Kromosomkur

Hver menneskelig celle bærer 46 kromosomer, DNA- og proteinpakkerne, der overfører gener fra generation til generation, når celler deler sig. På det seneste har forskere spekuleret på, om de kan narre cellens maskineri ved at indsætte et syntetisk 47. kromosom udstyret med gener efter eget valg. To virksomheder, Athersys i Cleveland, OH, og Chromos Molecular Systems i Burnaby, British Columbia, begynder at finde et svar; de tester kunstige kromosomer som en sikker og effektiv måde at introducere terapeutiske gener i patienter, der lider af dødelige genetiske lidelser.





Deres håb er, at de falske kromosomer vil give et levedygtigt alternativ til konventionel genterapi, som typisk bruger vira til at levere generstatninger til behandling af sygdomme som hæmofili og cystisk fibrose. Den lille størrelse af vira begrænser antallet af gener, der kan leveres, og fordi virusproteinerne også kan forårsage farlige immunreaktioner, er strategien risikabel. Kunstige kromosomer kan skåne genterapipatienter fra disse problemer. Et kunstigt kromosom kan bære et vilkårligt antal gener, ignoreres af immunsystemet og fungerer uafhængigt af andre kromosomer, så teknikken repræsenterer potentielt et svar eller et svar på disse udfordringer, siger Huntington F. Willard, direktør for Duke University Institute for genomvidenskab og politik. Willard og Athersys-forskere skabte de første menneskelige kunstige kromosomer for fem år siden.

Overvågningsnation

Denne historie var en del af vores april-udgave fra 2003

  • Se resten af ​​problemet
  • Abonner

Nu forsøger Athersys og Chromos at bevise, at Willard har ret. I forsøg på mus har Chromos vist, at de falske kromosomer overføres fra moderceller til datterceller under celledeling og fra en generation til den næste, når dyr formerer sig. For nylig har Chromos-forskere bevist, at de kan øge antallet af røde blodlegemer i mus ved at injicere celler, der indeholder kunstige kromosomer, der bærer genet for erythropoietin, et protein, der stimulerer produktionen af ​​blodceller. Hvis lignende konstruktioner virker hos mennesker, omfatter virksomhedens potentielle mål diabetes, hæmofili og forskellige metaboliske lidelser.



Willard forudser, at menneskelige forsøg er et år eller mere ude i fremtiden. Men der er masser af skeptikere. Michle Calos, en genetiker ved Stanford University, som tidligere havde arbejdet med kunstige kromosomer, har siden flyttet sit fokus til andre genterapimetoder, såsom at indsætte terapeutiske gener på bestemte steder på naturlige kromosomer. Siger Calos, jeg er ikke sikker på, at den tilgang vil nå klinikken, for jeg tror, ​​der kan være alternativer, der bare er mere konkurrencedygtige.

skjule