Menneskelige stamceller fundet til at genoprette hukommelsen





I sidste uge annoncerede et californisk biotekfirma, at dets menneskelige stamceller genoprettede hukommelsen hos gnavere, der blev opdrættet til at have en Alzheimers-lignende tilstand - det første bevis på, at menneskelige neurale stamceller kan forbedre hukommelsen.

Firmaet, kaldet Stamceller , satser på, at dets proprietære fremstilling af stamceller fra føtalt hjernevæv vil påtage sig mange forskellige roller i centralnervesystemet. Virksomheden og dets samarbejdspartnere har allerede vist, at dets stamcelleprodukt har potentiale til at beskytte synet i syge øjne, fungere som hjernestøtteceller eller forbedre gangevnen hos gnavere med rygmarvsskade.

Denne metamorfe evne er ikke så overraskende - de er trods alt stamceller. Men eksperter siger, at kvaliteten af ​​videnskabsmænd involveret i StemCells og de interessante egenskaber ved dets celler adskiller virksomheden. De har virkelig været standhaftige i deres arbejde med at få disse celler ind i kliniske forsøg. Det er en hård vej, og de har gjort det, siger Larry Goldstein , en neuronal stamcelleforsker og direktør for UC San Diegos stamcelleprogram.



Virksomheden opdagede teknikken til at isolere disse celler fra hjernevæv i 1999 og har siden brugt omkring 200 millioner dollars på at forbedre teknologien. Nu er vi virkelig i den spændende fase, for nu kigger vi på humane kliniske data, i modsætning til kun små dyr, siger StemCells CEO Martin McGlynn.

Hans firma er ikke den eneste gruppe, der bringer stamceller ind i klinikken. Mens der var meget opmærksomhed på Gerons afgang fra verdens første embryonale stamcelleforsøg (se Geron lukker banebrydende stamcelleprogram), har mange andre grupper fortsat skubbe deres ikke-embryonale stamcelleterapier fremad for leukæmi, colitis, slagtilfælde , og mere. I mellemtiden Avanceret celleteknologi fortsætter sine U.K.-baserede embryonale stamcelleterapiforsøg for blindhed. Ikke-embryonale stamceller kan komme fra en række forskellige kilder - knoglemarv, blod såvel som doneret aborteret føtalt væv, som det er tilfældet med StemCells og Neuralstamme , et andet firma fokuserede på neuronale stamceller. I de senere år har forskere også udviklet metoder til at omdanne normale voksne celler til stamceller (såkaldte inducerede pluripotente stamceller), men deres sikkerhed er endnu ikke testet på mennesker.

Så selvom StemCells ikke er en ensom ulv, kan det godt være en flokleder. Et af StemCells første menneskelige undersøgelser involverede et lille forsøg med små børn med en sjælden og dødelig neurodegenerativ sygdom kaldet Battens sygdom. I 2006 påbegyndte virksomheden det første US Food and Drug Administration-autoriserede forsøg med humane neurale stamceller kl. Oregon Health and Science University . Gennem små boringer i kraniet implanterede en neurokirurg så mange som en milliard neurale stamceller på forskellige steder i hjernen på seks Batten-patienter.



Forsøget har siden antydet, at cellerne er sikre og integreres i hjernen. Først fik børnene immunsystem-undertrykkende medicin for at forhindre deres krop i at afstøde cellerne. Men efter et år blev den behandling stoppet. Et stort spørgsmål, som vi havde, som videnskaben havde, som FDA havde, var, hvad der sker med disse celler, når du trækker immunsuppressionen tilbage? siger McGlynn.

Behandlingen reddede dog ikke børnene fra virkningerne af sygdommen, og nogle er siden bukket under for lidelsen. Nogle af forældrene til de børn, der døde, gav tilladelse til en obduktion, hvilket gjorde det muligt for forskerne at se, at selv efter halvandet år uden immunsuppression havde de transplanterede celler overlevet. Virksomheden ønskede at prøve cellulær terapi hos børn på et tidligere stadium af sygdommen, men var ikke i stand til at finde egnede patienter på et sådant tidspunkt i sygdomsforløbet og aflyste forsøget.

I et andet lille forsøg har cellerne vist evnen til at foretage funktionelle ændringer i den menneskelige hjerne. Ved University of California, San Francisco , fire børn med en genetisk sygdom, der forhindrer deres hjerner i at producere myelin - den isolerende kappe på neuroner, der er nødvendig for korrekt elektrisk signalering - modtog den cellulære behandling. I StemCells' undersøgelse havde tre af de behandlede drenge små, men målbare gevinster i neurologisk funktion, mens den fjerde forblev stabil. MR-scanninger viser, at drengenes neuroner har fået flere myelinskeder, som forbliver, selv efter at immunsuppression er fjernet.



Virksomheden har også igangsat forsøg med patienter med rygmarvsskader og makuladegeneration, en øjensygdom, der gradvist ødelægger det centrale syn. Dets schweizisk-baserede forsøg med patienter med rygmarvsskade, der blev påbegyndt i 2011 ved universitetet i Zürich, har indtil videre indskrevet tre patienter, hvoraf to har rapporteret ændringer i deres følsomhed over for berøring. Disse patienter modtog hver en direkte transplantation af 20 millioner stamceller ind i rygmarven. I sidste måned annoncerede virksomheden også begyndelsen på et forsøg for tør aldersrelateret makuladegeneration, som der i øjeblikket ikke er nogen FDA-godkendte behandlinger for. En retssag ved Retina Foundation i det sydvestlige i Dallas vil teste stamceller i øjnene på op til 16 patienter.

Men selv med mange års solide forsøgsdyrsdata og lovende førstestarter hos mennesker, er succes ingen garanti. Dyr fortæller dig kun en delmængde, siger Goldstein. Hvem ved, hvad der vil virke for hvilken sygdom. Når du kommer til kliniske forsøg for mennesker, er alle væddemål slået fra.

skjule