211service.com
Første menneskelige test af CRISPR foreslået
Et føderalt sikkerhedsråd vil i næste uge overveje den første menneskelige brug af genredigeringsteknologien CRISPR, ifølge National Institutes of Health.
Den foreslåede behandling er en immunterapi, hvor en patients egne blodceller vil blive fjernet og genetisk ændret ved hjælp af teknologien, en type molekylær saks, der er i stand til præcist at skære DNA.
Kræftbehandlingen, under udvikling af University of Pennsylvania, er designet til at målrette myelom, melanom og sarkomer, ifølge NIH.
CRISPR-teknologien blev opfundet for mindre end fire år siden, men har hastet mod klinisk anvendelse. Et Cambridge-firma, Editas Medicine, har tidligere sagt, at det har til hensigt at påbegynde et forsøg i 2017 med CRISPR til behandling af en sjælden øjensygdom.
Det nye forslag om at bruge CRISPR til at redigere humane immunceller kunne ske hurtigere end det. University of Pennsylvania reagerede ikke umiddelbart på en anmodning om kommentar, og tidspunktet for undersøgelsen kunne ikke bestemmes.
Det samme universitet hjalp med at pionere en form for kræftterapi, hvor en persons egne blodceller fjernes, genetisk modificeres til at angribe kræft og genindføres i blodbanen. Den type celler, der ændres, kaldet T-celler, har til opgave at angribe og ødelægge bakterier såvel som usunde celler.
Gruppen, der gennemgår forslaget, den rådgivende komité for rekombinant DNA, blev oprettet for at afveje risiciene ved undersøgelser, der involverer genterapi, og også undersøge rapporter om dødsfald og bivirkninger. Modificerede T-celler kan være farlige, fordi de omgår de sædvanlige kontroller og balancer, der forhindrer immunsystemet i at angribe en persons eget væv.
Selvom anvendelsen af nye genredigeringsteknologier på dette område har et stort potentiale til at forbedre menneskers sundhed, er det ikke uden bekymringer, sagde Carrie Wolinetz, associeret direktør for videnskabspolitik ved NIH, i en blogindlæg .
Blodceller, der er redigeret med andre metoder, er tidligere blevet forsøgt hos mennesker til behandling af tilstande, herunder HIV og i et tidligere tilfælde, leukæmi . Men CRISPR-teknologien anses for at være langt nemmere at bruge. Penn-forslaget giver et eksempel på en ny bølge af designercelleterapier, der involverer mere omfattende genteknologi, end det tidligere var muligt.
Forskere inden for genoverførsel er begejstrede for potentialet i at bruge CRISPR/Cas9 til at reparere eller slette mutationer, der er involveret i adskillige menneskelige sygdomme, på kortere tid og til en lavere pris end tidligere genredigeringssystemer, siger Wolinetz.
Ifølge et abstrakt udgivet af NIH har Penn til hensigt at foretage en lille undersøgelse i mennesker af T-celler, der er konstrueret til at opsøge myelom og andre kræftformer. Det nye er, at cellerne også vil blive redigeret for at fjerne to gener.
Et gen, der skal redigeres ud, PD-1, er en nøgleafbryder for kroppens immunrespons. Uden det kan T-cellerne overvinde visse tumorers evne til at undgå påvisning. Fjernelse af sådanne kontroller kan imidlertid også udgøre nye risici for patienterne.