Genredigeringsvirksomheder slår tilbage på papir, der kritiserede CRISPR

To genredigeringsvirksomheder slår tilbage på en videnskabelig publikation, der fik deres aktier til at styrtdykke i sidste uge, kalder det forkert, fyldt med fejl og siger, at det ikke burde have været offentliggjort.

I særskilte breve sendt til Naturens metoder , videnskabsmænd fra Intellia Therapeutics og Medicin udstedt kritiserede en rapport i tidsskriftet, der hævdede, at genredigeringsværktøjet CRISPR havde forårsaget uventede mutationer i musens genom, og som kastede en skygge over bestræbelserne på at igangsætte menneskelige undersøgelser ved hjælp af teknikken.

Nessan Bermingham, administrerende direktør for Intellia, opfordrede tidsskriftet til at trække papiret tilbage, i virkeligheden et forsøg på at fjerne det fra den videnskabelige optegnelse.

Denne publikation har fået et betydeligt niveau af medie- og offentlig opmærksomhed, hvilket resulterer i betydelig skade, sagde han. I betragtning af problemerne omkring designet og fortolkningen mener jeg, det er passende, at Naturens metoder redaktionen trækker dette blad tilbage.

En talsmand hos Springer Nature, som udgiver Naturens metoder , sagde, at organisationen allerede havde modtaget en række meddelelser om avisen. Vi overvejer omhyggeligt alle bekymringer, der er blevet rejst med os, og diskuterer dem med forfatterne, sagde tidsskriftet. Vinit Mahajan fra Stanford University, som var avisens seniorforfatter, svarede ikke umiddelbart på en anmodning om kommentar. En anden forfatter, Alexander Bassuck fra University of Iowa, sagde, at han var på rejse og ude af stand til at svare med det samme.

Avisen, med titlen Uventede mutationer efter CRISPR-Cas9-redigering in vivo , udløste et udslæt af negative overskrifter efter at have hævdet, at genredigeringsværktøjet forårsagede udbredt og uforudsigelig kaos i genomerne af redigerede mus, hvilket introducerede hundredvis af utilsigtede fejl.

Børsværdien af ​​Editas Medicine, Intellia Therapeutics og CRISPR Therapeutics, som tilsammen har rejst mere end 1 milliard dollars for at forfølge CRISPR-behandlinger, faldt alle kraftigt i nyhederne.

På Twitter og andre steder påpegede andre forskere hurtigt grundlæggende fejl i papiret, herunder fejlidentifikation af gener, det lille antal involverede dyr og, mest alvorligt, at det havde fejlmærket normale genetiske forskelle mellem dyr som et resultat af CRISPR-redigering.

Efter vores mening er konklusionerne fra denne undersøgelse ikke underbygget af de afslørede eksperimenter, skrev Vic Myer, Chief Technology Officer hos Editas, i et brev underskrevet af 11 andre virksomhedsforskere samt af George Church, en professor ved Harvard University, som er videnskabelig medstifter og aktionær i Editas.

Church sagde, at papiret muligvis skulle trækkes tilbage og som minimum skulle opdateres for at afsløre væsentlige manglende overvejelser.

CRISPR-teknologi er bredt udråbt som et revolutionerende nyt middel til nemt at ændre DNA. Men dens løfte bliver overdrevet i mediernes rapporter , herunder nogle, der påstår det vil helbrede alle genetiske sygdomme og løse verdens fødevareproblemer med superplanter.

CRISPR kan programmeres til at skære specifikke sekvenser af DNA-bogstaver og derved korrigere eller ændre gener. Selvom denne alsidighed er det, der gør den kraftfuld, kan det resultere i en utilsigtet redigering eller redigering uden for målet, hvis den samme eller lignende sekvens af bogstaver optræder andre steder i genomet. Bekymring over teknikkens potentielle bivirkninger er bredt delt, selv af nogle af dens opfindere.

Frygten er, at planlagte medicinske behandlinger ved hjælp af CRISPR kan vise sig at være farlige. Et enkelt forkert snit kan være katastrofalt for patienter, hvis det lander i et vital gen. For 15 år siden blev banebrydende eksperimenter inden for genterapi sat tilbage, da utilsigtede genetiske ændringer forårsagede kræft hos nogle børn. Mange forskere mener, at omhyggelig programmering kan eliminere det meste af risikoen.

Brugervenligheden af ​​CRISPR betyder, at næsten ethvert laboratorium kan prøve det. I Kina er nogle menneskelige eksperimenter allerede begyndt. Hastværket med at bruge metoden er en del af det, der skaber angst, da det gør fejl mere sandsynligt. Editas udsatte for nylig sin egen planlagte undersøgelse af CRISPR for at korrigere en øjensygdom til næste år.

Ifølge Intellia viste forfatterne dog tilsidesættelse af, hvad der allerede er kendt om CRISPR. Det er klart, at forfatterne ikke er eksperter i CRISPR Cas9, helgenomsekventering eller grundlæggende genetik. Deres påstand om 'uventede mutationer' demonstrerer klart deres mangel på videnskabelig skarpsindighed omkring dette emne, virksomheden sagde .

skjule