211service.com
Molekulære solbriller til makuladegeneration
Molekyler designet til at bremse produktionen af giftige biprodukter i øjet ved at gøre det mindre følsomt over for lys, bliver nu testet hos patienter med makuladegeneration, den førende årsag til blindhed hos mennesker på 50 år og ældre. Hvis det lykkes, ville forbindelserne give en tiltrængt terapi for sygdommen, som påvirker mere end 15 millioner mennesker i USA.
Øjenskygge : Forskere håber, at nye forbindelser, der gør øjet mindre følsomt over for lys, vil bremse opbygningen af gule pletter - kaldet drusen - set her i midten af dette nethindebillede fra en patient med makuladegeneration.
Ved makuladegeneration forringes celler i midten af øjet, kaldet makula. En håndfuld nye behandlinger for den mere alvorlige form af sygdommen, kendt som våd AMD, er blevet godkendt i de senere år. Men der findes endnu ingen behandlinger for den tørre form, som tegner sig for omkring 90 procent af tilfældene. Nogle tørre tilfælde udvikler sig i sidste ende til den våde form, som tegner sig for en stor del af AMD-relateret blindhed. Hvis du kan behandle tør AMD, kan du dræbe to fluer med et smæk, både reducere tidlige symptomer og forhindre progression til den våde form, siger Paul Sieving, direktør for National Eye Institute, i Bethesda, MD.
Mens forskere stadig forsøger at forstå årsagerne til AMD – alder er den største risikofaktor, hvor genetik og livsstilsfaktorer også spiller en rolle – tyder en voksende pulje af beviser på, at opbygningen af specifikke forbindelser i øjet kan fremskynde cellulær skade. der ligger til grund for sygdommen. Disse forbindelser akkumuleres i fotoreceptorerne - celler i nethinden, der registrerer lys - under normal øjenfunktion, da de lysfølsomme pigmenter i disse celler ændrer konformation som reaktion på fotoner.
En form for fotopigmentet, et derivat af vitamin A, er meget reaktivt og lækker ind i nærliggende væv kaldet retinalt pigmentepitel. Over tid tror vi, at disse forbindelser er en belastning for retinalt pigmentepitel, som er afgørende for fotoreceptorernes sunde funktion, siger Janet Sparrow , direktør for Retinal Cell Biology Laboratory ved Columbia University i New York. Ved aldersrelateret makuladegeneration, især den tørre form, dør disse celler, og fotoreceptorerne følger efter.
Svigtende syn : Fotoreceptorceller (de rørformede celler) genererer et toksinbiprodukt (gule pletter) under normal øjenfunktion, der kan beskadige celler i nethinden, hvilket fører til makuladegeneration.
Selvom denne reaktion er afgørende for synet, mener forskere, at nedsættelse af cyklussen i den delmængde af fotoreceptorer, der er ansvarlige for nattesyn, kendt som stænger, kan bremse skaden uden at have stor indflydelse på dagsynet. (Foreløbige resultater tyder på, at det kan påvirke mørketilpasningen - når vores øjne tilpasser sig dårlige lysforhold.) I dagtimerne snurrer stængerne som en gale og spilder A-vitamin til ingen nytte, siger Ryo Kubota , en øjenlæge og grundlægger af Acucela, en Seattle-baseret startup, der udvikler behandlinger til makuladegeneration. Det er som et CCD-kamera, der peger mod solen.
En forbindelse udviklet af Acucela, som er i kliniske forsøg, hæmmer enzymet, der omdanner fotopigmentet i fotoreceptorer fra en form til en anden. Denne proces sker kun i øjet, hvilket gør det muligt for lægemidlet at blive administreret systemisk uden at påvirke andet væv, siger Kubota. Virksomheden har afsluttet indledende sikkerhedstest hos mennesker og planlægger at påbegynde et klinisk forsøg, der vurderer stoffets effektivitet hos patienter med sen fase af tør makuladegeneration om et par uger. Kubota har også til formål at teste stoffet i diabetisk retinopati og Stargardt sygdom, en sjælden, genetisk arvelig form for makuladegeneration.
Et andet lægemiddel, der virker ved en lidt anden mekanisme, er ved at blive vurderet for makuladegeneration af Sirion Therapeutics, et Florida-baseret medicinalfirma. Forbindelsen er et syntetisk vitamin A-derivat, der menes at reducere toksinopbygning ved at binde sig til et af de proteiner, der er involveret i reaktionen. Ifølge foreløbige resultater fra tests af lægemidlet hos patienter med tør makuladegeneration i det sene stadie kan det bremse den ardannelse, der er karakteristisk for sygdommen, med 45 procent. Forskere vil dog ikke vide, om resultaterne er statistisk signifikante, før undersøgelsen er afsluttet næste år. Fordi ingen behandlinger er blevet godkendt til tør AMD, har U.S. Food and Drug Administration hurtigt sporet lægemidlet, hvilket fremskynder gennemgangsprocessen.