211service.com
Fem måder at få CRISPR ind i kroppen på
FreeImages.com | Kerem Yucel
Genredigeringsteknologien CRISPR har potentialet til at behandle - og muligvis helbrede - et vilkårligt antal sygdomme. Men for at DNA-redigeringen kan ske inde i dig, skal CRISPR finde vej til den rigtige del af kroppen.
Det betyder for det meste at få et DNA-skærende protein kaldet Cas9, der normalt findes i bakterier, til at virke i dine celler. For at gøre det afprøver forskere nogle overraskende leveringsteknikker. Her er nogle af dem:
Geler og cremer.
Blandt de første forsøg på at bruge CRISPR hos mennesker er en planlagt retssag i Kina til behandling af humant papillomavirus, den mest almindelige seksuelt overførte infektion. De fleste infektioner forårsager ingen symptomer og går over af sig selv, men efterladt til at fortsætte, kan HPV forårsage livmoderhalskræft og andre kræftformer. En vaccine til at forhindre HPV er tilgængelig, men der er ingen behandlinger til mennesker, der allerede har virus. Kinesiske forskere er ved at udvikle en gel, der indeholder DNA-koder til CRISPR-maskineriet. Den topiske behandling er designet til at inaktivere HPV's virale gener, mens den efterlader DNA'et fra raske celler intakt. Forsøget vil indskrive kvinder med HPV-infektioner; de vil modtage gelen to gange om ugen i fire uger. Gelen påføres direkte på livmoderhalsen.
Drikkelig eller spiselig CRISPR.
Resistens over for antibiotika vokser i USA og rundt om i verden, så meget, at visse bakterielle infektioner bliver dødelige. Som et alternativ til traditionelle antibiotika kan en CRISPR-pille eller drikkelig væske være en ny måde at bekæmpe disse bakterier på. Jan-Peter Van Pijkeren ved University of Wisconsin-Madison udvikler sammen med startup-virksomheder som Eligo Bioscience og Locus Bioscience CRISPR-terapier, der fortæller skadelige bakterier, at de skal lave dødelige snit i deres eget DNA. CRISPR-mekanismen ville blive tilføjet til gode bakterier eller et probiotikum, som en person kunne sluge som en pille eller en væske. I modsætning til antibiotika, som dræber både dårlige og gavnlige bakterier, ville et drikkeligt eller spiseligt CRISPR-probiotikum være specifikt for en patients bakterieinfektion og kun dræbe de skadelige bakterier.
Relateret historie
Relateret historie Forskere håber, at de kan injicere genredigeringsteknologien direkte i øret for at stoppe arvelig døvhed.Øreindsprøjtninger.
Zhen-Yi Chen, en ørespecialist ved Harvard, er interesseret i, om CRISPR kan vende gradvist høretab. Det er sarte hårceller i det indre øre, der opfanger lyd og giver os mulighed for at høre. Disse celler kan blive beskadiget af for meget eksponering for høje lyde eller en fejl i en persons DNA. Sidstnævnte er, hvad Chen håber at behandle med CRISPR. Han har givet mus direkte injektioner af CRISPR i deres ører for at deaktivere et gen kaldet TCM1. Behandlede mus hørte stadig, da de var to måneder gamle. Dernæst håber Chen at prøve sin tilgang til svin.
Hudtransplantationer.
CRISPR-hudplastre kunne være en nålefri måde at håndtere type 2-diabetes på. Forskere ved University of Chicago brugte hudtransplantationerne på mus til at reducere fedme og blodsukkerniveauer . Ved type 2-diabetes er en persons blodsukker for højt, fordi kroppen enten ikke kan lave insulin eller modstår dets virkninger. Insulin er et hormon, der regulerer blodsukkeret. Med CRISPR modificerede forskerne et gen, der danner et hormon, der er nødvendigt for insulinproduktion. De indsatte derefter genet i hudceller, dyrkede cellerne i laboratoriet og podede den gen-ændrede hud på mus. Efter at have spist en kost med højt fedtindhold tog mus med CRISPR-hudtransplantaterne mindre på i vægt end en kontrolgruppe, der ikke fik transplantaterne. De viste også mindre insulinresistens, en forløber for type 2-diabetes. Xiaoyang Wu, en lektor ved University of Chicago, siger, at transplantaterne også kan bruges til andre sygdomme. For diabetespatienter, siger han, er den største fordel, at de ikke behøver at injicere insulin dagligt.
Ex vivo terapi.
Mange CRISPR-terapier vil sandsynligvis involvere at modificere patienters celler uden for kroppen – eller ex vivo – og derefter infundere dem tilbage i kroppen. For nogle sygdomme vil forskere måske kun anvende genredigering til at vælge celler eller væv i kroppen, såsom knoglemarvsceller. Ex vivo genterapi giver forskere mulighed for at fjerne bestemte celler, anvende CRISPR på dem og dyrke dem i et laboratorium. Dette giver også dem, der forbereder cellerne, mulighed for at observere, om genredigeringen faktisk har fungeret, før de sætter de redigerede celler tilbage i kroppen. Denne tilgang er blevet undersøgt i kliniske forsøg med nogle traditionelle genterapier, som bruger en modificeret virus til at transportere genetisk materiale ind i kroppen. Forskere mener, at denne metode kunne fungere til behandling af seglcellesygdom.