211service.com
Genterapi i USA er på vej til godkendelse så tidligt som næste år
Den første genterapi for en arvelig sygdom i USA er tættere på virkeligheden end nogensinde før.
Spark Therapeutics er kun det andet firma, der forfølger en ansøgning til U.S. Food and Drug Administration om en sådan behandling, men det vil sandsynligvis være det første, der kommer på markedet.
Under en tale på EmTech MIT 2016 tirsdag bekræftede Katherine High, Sparks medstifter, at virksomheden er på vej til at lancere sit første produkt næste år. Genterapien, kendt som SPK-RPE65, retter sig mod mutationer i folks øjne, der ofte fører til blindhed. I øjeblikket er der ingen tilgængelige lægemidler til at behandle disse lidelser, kendt som arvelige nethindedystrofier.
Katherine High, medstifter af Spark Therapeutics, taler med Antonio Regalado fra MIT Technology Review.
Spark planlægger at færdiggøre sin FDA-ansøgning i begyndelsen af 2017. Hvis den bliver godkendt næste år, vil terapien blive den første til, at en arvelig sygdom får grønt lys i USA. To sådanne genterapier, Strimvelis og Glybera, er allerede blevet godkendt i Europa .
Glyberas producent, UniQure, søgte oprindeligt FDA-godkendelse for sin genterapi, som behandler en sjælden genetisk lidelse kaldet lipoproteinlipase-mangel (LPLD). Men virksomheden droppede disse planer i december 2015, efter at FDA imødegik ansøgningen med en anmodning om at køre yderligere kliniske forsøg for at bevise terapiens effektivitet.
Genterapiområdet har oplevet sin andel af kliniske fejl, herunder en patientdød i 1999 på grund af komplikationer af en eksperimentel behandling. High siger, at tidligere fejl opstod delvist, fordi dyremodeller ikke tilstrækkeligt afslørede de potentielle fejl ved genterapi.
Man skal løse en kritisk masse af problemer, før man for alvor kan starte den terapeutiske udvikling, sagde hun.
Spark har uden tvivl løst disse problemer med SPK-RPE65. I denne uge præsenterede virksomheden fase III-data på American Academy of Ophthalmologys årlige møde, der viste, at 27 ud af 29 forsøgspersoner, der var praktisk talt blinde, oplevede en stigning i synsfunktionen i mere end et år efter proceduren. Ingen patienter har haft nogen alvorlige bivirkninger forbundet med behandlingen, ifølge virksomheden. High sagde, at terapien administreres i en 45-minutters kirurgisk procedure under anæstesi, og en ændring i synet kan ses inden for 30 dage.
High sagde i et interview tirsdag, at virksomheden har afsluttet forsøget og ikke planlægger at udføre nogen yderligere test, før de søger FDA-godkendelse - et tegn på, at Spark er sikker på sin FDA-ansøgning.
Spark begyndte først at teste SPK-RPE65 i 2007 og har siden sluttet sig til en lille kadre af virksomheder, der har avanceret eksperimentelle genterapier forbi indledende sikkerhedsforsøg og ind i de sene testfaser. I mellemtiden arbejder Spark også på en genterapi for hæmofili, som allerede viser lovende resultater.