211service.com
Genredigeringsstartup indsamler $120 millioner for at anvende CRISPR til medicin
Editas Medicine, et firma i spidsen for udviklingen af genredigeringsteknologien kendt som CRISPR, har rejst 120 millioner dollars for at skabe nye behandlinger for tilstande, herunder kræft, nethindesygdom og seglcelleanæmi.
Mandagens meddelelse afspejler en bølge af interesse for CRISPR, en teknologi, der kun er et par år gammel. Det tjener også til at tydeliggøre målene og strategien for Editas, som blev grundlagt af nogle af de mest fremtrædende opfindere af genredigeringssystemet, herunder Feng Zhang, en forsker ved Broad Institute of Harvard og MIT. Vi er her for at lave medicin, erklærede Katrine Bosley, Editas' CEO, i et interview på virksomhedens kontorer i Cambridge, Massachusetts.
Den nye gruppe af investorer blev ledet af Boris Nikolic, som var Bill Gates' ledende videnskabs- og teknologirådgiver hos Bill & Melinda Gates Foundation og er administrerende direktør for investeringsselskabet Bng0. Editas bekræftede, at Gates også var blandt de nye investorer, ligesom flere andre velhavende personer, som virksomheden afviste at identificere.
Editas, som tidligere havde rejst 43 millioner dollars før denne seneste runde, er en af flere private bioteknologivirksomheder, der har samlet penge ind for at skabe nye typer behandlinger. Tidligere i år rejste bioteknologivirksomheden Moderna Therapeutics for eksempel 450 millioner dollars ind. Juno Therapeutics - som forsøger at behandle kræftformer ved at genmanipulere T-celler, en vigtig del af immunsystemet - rejste mere end 300 millioner dollars, før de blev børsnoteret i år.
CRISPR er særligt lovende til at lave præcise ændringer i celler. T-celler taget fra en patient kunne for eksempel redigeres og derefter infunderes tilbage i en patients krop - en tilgang, som Editas udvikler gennem et partnerskab med Juno. Eller celler kunne fikseres og puttes tilbage i blodet hos en patient med seglcelleanæmi.
Sådanne behandlinger er dog i deres tidlige dage. Editas kører endnu ikke kliniske forsøg med CRISPR-redigerede celler. Vi ønsker ikke at komme derud så hurtigt med patienter, når vi ikke er klar, vi har ikke programmerne endnu, sagde Bosley.
Ud over at bruge T-celler til behandling af blodkræft, vil et andet større projekt, Bosley vil diskutere, involvere behandling af en genetisk nethindesygdom kaldet LCA10, som forårsager blindhed. Et dysfunktionelt protein i øjets fotoreceptorer er skylden. Editas-forskere har taget retinale celler ud af patienter med LCA10 og brugt CRISPR til at give disse celler proteiner, der fungerer - i laboratoriet, indtil videre.
Editas arbejder også på seglcelleanæmi. Og, sagde Bosley, der er nogle interessante virussygdomme. Men hun sagde, at Editas ikke arbejder på HIV, selvom dens nye investor Nikolic havde været aktiv i HIV-relaterede investeringer, mens han var i Gates Foundation.
Finansieringen kommer mindre end to år efter Editas blev grundlagt. Jeg arbejdede ude af et skab, siger Morgan Maeder, den første videnskabsmand, som Editas blev ansat i oktober 2013. Nu har virksomheden lidt over 40 ansatte.