Kliniske forsøg er bedre, hurtigere, billigere med big data

I forbindelse med Medidata

Kliniske forsøg har aldrig været mere i offentlighedens øjne end i det forløbne år, da verden så udviklingen af ​​vacciner mod covid-19, sygdommen i centrum af 2020 coronavirus-pandemien. Diskussioner om undersøgelsesfaser, effekt og bivirkninger dominerede nyhederne. Det mest karakteristiske træk ved vaccineforsøgene var deres hastighed. Fordi vaccinerne er beregnet til universel distribution, er undersøgelsespopulationen dybest set alle. Den unikke egenskab betyder, at rekruttering af nok folk til forsøgene ikke har været den hindring, det normalt er.

Kliniske forsøg er bedre, hurtigere, billigere med big data

• Download hele rapporten

En af de sværeste dele af mit job er at indskrive patienter til studier, siger Nicholas Borys, overlæge for Lawrenceville, NJ, bioteknologiselskabet Celsion, som udvikler næste generations kemoterapi- og immunterapimidler til lever- og ovariecancer og visse typer hjerne tumorer. Borys anslår, at færre end 10% af kræftpatienter er indskrevet i kliniske forsøg. Hvis vi kunne få det op på 20% eller 30%, kunne vi sandsynligvis have fået flere kræftformer erobret nu.

Kliniske forsøg tester nye lægemidler, enheder og procedurer for at afgøre, om de er sikre og effektive, før de godkendes til generel brug. Men vejen fra studiedesign til godkendelse er lang, snoet og dyr. I dag bruger forskere kunstig intelligens og avanceret dataanalyse til at fremskynde processen, reducere omkostningerne og hurtigere få effektive behandlinger til dem, der har brug for dem. Og de udnytter en underudnyttet, men hurtigt voksende ressource: data om patienter fra tidligere forsøg

Opbygning af eksterne kontroller

Kliniske forsøg involverer normalt mindst to grupper eller arme: en test- eller eksperimentel arm, der modtager behandlingen under undersøgelse, og en kontrolarm, der ikke gør. En kontrolarm får muligvis ingen behandling overhovedet, en placebo eller den nuværende standard for pleje for den sygdom, der behandles, afhængigt af hvilken type behandling, der undersøges, og hvad den sammenlignes med under undersøgelsesprotokollen. Det er let at se rekrutteringsproblemet for efterforskere, der studerer terapier for kræft og andre dødelige sygdomme: Patienter med en livstruende tilstand har brug for hjælp nu. Selvom de måske er villige til at tage en risiko med en ny behandling, er det sidste, de ønsker, at blive randomiseret til en kontrolarm, siger Borys. Kombiner denne modvilje med behovet for at rekruttere patienter, der har relativt sjældne sygdomme – for eksempel en form for brystkræft karakteriseret ved en specifik genetisk markør – og tiden til at rekruttere nok mennesker kan strække sig ud i måneder eller endda år. Ni ud af 10 kliniske forsøg på verdensplan - ikke kun for kræft, men for alle typer tilstande - kan ikke rekruttere nok mennesker inden for deres måltidsrammer. Nogle forsøg mislykkes helt på grund af mangel på nok deltagere.

Hvad nu hvis forskere slet ikke behøvede at rekruttere en kontrolgruppe og kunne tilbyde den eksperimentelle behandling til alle, der sagde ja til at være med i undersøgelsen? Celsion udforsker en sådan tilgang med New York-hovedkvarteret Medidata, som leverer administrationssoftware og elektronisk datafangst til mere end halvdelen af ​​verdens kliniske forsøg, der betjener de fleste større farmaceutiske og medicinsk udstyrsvirksomheder samt akademiske medicinske centre. Medidata, der blev erhvervet af det franske softwarefirma Dassault Systèmes i 2019, har samlet en enorm stor dataressource: detaljerede oplysninger fra mere end 23.000 forsøg og næsten 7 millioner patienter, der går omkring 10 år tilbage.

Idéen er at genbruge data fra patienter i tidligere forsøg til at skabe eksterne kontrolarme. Disse grupper har samme funktion som traditionelle kontrolarme, men de kan bruges i omgivelser, hvor en kontrolgruppe er svær at rekruttere: For eksempel til ekstremt sjældne sygdomme eller tilstande som kræft, der er overhængende livstruende. De kan også bruges effektivt til enkeltarmsforsøg, som gør en kontrolgruppe upraktisk: for eksempel til at måle effektiviteten af ​​en implanteret enhed eller en kirurgisk procedure. Måske deres mest værdifulde umiddelbare brug er til at lave hurtige foreløbige forsøg for at vurdere, om en behandling er værd at forfølge til et helt klinisk forsøg.

Medidata bruger kunstig intelligens til at plombere sin database og finde patienter, der har fungeret som kontroller i tidligere forsøg med behandlinger for en bestemt tilstand for at skabe sin proprietære version af eksterne kontrolarme. Vi kan nøje udvælge disse historiske patienter og matche den nuværende eksperimentelle arm med de historiske forsøgsdata, siger Arnaub Chatterjee, senior vice president for produkter, Acorn AI hos Medidata. (Acorn AI er Medidatas data- og analyseafdeling.) Forsøgene og patienterne matches til formålet med undersøgelsen – de såkaldte endepunkter, såsom reduceret dødelighed eller hvor længe patienter forbliver kræftfri – og til andre aspekter af undersøgelsen. undersøgelsesdesign, såsom typen af ​​data indsamlet i begyndelsen af ​​undersøgelsen og undervejs.

Når vi opretter en ekstern kontrolarm, gør vi alt, hvad vi kan for at efterligne et ideelt randomiseret kontrolleret forsøg, siger Ruthie Davi, vicepræsident for datavidenskab, Acorn AI hos Medidata. Det første trin er at søge i databasen for mulige kontrolarmskandidater ved hjælp af de vigtigste berettigelseskriterier fra undersøgelsesforsøget: for eksempel typen af ​​kræft, sygdommens nøgletræk og hvor fremskreden den er, og om det er patientens første gang bliver behandlet. Det er i det væsentlige den samme proces, der bruges til at udvælge kontrolpatienter i et standard klinisk forsøg - undtagen data registreret i begyndelsen af ​​det tidligere forsøg, snarere end det nuværende, bruges til at bestemme berettigelse, siger Davi. Vi er ved at finde historiske patienter, som ville kvalificere sig til forsøget, hvis de eksisterede i dag.

Download hele rapporten.

Dette indhold blev produceret af Insights, den tilpassede indholdsarm af MIT Technology Review. Det er ikke skrevet af MIT Technology Reviews redaktion.

skjule