede indvirkning på sundhedsforsikringsselskaberne ikke være stor, fordi den sygdom, som lægemidlet behandler, er ekstremt sjælden.
Et forsikringsselskab, Harvard Pilgrim Health Care, som dækker 2,7 millioner mennesker i New England, har allerede skrevet under på at betale for Sparks terapi.
Biotekselskabet siger, at det leder efter måder at mildne slaget. Den siger, at det kan give forsikringsselskaber en rabat, hvis patienternes syn bliver dårligere inden for to et halvt år, og det samarbejder med Medicare og Medicaid, så den amerikanske regering kan betale i rater.
Sparks Luxturna blev godkendt af U.S. Food and Drug Administration i december til patienter, der har en genetisk mutation i RPE65 gen, som forårsager degenerativ nethindesygdom.
Behandlingen, som sprøjtes ind i øjet, indeholder millioner af konstruerede viruspartikler, der indeholder korrekte kopier af genet. Behandlingen forbedrer synet, men genopretter det ikke fuldt ud.
Ken Mills, administrerende direktør for Regenxbio, et genterapifirma baseret i Rockville, Maryland, siger, at Luxturnas høje pris muligvis ikke afslører meget om, hvad fremtidige genterapier vil koste.
Hvis man ser på bioteknologiens historie, definerer de første godkendte produkter ikke nødvendigvis, hvad markedet er, siger han.
Den virkelige test kan komme, når Spark og andre virksomheder begynder at vinde godkendelse til at sælge gen-erstatningsterapier til sygdomme som hæmofili og seglcelleanæmi, som påvirker titusindvis af mennesker i USA.
Mitchell siger, at han ikke er optimistisk over, at priserne på genterapi vil falde. Lægemiddelselskaberne kommer stadig til at opkræve, hvad de tror, de kan slippe afsted med, siger han.