Køber pas på denne 1 million dollars genterapi til aldring

Telomerer Wikimedia

Det siges, at intet er sikkert undtagen død og skatter. Men der er blevet sået tvivl om det førstnævnte siden 1970'erne, hvor videnskabsmænd plukkede efter i sømmene af et af biologiens grundlæggende mysterier: de molekylære årsager til, at vi bliver gamle og dør.

Den løse tråd, de trak, havde at gøre med telomerer - molekylære ure på enderne af kromosomerne, der forkortes hver gang en celle deler sig, hvilket i realiteten giver den en fast levetid. Nogle væv (såsom tarmslimhinden) fornyes næsten konstant, og det viste sig, at disse har høje niveauer af et enzym kaldet telomerase, som arbejder på at genopbygge og udvide telomererne, så cellerne kan blive ved med at dele sig.

Det var nok til at vinde Elizabeth Blackburn, Carol Greider og Jack Szostak a Nobel pris i 2009. Det åbenlyse spørgsmål var så, om telomerase kunne beskytte en celle mod aldring – og måske også forlænge hele organismers levetid.

Mens telomer-forlængende behandlinger hos mus har gav spændende resultater , ingen har vist, at justering af de molekylære ure har fordele for mennesker. Det forhindrer ikke en amerikansk startup i at reklamere for en telomer-forstærkende genetisk terapi - til en pris.

Libella Gene Therapeutics, baseret på Manhattan, Kansas, hævder, at det nu tilbyder en genterapi til at reparere telomerer på en klinik i Colombia for 1 million dollars pr. dosis. Virksomheden meddelte den 21. november, at den rekrutterede patienter til, hvad det betegnede som et 'pay-to-play' klinisk forsøg.

Køber pas dog på: dette forsøg er for en uprøvet, uprøvet behandling, der endda kan være skadelig for dit helbred.

Virksomheden foreslår at injicere patienter med vira, der bærer de genetiske instruktioner, celler har brug for for at fremstille telomerase revers transkriptase, et molekyle, der er involveret i at forlænge længden af ​​telomerer.

Farerne er enorme, siger Jerry Shay, en verdensekspert i aldring og kræft ved University of Texas Southwestern Medical Center. Der er en risiko for at aktivere en præ-cancercelle, der har alle ændringerne undtagen telomerase, især hos personer 65 og derover.

I årevis har folk involveret i virksomheden fremsat skiftende påstande om undersøgelsen, hvilket har øget usikkerhed om, hvem der er involveret, hvornår det kan starte, og endda hvor det ville finde sted. Prøveoversigter offentliggjort i oktober til clinicaltrials.gov viser i øjeblikket planer for tre forbundne eksperimenter, hver med fem patienter, rettet mod henholdsvis kritisk lemmeriskæmi, Alzheimers og aldring.

Jeff Mathis, præsident for Libella, fortalte MIT Technology Review, at to patienter allerede har betalt det enorme gebyr for at deltage i undersøgelsen: en 90-årig kvinde og en 79-årig mand, begge amerikanske statsborgere. Han sagde, at de kunne modtage genterapien i den anden uge af januar 2020.

Beslutningen om at opkræve patienter en formue for at deltage i undersøgelsen af ​​en eksperimentel behandling er et rødt flag, siger etiske eksperter. Hvad er den moralske begrundelse for at sigte personer med Alzheimers? spørger Leigh Turner, ved University of Minnesotas Center for Bioethics. Hvorfor opkræve dem, der bærer hele risikoen?

Telomerundersøgelsen finder sted uden for USA, fordi den ikke er blevet godkendt af Food and Drug Administration. Oplysninger offentliggjort på clincaltrials.gov indikerer, at injektionerne ville blive udført på IPS Arcasalud SAS medicinske klinik i Zipaquirá, Colombia, 40 kilometer (25 miles) nord for Bogotá.

Det tager meget længere tid, er meget dyrere, at få noget gjort i USA rettidigt, siger Mathis om Libellas valg om at tage offshore.

For nogle promotorer af telomerasegenterapi er uopsættelighed berettiget. Her er det etiske dilemma: Løber du hurtigt og risikerer lav troværdighed, eller bevæger du dig langsomt og har mere troværdighed og global accept - men i mellemtiden er folk døde? siger Mike Fossel, præsidenten for Telocyte, et firma, der planlægger at køre en undersøgelse af telomerasegenterapi for Alzheimers i USA, hvis det kan vinde FDA-signoff.

Vores rapportering afslørede en række ubesvarede spørgsmål om retssagen. Ifølge fortegnelserne er den primære efterforsker - hvilket vil sige den ansvarlige læge - Jorge Ulloa, en karkirurg snarere end en ekspert i genoverførsel. Jeg ser ikke nogen med relevant videnskabelig ekspertise, siger Turner.

Bill Andrews, der er opført som Libellas videnskabelige chef, siger desuden, at han ikke ved, hvem Ulloa er, selvom mændenes billeder på Libellas hjemmeside optræder samlet på listen over holdmedlemmer. Han sagde, at han troede, at forskellige læger ledede forsøget.

Turner udtrykte også bekymring over den foreslåede 10-dages observationsperiode, der er beskrevet i opslaget for den oversøiske undersøgelse: Hvis nogen betaler, møder op, får behandling og ikke bliver ved særlig længe, ​​hvordan foregår opfølgende spørgsmål? Hvor finder de sted?

Virksomheder, der søger at prøve telomer-tilgangen, peger ofte på arbejdet fra Maria Blasco, en spansk videnskabsmand, der rapporterede, at telomer-forlængende genterapi gavnede mus og ikke forårsagede kræft. Blasco, direktør for det spanske nationale center for kræftforskning, siger, at hun mener, at der bør laves mange flere undersøgelser, før man prøver sådan et geneksperiment på en person.

Det er ikke første gang, Libella har annonceret, at retssagen vil begynde omgående. Det hævdede i slutningen af ​​2017, at menneskelige forsøg med telomeraseterapi ville begynde i de næste par uger. I 2016 hævdede Andrews (dengang et partnerskab med biotekstartup BioViva), at opførelsen af ​​en aldersændringsklinik på ø-nationen Fiji ville være færdig inden årets udgang. Ingen af ​​delene kom til at ske.

Lignende spørgsmål omgiver Libellas seneste påstande om, at det har to betalende kunder. Pedro Fabian Davalos Berdugo, leder af Arcasalud, sagde, at tre patienter afventede behandling i december. Men Bioaccess, en colombiansk kontraktforskningsorganisation, der letter Libella-forsøget, sagde, at ingen patienter endnu var blevet tilmeldt.

Det er også uklart, hvor Libella får de vira, der er nødvendige til behandlingen. Virovek, et californisk biotekselskab identificeret af flere kilder som Libellas producent, besvarede ikke spørgsmål om, hvorvidt der var blevet produceret nogen behandling.

skjule