Køer konstrueret med menneskelige gener kunne stoppe vores næste sygdomsudbrud

Under det seneste ebola-udbrud i Vestafrika behandlede sundhedspersonale nogle syge patienter ved at injicere dem med plasma - den gennemsigtige del af blodet - taget fra personer, der havde overlevet sygdommen. I mangel af et godkendt lægemiddel til behandling af patienter var håbet, at beskyttende proteiner i donorplasmaet ville hjælpe modtagerne med at bekæmpe sygdommen og komme sig.

En biotekvirksomhed ønsker at bruge den samme tilgang til at behandle en række infektionssygdomme, med én nøgleforskel: køer, ikke mennesker, vil være plasmadonorerne.

South Dakota-baserede SAB Biotherapeutics har gensplejset køer til at producere store mængder humane antistoffer, der kan bruges til at behandle en lang række infektionssygdomme.

SAB Biotherapeutics of South Dakota har gensplejset kvæg til at producere store mængder humane antistoffer - proteiner, der hjælper med at fjerne skadelige fremmede patogener fra kroppen - på en hurtig måde, som kan bruges til at behandle patienter, der lider af infektionssygdomme som Mellemøstens respiratoriske syndrom (MERS) ), ebola og influenza. Verdenssundhedsorganisationen for nylig anerkendt virksomhedens tilgang blandt seks lovende nye teknologiplatforme, der kunne hjælpe med at reagere på sygdomsudbrud verden over.

Hele ideen bag dette er, at humane antistoffer er den naturlige måde, vores kroppe bekæmper sygdom på, siger Eddie Sullivan, præsident og CEO for SAB Biotherapeutics.

Sullivan og hans kolleger konstruerede køerne ved at slå en del af generne ud i dyrene og erstatte det med et menneskeligt kunstigt kromosom, der indeholder den genetiske information til at generere humane antistoffer. De vaccinerede derefter køerne med et målsygdomsantigen, et fremmed stof, der inducerer et immunrespons i kroppen og ansporer til produktionen af ​​antistoffer. Når først køerne har produceret nok antistoffer, kan forskerne høste dyrenes plasma og adskille antistofferne fra plasmaet for at skabe et terapeutisk lægemiddel. Hele processen, fra vaccination af køerne til slutproduktet, tager omkring to en halv måned, hvilket gør det hurtigt skalerbart i tilfælde af et sygdomsudbrud.

Forskere har tidligere forsøgt at bruge antistoffer fra dyr i et forsøg på at behandle sygdomme. Men dyrebaserede antistoffer kan give alvorlige bivirkninger hos mennesker. Sullivan mener, at det er mindre sandsynligt, at dette sker med SAB's antistoffer, da køerne producerer antistoffer, der ser ud til at være fuldt ud menneskelige.

Disse hætteglas indeholder oprensede humane antistoffer ekstraheret fra plasma fra gensplejset kvæg.

Antistoffer i plasma, også kendt som immunoglobulinterapi, er blevet brugt i årtier til at behandle en række sygdomme. Men en væsentlig begrænsning er, at der skal så meget af det til, for at behandlingen er effektiv. Fordelen ved at bruge de gensplejsede køer er, at de er i stand til at producere humane antistoffer i meget større mængder, end mennesker kan. Sullivan siger, at en ko kan producere alt fra 300 til 1.000 menneskelige doser om måneden, afhængigt af sygdommen.

Under ebola-udbruddet viste forskere, at dødsfald hos patienter, der modtog plasma fra overlevende, kun var lidt lavere end en kontrolgruppe der ikke modtog en plasmatransfusion - 31 procent sammenlignet med 38 procent. Men det betyder ikke, at rekonvalescent plasma ikke virker; forfatterne bemærker, at sundhedspersonale ikke havde tid til at måle niveauet af antistoffer til stede i donorplasmaet.

$2.000 pr gram

Hver ko kan producere 150 til 600 gram antistoffer om måneden.

National Institutes of Health tester i øjeblikket SAB Biotherapeutics' ko-afledte humane antistoffer i raske voksne for første gang i et fase I sikkerhedsforsøg for MERS. Hvis det viser sig at være sikkert, planlægger virksomheden at teste stofferne i et fase II-forsøg i lande med lokale MERS-tilfælde. SAB har også indgået et samarbejde med U.S. Army Medical Research Institute of Infectious Diseases for at teste sin tilgang mod en lang række patogener, herunder hantavirus, en sjælden, men dødelig virusinfektion spredt af gnavere.

Mens teknologien er lovende, bemærker WHO, at det kan være potentielt dyrt at fremstille disse lægemidler - til $2.000 pr. gram. Hver ko kan producere 150 til 600 gram antistoffer om måneden, ifølge Sullivan, hvilket lægger op til en heftig pris. De høje omkostninger betyder, at mange af de lande, der kan drage størst fordel af disse lægemidler, måske ikke har råd til at fremstille dem på egen hånd, siger WHO-rapporten.

skjule