FDA stopper et af de første humane CRISPR-undersøgelser, før det begynder

Kategori: Bioteknologi Udsendt 30. maj

Et forsøg, der planlægger at bruge genredigeringsværktøjet CRISPR på seglcellepatienter er blevet sat i bero på grund af uspecificerede spørgsmål fra amerikanske regulatorer.

Baggrund: CRISPR Therapeutics, som udvikler terapien, søgte i april godkendelse fra US Food and Drug Administration til at påbegynde undersøgelsen. Behandlingen går ud på at udvinde stamceller fra en patients knoglemarv og redigere dem med CRISPR i laboratoriet. Tanken er, at de redigerede celler, når de først er infunderet tilbage i patienten, vil give anledning til sunde røde blodlegemer.

FDA holder: Men ifølge a udmelding onsdag fra CRISPR Therapeutics beordrede FDA virksomheden til ikke at fortsætte med sin undersøgelse, før den besvarer spørgsmål om sin behandling (virksomheden gav dog ikke yderligere detaljer om, hvad disse spørgsmål er).

FDA reagerede ikke umiddelbart på en anmodning om kommentar.

Planlagte forsøg: CRISPR Therapeutics siger, at et europæisk forsøg for den arvelige blodsygdom beta-thalassæmi, som involverer en lignende procedure, ikke vil blive påvirket af FDA's ordre. Virksomheden planlægger at påbegynde denne undersøgelse i anden halvdel af året.

Separat indskriver det første CRISPR-forsøg i USA, udført af University of Pennsylvania, i øjeblikket patienter.