Krystal terapi

En af grundene til, at genterapien hidtil har vaklet, er, at det er svært at få de rigtige gener ind i cellekerner sikkert. Genetisk modificerede vira er et almindeligt, men mindre end ideelt vehikel for generne, fordi vira kan forårsage et dødeligt immunrespons. Kræftforsker Gayle Woloschak fra Northwestern University Medical School og forskere ved Argonne National Laboratory søger efter en måde at levere de genetiske goder på harmløst og effektivt til nanokrystaller - partikler på få milliardtedele meter i diameter.

De bittesmå partikler fungerer som stilladser for det genetiske materiale og gør det muligt at vedhæfte andre molekyler, såsom peptider, der kan hjælpe med at lede komplekset direkte til en celles kerne. I de indledende eksperimenter brugte Woloschak og hendes kolleger en lille elektrisk stimulus til at gøre cellevæggen semipermeabel, hvilket tillod nanokrystallerne, som kun er lidt bredere end DNA, at slippe igennem. I øjeblikket arbejder forskerne på at tilføje et navigationspeptid til stilladset.

Denne historie var en del af vores februar 2003-udgave

• Se resten af ​​problemet
• Abonner

Til at lave krystallerne brugte Woloschak og hendes kolleger titaniumdioxid, et materiale, der ikke skulle provokere immunsystemet. Nanokrystaller er også attraktive, fordi de kan bære flere gener, en egenskab, der kan forenkle terapi for sygdomme forårsaget af adskillige fejlfunktionelle gener, siger Woloschak. Nanokrystallerne kan også være en måde at slå uønsket genetisk materiale ud, tilføjer hun. Forskerne ville knytte en kort DNA-strækning til nanopartiklerne, der matcher en defekt gensekvens; når den først er bundet til det uønskede genetiske materiale i cellen, kan nanopartiklerne brydes fra hinanden af ​​lys eller røntgenstråler, hvorved det problematiske DNA fjernes.

Selvom Woloschak siger, at gruppens arbejde er mindst to år væk fra dyreforsøg, begynder nanopartiklernes potentiale bestemt at krystallisere. Håbet er, at nanopartikler vil være i stand til at inkorporere nogle af de nyttige egenskaber ved en viral vektor, som lokaliseringspeptiderne, uden bekymring for, at de vil forårsage en negativ immunreaktion, siger Daniel Feldheim, en kemiker ved North Carolina State University, som er udvikle guld-nanopartikler, der også kan inddrages i genterapiindsatsen.

skjule