Genterapi-kur har pengene-tilbage-garanti

En genterapi vil blive udbudt til salg i Europa med en pengene-tilbage-garanti, ifølge GlaxoSmithKline, som kommercialiserer den.

Behandlingen, kaldet Strimvelis, er den første direkte kur mod en sjælden lidelse, der er opstået fra genterapi, og dens pris på 594.000 euro ($665.000), annonceret i sidste uge , gør det til en af ​​de dyreste engangsbehandlinger, der nogensinde er solgt af et lægemiddelfirma.

Nu har vi erfaret, at det også er den første genetiske løsning, der kommer med en garanti.

Lægemidlet skal levere, hvad du siger, ellers betaler vi ikke, siger Luca Pani, generaldirektør for det italienske lægemiddelagentur, kendt som AIFA, som fastsatte prisen og vilkårene under forhandlinger med den britiske lægemiddelgigant. Hvis det ikke virker, vil de returnere pengene.

Behandlingen anvender en virus til at tilføje et manglende gen til knoglemarven hos børn med ADA-SCID, en til tider dødelig manglende evne til at bekæmpe infektioner. I en undersøgelse, der involverede atten børn, udført på et hospital i Milano, blev alle på nær tre helbredt.

GSK købte rettighederne til behandlingen i 2010 og fik tidligere i år godkendelse til at sælge den i Europa, men på grund af dens kompleksitet vil virksomheden kun tilbyde den i Milano, hvilket kræver, at familier rejser og tilbringer uger der. Det betyder, at den italienske pris vil gælde for hele Europa, siger Pani.

Ved nogle mål tæller Strimvelis’ pris som et kup. Omkostningerne ved en knoglemarvstransplantation fra en anden person – den etablerede måde at behandle ADA-SCID på – kan nå op på 1 million dollars. Nogle andre patienter bliver behandlet med enzymindsprøjtninger, der koster $250.000 om året. Udgifterne til disse stoffer og den pleje, der er nødvendig for et sygt barn, summer sig hurtigt til millioner.

Jeg havde forventet en højere pris, siger Christian Hill, administrerende direktør hos Map Biopharma, et konsulentfirma i Cambridge, U.K. Min første mavefornemmelse var 'Hmmm, det er virkelig overraskende.'

Ifølge Pani henvendte GSK sig til det italienske agentur med en pris, der var næsten det dobbelte af, hvad der i sidste ende blev afgjort på - eller på omkring 1 million dollars. Men AIFA var i en stærk forhandlingsposition, fordi terapien var blevet udviklet i Italien med velgørende donationer. GSK afviste at kommentere forhandlingerne. Det er virkelig svært, fordi alles [økonomiske] modeller involverer almindelige stoffer, og disse er ikke almindelige stoffer, siger Pani. Det er et symbol på fremtiden, absolut.

Tanken bag genterapi er, at en engangskorrektion af en patients DNA vil føre til en livslang kur. Strimvelis er den første behandling, der bliver kommercialiseret, som lever op til løftet. Men potentiel kur mod hæmofili, en sjælden øjensygdom , og en dødelig hjernesygdom kunne nå markedet næste gang, og de kunne være tilsvarende dyre.

Det italienske agentur er usædvanligt, idet det allerede pålægger nogle kræftlægemidler regler om betaling for præstation. Det vedligeholder 135 patientregistre for at spore, hvor godt de fungerer, og Pani siger, at Italien har indsamlet mere end 250 millioner euro i refusion. Patienter, der modtager GSKs genterapi, vil også blive sporet i et register, bekræftede virksomheden. Baseret på erfaringerne indtil nu, kan GSK ende med at refundere omkring hver sjette behandling.

Men det store spørgsmål er ikke, om genterapi koster for meget - det er, om virksomheder kan tjene penge på det, især behandling af ultrasjældne sygdomme. Kun omkring et dusin børn fødes med ADA-SCID hvert år i Europa. Behandling af dem alle ville generere omkring 8 millioner dollars i omsætning - knapt nok et blip for GSK, som sælger stoffer til en værdi af 30 milliarder dollars om året.

At behandle 12 børn om året - det er bare ikke kommercielt levedygtigt, for enhver pris, siger Phil Reilly, en partner hos Third Rock Ventures i Boston, som investerer i genterapivirksomheder. Men der er hundredvis, hvis ikke tusindvis af lidelser, der falder ind under denne kategori. Vi har brug for en ny model for ultra-sjældne lidelser, fordi vi skal udvikle disse behandlinger. Reilly siger, at pengene-tilbage-garantier og pay-as-you-go-ordninger er to måder at gøre høje mærkatpriser velsmagende på.

GSK siger, at det ikke vil tjene mange penge på Strimvelis. I stedet ser den behandlingen som en måde at hjælpe patienter og få erfaring med behandlinger, der involverer celler og gener. Det er det også arbejder med et lille firma, Adaptimmune, til genetisk at ændre immunceller til at bekæmpe kræft. Vi forventer ikke at få dækket alle omkostningerne ved at bygge en platform til at levere gen- og celleterapi fra Strimvelis alene, siger Anna Padula, en talsmand for GSKs gruppe for sjældne sygdomme. Vi håber, at Strimvelis bliver den første af en række innovative genterapimedicin, som vi vil bringe til patienterne. Virksomheden erkender, tilføjer hun, at industrien bliver nødt til at tilpasse den måde, hvorpå medicin prissættes og finansieres.

skjule