Genetisk modificerede immunceller har dræbt en patient og standset to banebrydende forsøg

Kategori: Ikke kategoriseret Udsendt 05 sep

Fremskridtene inden for et område af kræftbehandling kendt som CAR-T-terapi har været hurtige - men det er et spil på liv og død. Aldrig har dette været mere klart end i de sidste par dage.

Sent i mandags meddelte det franske biotekfirma Cellectis, at dets kliniske forsøg med genetisk modificerede immunceller til behandling af to forskellige typer kræft var blevet stoppet af FDA, efter at en patient blev dræbt (Cellectis aktie tog et slag på meddelelsen). Forsøgene havde til formål at bevise, at en mere avanceret version af CAR-T, kendt som 'hyldevare' eller 'universal' CAR-T, kunne fungere. Behandlingen justerer T-celler fra en donor for at omdanne dem til kræftdræbere og infunderer dem derefter i en patient.

Nogle forsøg med denne teknologi har vist dramatisk succes, herunder at have helbredt to spædbørn, der havde leukæmi tidligere i år. Og Novartis har netop modtaget FDA-godkendelse i sidste uge for, hvad der kunne opfattes som førstegenerations CAR-T-terapi, hvor en patients immunceller fjernes, modificeres og infunderes tilbage i dem.

Hyldevare CAR-T fungerer lidt anderledes ved at bruge T-celler fra donorer i stedet for fra patienten selv. Hvis det viser sig sikkert og effektivt, ville det være langt nemmere at administrere end den personlige version af CAR-T, som er skræddersyet til hver patient.

Desværre er dødsfaldet i Cellectis-forsøget dog langt fra det første i CAR-T-verdenen.

Sidste år resulterede forsøg med personlig CAR-T af biotekfirmaet Juno i en patientdød. Forskere lavede en hurtig ændring af forsøget, og FDA tillod det at genoptage, men tre flere dødsfald fulgte snart. Som Endpoints observerer , kan den erfaring betyde, at Cellectis vil have svært ved at genstarte sine forsøg, indtil tilsynsmyndighederne er overbevist om, at virksomheden har bedre udsigter til at undgå et tragisk resultat.