211service.com
Fire fantastiske ting, genredigering gjorde i 2017
Illustration af Evah Fan
Genredigering har endnu ikke kureret sygdom hos et menneske - men det kommer tættere på. Med debuten af CRISPR for et par år siden er fremskridt inden for teknologien sket i et hæsblæsende tempo. Her er et par af de bemærkelsesværdige ting, som genredigering gjorde i 2017.
1. De første menneskelige embryoner i USA blev modificeret med CRISPR.
I august rapporterede forskere ved Oregon Health and Science University, ledet af Shoukhrat Mitalipov, det første kendte forsøg på genetisk modificering af menneskelige embryoner i USA. De injicerede CRISPR i embryoner, der bar en genetisk mutation, der var ansvarlig for en ofte fatal arvelig hjertesygdom. CRISPR var i stand til at korrigere mutationen i omkring tre fjerdedele af embryonerne. Forskere i Kina havde tidligere redigeret menneskelige embryoner med CRISPR, men dette var det største forsøg på at ændre embryoner til dato.
2. CRISPR blev mere præcis.
CRISPR og andre genom-redigeringsmetoder virker ved at lave dobbeltstrengede brud i DNA, hvilket især er nyttigt, hvis du vil indsætte eller slette hele gener. Men nogle genetiske afvigelser sker på et endnu mere minut niveau af genomet. Nogle gange vil du måske kun redigere, slette eller indsætte et enkelt DNA-bogstav, ikke et helt gen. Denne idé, kaldet basisredigering, kom tættere på virkeligheden i 2017. Forskere modificerede CRISPR til at målrette mod et enkelt basisbogstav i stedet for et gen i menneskeceller. Med det nye værktøj var de i stand til at konvertere et A-T basepar til et G-C par. Bedriften er bemærkelsesværdig, fordi fejl i et enkelt basepar tegner sig for omkring halvdelen af de 32.000 mutationer, der vides at være forbundet med menneskelige sygdomme.
3. Forskere brugte CRISPR til at forberede grise som en fremtidig kilde til menneskelige organer.
I år tog opstarten eGenesis, en spinout fra laboratoriet fra Harvard Medical Schools genetiker George Church, et skridt fremad med at modificere grise ved hjælp af CRISPR. Virksomheden ønsker at udfylde et enormt behov for organtransplantationer ved at gøre griseorganer sikre nok til at blive brugt til mennesker med hjerte-, lever-, nyre- eller lungesvigt. Et problem er, at grise har medfødte vira i deres DNA, som kan overføres til menneskelige modtagere og forårsage sygdom. Forskere ved eGenesis brugte CRISPR til at deaktivere disse vira i svineembryoner. Da grisene blev født, var de alle 37 raske og virusfrie.
4. En genredigeringsbehandling blev injiceret direkte i en patient.
En 44-årig mand blev den første person, der modtog en genredigeringsbehandling designet til direkte at modificere hans celler. Behandlingen bruger en ældre DNA-redigeringsmetode kaldet zinkfingernukleaser, snarere end CRISPR. Tilgangen er beregnet til at rette en fejl i et gen, der forårsager en sjælden stofskiftesygdom, der langsomt ødelægger kroppens celler. Sangamo Therapeutics, firmaet, der laver den eksperimentelle terapi, brugte tidligere den samme teknologi til at redigere cellerne fra HIV-patienter uden for kroppen og derefter infundere dem tilbage i patienterne i et forsøg på at fjerne virussen. Behandlingen havde ikke en varig effekt, men Sangamo håber, at direkte indsprøjtning af genredigeringsværktøjerne i kroppen vil have en bedre chance for at virke.