211service.com
FDA godkender banebrydende genterapi for kræft
NOVARTIS
En revolutionerende kræftbehandling, der bruger gensplejsede immunceller, er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration, hvilket indvarsler en ny æra af kræftbehandling.
FDA kalder behandlingen, lavet af Novartis, for den første genterapi i USA. Behandlingen er designet til at behandle en ofte dødelig type blod- og knoglemarvskræft, der rammer børn og unge voksne. Kendt som en CAR-T-terapi, har tilgangen vist bemærkelsesværdige resultater hos patienter. Engangsbehandlingen vil koste 475.000 $, men Novartis siger, at der ikke vil være noget gebyr, hvis en patient ikke reagerer på behandlingen inden for en måned.
Vi går ind i en ny grænse inden for medicinsk innovation med evnen til at omprogrammere en patients egne celler til at angribe en dødelig cancer, sagde FDA-kommissær Scott Gottlieb i en udmelding .
Terapien, som vil blive markedsført som Kymriah, er en skræddersyet behandling, der bruger en patients egne T-celler, en type immuncelle. En patients T-celler ekstraheres og fryses ned, så de kan transporteres til Novartis' produktionscenter i New Jersey. Der er cellerne genetisk ændret til at have et nyt gen, der koder for et protein - kaldet en kimærisk antigenreceptor eller CAR. Dette protein leder T-cellerne til at målrette og dræbe leukæmiceller med et specifikt antigen på deres overflade. De genetisk modificerede celler infunderes derefter tilbage i patienten.
I et klinisk forsøg med 63 børn og unge voksne med en type akut lymfatisk leukæmi, fik 83 procent af patienterne, der modtog CAR-T-behandlingen, deres kræftformer gået i remission inden for tre måneder. Efter seks måneder levede 89 procent af patienterne, der modtog terapien, stadig, og efter 12 måneder havde 79 procent overlevet.
Det anslås, at 3.100 patienter i alderen 20 år og yngre i USA diagnosticeres med akut lymfatisk leukæmi hvert år, hvilket gør det til den mest almindelige børnekræft, ifølge National Cancer Institute. Nuværende behandlingsmuligheder omfatter kemoterapi og stamcelletransplantationer, men omkring 600 pædiatriske og unge voksne patienter med sygdommen får tilbagefald hvert år, og mange forbliver uhelbredelige.
David Mitchell, grundlægger af en fortalergruppe kaldet Patients for Affordable Drugs, sagde i en erklæring at omkostningerne på $475.000 er for høje og hævder, at den føderale regering brugte $200 millioner på tidlig forskning i CAR-T-terapi, før Novartis købte rettighederne til behandlingen. Gruppen mødtes for nylig med virksomheden for at appellere til en rimelig pris for sin terapi. Tidligere estimater forudsagde et prisskilt mellem $600.000 til $750.000.
Den historiske godkendelse lover godt for rivaliserende virksomheder Kite Pharma og Juno Therapeutics, som også udvikler CAR-T-terapier. Kite Pharma, som afventer FDA-godkendelse for sin CAR-T-behandling til behandling af en form for blodkræft hos voksne, blev i denne uge købt ud af Gilead i en handel til en værdi af 11,9 milliarder dollar.
Selvom Novartis-terapien har vist ekstraordinære resultater hos patienter, er der stadig spørgsmål om, hvordan virksomheden vil være i stand til at fremstille personlige terapier hurtigt nok til at få dem til patienter over hele landet. Novartis siger, at det tager et gennemsnit på 22 dage at skabe terapien, fra det tidspunkt, hvor en patients celler fjernes, til de infunderes tilbage i patienten. Kymriah vil i første omgang være tilgængelig på 20 amerikanske hospitaler inden for en måned, siger Novartis. Til sidst vil 32 samlede steder tilbyde terapien.
CAR-T-terapi har også været kendt for at forårsage potentielt livstruende bivirkninger hos nogle patienter, herunder neurologiske problemer og en reaktion kaldet cytokinfrigivelsessyndrom. Juno Therapeutics afsluttede et CAR-T-studie tidligere på året, efter at patienter døde af cerebralt ødem eller hævelse i hjernen. Ingen patienter behandlet med Novartis CAR-T-terapien er ifølge virksomheden døde af den komplikation.
FDA definerer genterapi som en medicin, der introducerer genetisk materiale i en persons DNA for at erstatte defekt eller manglende genetisk materiale til behandling af en sygdom eller medicinsk tilstand. Dette er den første sådan terapi, der er tilgængelig i USA, ifølge FDA. To genterapier mod sjældne, arvelige sygdomme er allerede godkendt i Europa.