Kan CRISPR redde Ben Dupree?

Som 24-årig har Benjamin Dupree overlevet mange mennesker med Duchenne-muskulær dystrofi. Det blev diagnosticeret for 15 år siden, efter at han kæmpede for at komme op ad trappen uden at bruge gelænderet. Læger siger, at sygdommen er terminal, men de fortæller dig mindre om at leve med den. Om pigerne, der ikke ser forbi din kørestol, eller hvordan telefonen holder op med at ringe. Det er dig og mor, der tæller fødselsdagene og finder ud af, hvad I ikke kan i år. Dupree siger, at han klarede sig i gymnasiet, men på universitetet greb depressionen ham. Jeg vidste ikke, hvordan jeg kunne blive ved, siger han.

Problemet er, at Duprees krop ikke laver dystrofin, et protein i muskelfibre, der fungerer som en støddæmper. Uden det bliver dine biceps, lægmuskler og mellemgulv langsomt til et fedtlignende stof. Du ender i en ventilator, og så stopper dit hjerte. Dystrofin er fremstillet af et gen, der er blandt de største i det menneskelige genom. Det består af 79 komponenter kendt som exoner, hver en instruktion for en ingrediens i proteinet. Duprees problem, fortalte han mig, er en pseudo-exon - det er som om, midt i denne episke opskrift, nogen havde tilføjet en fejlagtig instruktion, der lød: Stop madlavningen. Der er tusindvis af måder, hvorpå et gen af ​​denne størrelse kan gå galt, og Duprees mutation - et enkelt DNA-bogstav, der læser 'G' i stedet for 'T' - er unik, så vidt forskerne ved.

Denne historie var en del af vores november 2016-udgave

• Se resten af ​​problemet
• Abonner

Dupree, som har hovedfag i biokemi og håber at blive en genetisk rådgiver, har nogle gange forestillet sig, hvordan livet ville være, hvis den lille fejl ikke var der. For et år siden, i december, lærte han, hvordan en teknologi kaldet CRISPR kunne gøre det muligt. En videnskabsmand ved navn Eric Olson havde anmodet om noget af Duprees blod et par måneder tidligere, og Dupree havde sagt ja. Snart rullede han gennem laboratoriet på sin TiLite-kørestol, så Olson, en biolog ved University of Texas Southwestern Medical Center, kunne vise ham resultaterne - og hvad nogle videnskabsmænd nu forudsiger er den mest sandsynlige måde at helbrede Duchenne på.

Ved hjælp af CRISPR, som gør det muligt at klippe DNA åbent på et præcist udvalgt sted, havde et team på hospitalet ændret hans celler i en skål og skåret igennem den ekstra exon. Når DNA brydes på denne måde, kører en celle for at lave en reparation, men den naturlige reparationsproces laver typisk en lille fejl. Dette får de uønskede genetiske instruktioner til at blive uforståelige. Redigeringsprocessen krævede kun et enkelt trin og havde taget tre dage. På et billede taget med et mikroskop var hans celler skyet med grønne pust af perfekt dystrofin.

Debbie Dupree og hendes søn, Benjamin, 24, som har Duchenne muskelsvind. Ben har frivilligt meldt celler til genredigeringseksperimenter.

Jeg forsøger at være realistisk med mine forventninger, siger Dupree. Men det gav mig en følelse af 'Wow, det er her'.

Potentialet til præcist og nemt at redigere ethvert genom ved hjælp af CRISPR ændrer den måde, vi tænker om naturen på. CRISPR-teknikken sammenlignes ofte med en søge- og erstat-funktion for DNA. For laboratorieforskere kan det bedre sammenlignes med opdagelsen af ​​ild. Hver dag udgiver de i gennemsnit otte videnskabelige artikler, der beskriver nye anvendelser af teknologien - eller blot reflekterer over dens eksponentielt udvidede muligheder, som designerbabyer konstrueret med ønskværdige egenskaber og myg med DNA programmeret til at få dem til at uddø.

Ben Dupree laver mad i sit hjem nær Dallas. Muskelsvind har svækket hans ben, så han ikke kan gå.

Blandt disse muligheder er chancen for at afslutte smerten og lidelsen hos mennesker som Dupree CRISPRs mest overbevisende, om end fjerntliggende løfte. I laboratorieeksperimenter i de tidlige stadier viser akademiske videnskabsmænd, at genredigering tilbyder nye måder at angribe kræft på, at slå hiv- og hepatitisinfektioner ud, endda at vende blindhed og døvhed. Virksomheder er ikke langt bagud. Tre startups i Boston-området har allerede rejst tilsammen $1 milliard og indgået partnerskab med nogle af verdens største medicinalfirmaer, som Bayer og Novartis. Ingen af ​​os kan forudse, hvor denne teknologi ender, siger Olson. Jeg opererer under den forudsætning, at det vil bringe os længere, end vi kan forestille os.

Forskere kender genfejlene, der er ansvarlige for omkring 5.000 arvelige lidelser, og sekventeringslaboratorier opdager omkring 300 flere hvert år. Nogle er en-i-en-milliard-syndromer. Duchenne er i den anden yderlighed; det er en af ​​de mest almindelige arvelige sygdomme, der rammer 1 ud af 4.000 drenge. Piger rammes sjældent og i mindre grad.

Jeg prøver at være realistisk ... Men det gav mig en følelse af 'Wow, det er her'.

Genredigering kunne være en måde at slette sådanne sygdomme med en engangs, permanent ændring af en persons DNA. Det er et skridt ud over konventionel genterapi - den 30 år gamle idé om at indsætte hele erstatningsgener i en persons celler, normalt ved hjælp af en virus. Den tilgang er upraktisk for nogle sygdomme. Genet for dystrofin er for eksempel for stort til at passe ind i en virus, som CRISPRs DNA-snipping-proteiner kan. Og nogle gange skal et defekt gen, der gør skade, dæmpes, så det hjælper ikke at tilføje et nyt. CRISPRs evne til at slette og udskifte genetiske bogstaver gør et stort nyt udvalg af behandlinger muligt. Nogle læger kalder nu CRISPR genterapi 2.0.

For at være sikker er selv genterapi 1.0 endnu ikke kommet helt frem. Efter 30 års forskning lærer forskerne stadig, hvordan man bruger vira til at flytte genetiske instruktioner ind i en levende persons celler. Kun to gen-erstatningsbehandlinger for arvelig sygdom er nogensinde blevet godkendt, begge i Europa. Men Olson siger, at han er overbevist om, at CRISPR er den mest plausible måde at stoppe Duchenne på. Tidligt i år viste han, at han kunne reparere mutationer i mus med muskelsvind efter at have sendt vira fyldt med CRISPR-ingredienser ind i deres årer. En mus er ikke en dreng, men vi tror, ​​vi ved præcis, hvad der skal til, siger Olson. Hvis det virker, tilføjer han, er dette en kur, ikke en behandling.

Eric Olson, en ekspert i genteknologi ved UT Southwestern, begyndte at bruge CRISPR for tre år siden til at udvikle en behandling for muskeldystrofi.

Olson siger, at den allerførste menneskelige test af en CRISPR-terapi hos en patient med Duchenne kunne begynde om to år, i hvad der ville være et lille, undersøgende klinisk forsøg, der kun involverede nogle få drenge. I samarbejde med Jerry Mendell fra Nationwide Children's Hospital i Ohio, et center for genterapistudier, forventer de at give behandlingen til aber i løbet af de næste 12 måneder, en optakt til menneskelige tests. Forskerne vil også se på, om CRISPR-genterapien har uventede virkninger. Utilsigtede redigeringer er et særligt problem.

Dupree, der følger begivenheder i laboratoriet, siger, at han ikke forventer meget af sig selv. Han ved, at studierne kan tage år, og da hans mutation er unik, ville han have brug for en terapi, der er skræddersyet til ham. Jeg er mere spændt på konsekvenserne videnskabeligt end nogen behandling for mig, siger han. Men hans mor, Debbie Dupree, siger, at chattavler og Facebook-sider, hvor forældre samles, allerede er tændt med spørgsmål. Der er meget snak. Folk vil gerne vide, hvornår det bliver tilgængeligt, siger hun.

Duchenne-patienter og deres familier vil ikke være de eneste, der ængsteligt stiller det spørgsmål. Utallige andre, der står over for dødelig kræft eller HIV, såvel som seglcelleanæmi og adskillige andre genetiske sygdomme, kan snart se skæbnen for disse CRISPR-ændrede celler i Olsons laboratorium. Er de begyndelsen på en ny æra inden for medicin eller blot endnu et lovende forskningsresultat, som aldrig vil komme ud af laboratoriet? Forskerne bliver især nødt til at løse den næste udfordring: sikker og effektiv redigering af DNA i celler i hele en menneskekrop, og dermed forvandle CRISPR fra et uvurderligt laboratorieværktøj til en medicinsk kur.

Sletning af sygdomme

CRISPR udviklede sig inde i bakterier over en milliard-års tidsskala som en form for immunitet mod vira. Bakterier indsamler og opbevarer korte DNA-stykker fra vira, der har invaderet dem, og adskiller segmenterne gennem deres eget genom i et mønster, der kaldes clustered, regelmæssigt indskudte korte palindromiske gentagelser - det udtryk, der giver CRISPR dets akronym. Når de bliver geninficeret med en af ​​disse vira, kan bakterier skabe kopier af disse genetiske uddrag, som lyner bogstav for bogstav med den nye viruss DNA - som signalerer til et specialiseret skærende enzym, at det skal binde sig selv og lukke, tang-lignende, på viralen. genomet og afskære det.

Interessen lige nu er utrolig. Før var ingen interesseret. Ingen brød sig.

I 2013 viste hold af videnskabsmænd i Boston, Berkeley og Seoul hver for sig, at denne naturligt forekommende bakterielle immunproces kunne forenkles og genbruges til at skære DNA i menneskelige celler. Selvom videnskabsmænd tidligere havde skabt genredigerende proteiner, var disse vanskelige at designe og bygge sammenlignet med den løsning, bakterier havde udtænkt. I stedet for version 2 eller version 3 var det version tre billioner, siger Tom Barnes, chefforsker for CRISPR-startup Intellia Therapeutics i Cambridge, Massachusetts. Og det gik fra ingen laboratorier, der arbejdede på det, til alle, der arbejdede på det.

Intellia er en af ​​en trio af startups, der har etableret butik rundt omkring i Boston og rejst omkring $300 millioner hver for at skabe CRISPR-behandlinger; de andre er Editas Medicin og CRISPR Therapeutics. Barnes siger, at CRISPR i høj grad forenkler genredigering på grund af den måde, skæringen fungerer på. Ligesom bakterier opdager og skærer det virale genetiske materiale i skiver, kan CRISPR nulstille sig på specifikke strækninger af menneskeligt DNA. De eneste nødvendige ingredienser er et redigeringsenzym - et ved navn Cas9 bruges oftest - og en kort vejledning eller længden af ​​genetiske bogstaver for at fortælle den, hvor den skal klippes.

Det virker simpelt, men at bruge det til at skabe menneskelige behandlinger er alt andet end. Og der er et problem, der ofte bliver overset: redigering er lidt af en forkert betegnelse. Forskere har mestret at skære i DNA, hvilket giver dem noget, der ligner en slettenøgle for gener, ud over den tilføjelsesfunktion, som traditionel genterapi tilbyder. Men de kan ikke lige så let omskrive gener bogstav for bogstav, et aspekt af teknologien, der stadig er under udvikling. For nu begrænser det dem for det meste til situationer, hvor sletning af gener - eller dele af dem - er nyttig. Duchenne er en af ​​dem. En anden er seglcellesygdom, en tilstand, der i USA rammer hovedsageligt afroamerikanere. Medicinske forskere har tidligere givet det relativt lidt opmærksomhed, men der er et åbenlyst DNA-snit, der kan løse det, hvilket betyder en potentielt elegant kur. Nu siger Mitchell Weiss, en hæmatolog, der behandler mennesker med seglcelle på St. Jude Children's Research Hospital i Memphis, at alle genredigeringsfirmaer ringer til ham. Interessen lige nu er utrolig, siger han. Før var ingen interesseret. Ingen brød sig. Men de har brug for et principbevis, og det er godt.

Ud over at finde den slags genetiske problem, som CRISPR tilbyder en løsning på, har virksomheder brug for en måde at få CRISPR-instruktionerne ind i kroppen. De fleste regner med vira til det job, men Intellias strategi er at pakke CRISPR ind i fedtklatter, som leverceller suger op, ligesom om de var kolesterol. I august, på det årlige CRISPR-møde i Cold Spring Harbor, New York, viste forskere fra virksomheden, at de med en enkelt dosis kunne ændre genomerne af mindst halvdelen af ​​cellerne i en muses lever. Hvis Intellia med succes kan redigere leverceller i en person, kan det lade virksomheden behandle en række tidligere uangribelige metaboliske tilstande som en form for arvelig amyloidose, hvor smertefulde plaques opbygges i kroppen.

Det, der er indlysende, er, at det vil være lettere at få CRISPR til at virke i nogle dele af kroppen end andre. Den nemmeste opgave er nok at slette gener i blodceller, da disse celler kan fjernes fra en patient og derefter lægges tilbage. Allerede har et kinesisk lægemiddelfirma åbnet en undersøgelse for at skabe superladede immunceller til at bekæmpe kræft, og forskere ved University of Pennsylvania har annonceret lignende planer med økonomisk støtte fra milliardæren internet-iværksætter Sean Parker.

En tidslinje for genetisk modifikation

• 1971-'73:

  Udvikling af rekombinant DNA gør det muligt for forskere at klippe og indsætte gener i bakterier.

• 1978:

  Et team hos Genentech tilføjer det humane insulingen til bakterier og lancerer den bioteknologiske industri.

• 1990:

  Læger i Pennsylvania forsøger genterapi på en fire-årig pige. Et gen føjes til hendes krop ved hjælp af en virus.

• 1999:

  Teenageren Jesse Gelsinger er den første person, der dør i et genterapi-eksperiment. Den kommercielle interesse aftager dramatisk.

• 2009:

  Det amerikanske bioteknologiske firma Sangamo Biosciences indleder et forsøg på at helbrede HIV med blodceller, hvorfra det for første gang har slettet et menneskeligt gen.

• 2013:

  Forskere i USA og Sydkorea demonstrerer CRISPR som en ny, meget nemmere metode til at ændre menneskelige gener. Editas Medicine er grundlagt i Boston for at udvikle CRISPR-behandlinger.

• 2014:

  Ved at tilføje CRISPR til muskelceller i en laboratoriets skål eliminerer et team på Duke University en mutation, der forårsager Duchenne muskeldystrofi.

• 2015:

  Kinesiske videnskabsmænd redigerer menneskelige embryoners DNA. Inden for måneder fordømmer verdens videnskabsmænd ethvert forsøg på at lave genredigerede babyer som uansvarligt.

• 2016:

  De første humane test af CRISPR, som en del af kræftbehandlinger, vinder første godkendelse i USA og Kina.

Hvis du leder efter genredigerings Everest, er det sandsynligvis omskrivning af DNA i den menneskelige hjerne - for eksempel til behandling af Huntingtons sygdom. Redigering af muskelceller ligger et sted i midten af ​​sværhedsskalaen. Genetisk set er det en god kandidat. Selv med blot en slettetast, siger Olson, kunne op til 80 procent af muskeldystrofitilfælde behandles. I første omgang vil redigeringsbehandlingen, han arbejder på, målrette mod et hot spot i dystrofingenet - exon 51, som Editas også har signaleret interesse for. At slette den exon kunne behandle omkring 13 procent af Duchenne-tilfældene.

Den mest væsentlige ubekendte er, om det vil være muligt at redigere nok muskelceller og lave nok dystrofin i en menneskekrop. Jeg tror, ​​det repræsenterer den mest lovende strategi, siger Olson. Men det, der skal gå rigtigt, er, at det skal være effektivt. Muskler, inklusive hjertet, glutes og biceps, udgør 40 procent af en persons kropsmasse - milliarder og milliarder af celler. Hidtil har Olson i sine mus haft held med at producere dystrofin i 5 til 25 procent af muskelfibrene. Det er halvt regnestykke og halvt spekulation, men han mener, at redigering af 15 procent af muskelcellerne i en dreng vil være nok til at bremse, hvis ikke standse, muskeldystrofi.

Da jeg sidst talte med Olson, skyndte han sig til et telefonmøde for at få kommerciel støtte til hans idé om at starte en menneskelig test til en Duchenne-behandling. Han har talt med adskillige virksomheder, inklusive Editas, sandsynligvis den mest kendte af Bostons trio af CRISPR-startups. Det har Bill Gates og Google som investorer. Og virksomheden, grundlagt af flere af opfinderne af CRISPR-teknologi, erklærede også en tidlig interesse for Duchenne, licensarbejde udført på Duke University. Men dets driftschef, Sandra Glucksmann, sagde, at det ikke giver opdateringer om Duchenne-programmet.

Faktisk har Editas ligget lavt. CRISPR kunne potentielt behandle så mange forskellige sygdomme, at virksomheden har været tilbageholdende med at annoncere, hvad dets gør-eller-død-projekt vil være. Og at bevise, at ethvert CRISPR-lægemiddel er effektivt, kan nemt tage et årti. Det stiller Glucksmann i en svær position. I weekenden svarer hun på e-mails fra desperate forældre: Kan CRISPR helbrede mit barn? I teorien kan svaret være ja, men omkring en fjerdedel af tiden har Glucksmann aldrig hørt om sygdommen før. Og svaret Editas har givet forældrene til drenge med muskelsvind har været særligt skuffende: Jeg er meget ked af at høre om din søn. Desværre er vi stadig i de allertidligste stadier af forskning.

Individuelle behandlinger

En ting, der allerede er tydeligt, er, at mange arvelige genetiske sygdomme vil kræve, at en CRISPR-behandling skræddersys til meget specifikke mutationer - dem, der påvirker små undergrupper af patienter eller endda individuelle mennesker. Tag Dupree, der bor mindre end en kilometer fra Olson i en forstad til Dallas. Hans mutation er unik, og den er ikke i nærheden af ​​exon 51, så han ville ikke blive hjulpet af den første CRISPR-behandling, som Olson er ved at udvikle.

Men der er ingen tvivl i Olsons sind om, at Duprees mutation også kan korrigeres, da teknikken potentielt kan målrette ethvert sted på genomet. Dupree ser nu i det mindste et glimt af en chance for, at nogen kunne lave en CRISPR-behandling kun til ham. Det er kun givet én gang, og måske er det ikke så dyrt, siger han. Det fik mig til at tænke over, hvordan det kunne lade sig gøre, for jeg ser tingene rykke tættere på.

På Torontos Hospital for Sick Children mødte jeg dets overlæge for børnelægen, Ronald Cohn, som også er muskelsvind-læge. Cohn er sikker på, at med CRISPR er enestående behandlinger mulige og endda sandsynlige. I december sidste år udgav han et papir, der viste rettelser af adskillige sjældne mutationer - igen i celler i en laboratorieskål, inklusive nogle taget fra et barn med dværgvækst og andre fra en anden dreng med Duchenne. Den dreng, der hedder Gavriel Rosenfeld, er søn af nære venner til Cohn's i London. De driver en velgørende fond, som Cohn rådgiver.

Cohn er ny på CRISPR. For et par år siden studerede han egern i dvale. De bevæger sig ikke i flere måneder, men deres muskler er ikke værre til det. Det er den slags, vi måske bare finder noget, der foretrækkes i grundlæggende forskningslaboratorier. Nu, med genredigering, ser han en direkte vej til at helbrede en, han kender. Gavriel er 14, og siden han korrigerede sine celler, har Cohns laboratorium også skabt en musemodel, der deler hans mutation. Ligesom Dupree's er mutationen enestående, og inden for et par uger vil Cohns laboratorium begynde at behandle musene.

Men hvad så? Cohn siger, at han ikke ved det. Hvordan ville du overhovedet teste et lægemiddel designet til én person? Hvem ville betale for det? Han siger, at han besøgte Health Canada, landets regulator, og fik besked på at vende tilbage, hvis han helbredte musene. Det kommer til at kræve en væsentlig nytænkning, siger han. Og det faktum, at du og jeg har denne samtale, er begyndelsen på paradigmeskiftet.

Drenge med muskeldystrofi kræver handling over for nye lægemidler under et møde i 2016 hos U.S. Food and Drug Administration.

Cohns tilgang til at korrigere individuelle mutationer har vækket håb blandt forældre til drenge med Duchenne. Dette er en KURE!!! skrev en på nettet. Hans laboratorium har brugt CRISPR til at rette mutationer i celler taget fra flere drenge, han kender, og en venteliste, han har i et regneark, viser i øjeblikket 53 børn med muskelsvind. Forældrene til dem alle vil gerne vide, om deres barn kunne blive hjulpet af genredigering.

Hvis et genterapistudie som det Olson planlægger er vellykket, og hvis CRISPR når nok muskelceller, kan der være et stærkt argument for, at en engangsbehandling ville virke. Når alt kommer til alt, for at sigte mod en ny mutation er alt, hvad du vil gøre, at justere komponenten af ​​CRISPR, der nulstiller på en specifik DNA-sekvens. Prisen for at fremstille en enkelt dosis er måske heller ikke en hindring. To eksisterende genterapier godkendt i Europa koster $1 million og $665.000. Selvom det kostede det dobbelte, ville en engangs-gen-fix med CRISPR være billigere end en levetid med dyre medicin, kørestole og afhængighed.

Ved at holde håbet om individuelle helbredelser frem, indrømmer Cohn, at han har skabt nogle nye problemer. Han har inviteret forældre til laboratoriet, og små drenge har vaklet mellem laboratoriestolene. Men under et tre timers laboratoriemøde i efteråret besluttede han og hans elever at stoppe med at henvise til Gavriels celler eller Jakes celler og bruge numeriske kodenavne i stedet. De ved stadig, hvem der er hvem, men det giver dem plads til at være upartiske. Jeg ved det i baghovedet, men du vil forblive upartisk, fortalte en kandidatstuderende i laboratoriet, Tatianna Wong, mig. Jeg kan ikke arbejde på denne sag, bare fordi jeg har ondt af ham. Jeg har videnskabelige spørgsmål at besvare.

Høje forventninger

Nogle veteraner inden for genterapi himler med øjnene, når de hører, hvad nytilkomne tror, ​​CRISPR vil gøre. Jeg besøgte vektorudviklingscentret i St. Jude, og turnerede i et trangt L-formet laboratorium med Byoung Ryu, en ekspert i at lave vira, som huggede luften over hovedet på ham og sagde: Folks forventninger er heroppe. Ryu advarer om, at der stadig er grundlæggende, uløste biologiske problemer. Den ene er, om redigering vil fungere ofte nok i celler som dem i knoglemarven, den type, der skal ændres for at korrigere seglcellesygdom. Hvis for få celler ender med at blive redigeret, vil behandlingerne ikke være effektive. Det er et talspil, siger Ryu.

Ryu var den første medarbejder hos et genterapifirma i Boston-området, Bluebird Bio, hvis aktiekurs vaklede ned i diagrammet, efter at de første få patienter ikke alle reagerede på samme måde. Jeg er ikke negativ til CRISPR, men der er et reality check, siger Ryu. Det kommer ikke til folk næste år. Det virker i petriskålen hver eneste gang, men mit perspektiv er, at genomredigering kan ske i fremtiden, men ikke på kort sigt.

Det, jeg lærte om genterapi, er, at kaninen ikke vinder løbet. Skildpadden vinder løbet.

CRISPRs fremtid som behandling afhænger i høj grad af kompetencerne hos genterapeuter som Ryu. De har gjort fremskridt, men indtil videre er kun to genterapier - den slags, der tilføjer et helt gen - nået markedet for at behandle en arvelig lidelse. Den ene, kaldet Strimvelis, giver en direkte kur mod en dødelig immundefekt og blev godkendt i år i Europa. Men det tog 15 år at teste det på 18 børn, og lignende forsøg var slået fejl. Det, jeg lærte om genterapi, er, at kaninen ikke vinder løbet. Skildpadden vinder løbet, siger Weiss, der leder St. Jude-indsatsen for at anvende genredigering på seglcellesygdom.

Bivirkninger kan også være en hindring. CRISPR har potentialet til at forårsage utilsigtede, uønskede redigeringer, som ikke kunne slettes, hvis de ender med at blive skrevet ind i en persons genom. I øjeblikket er forskere afhængige af akademiske computerprogrammer til at forudsige sådanne effekter. (En, vedligeholdt på Harvard, hedder CHOPCHOP.) Men et program kan ikke forudsige alt. To tidlige test af genterapi, i 2000'erne, forårsagede ved et uheld leukæmi hos flere børn. Ingen havde forudset den konsekvens af at ændre genomet. Selvom Olson siger, at han ikke har set dårlige virkninger i sine mus, tillader han, at CRISPR kan forårsage utilsigtede ændringer i DNA, der er vigtige for livet. Og at redigere milliarder af individuelle celler i en persons krop, erkender videnskabsmænd, vil være den sikreste måde at opdage, hvordan CRISPR kan gå galt.

Det kan tage meget længere tid, end vi tror, ​​men før eller siden vil genredigering ændre, hvordan medicin ser ud. Den bioteknologiske industri begyndte i 1970'erne, da nogen podede insulin ind i E. coli, hvilket viste, at et menneskeligt protein kunne fremstilles uden for kroppen. Nu er der en måde at ændre DNA, hvor det ligger, inde i dine gener. Da han kiggede gennem et mikroskop på sine egne celler i Olsons laboratorium, forsøgte Dupree at anlægge det rationelle synspunkt: her var en løsning til den næste generation af drenge. Hans mor har dog tilladt sig at håbe. Jeg var ekstatisk. Jeg kan huske, at jeg tænkte: 'Det her kunne være noget, der virker,' siger Debbie. Duchenne er et tikkende ur. Forældre kan ikke lade være med at lave beregningerne: så længe til dyreforsøg, så mange år til det første menneskelige forsøg, så meget mere tid, indtil de ved, om det virkelig virker. Heldigvis er Bens sygdom den langsomt bevægende slags. Lægerne sagde, at han ville være væk inden 19, men han er her stadig. Og måske er han her stadig om 10 år, siger hans mor, så de kan prøve det på ham.

skjule