Når helbredelse af en sygdom med genterapi er en dårlig forretning

Maxwell Hamilton | Flickr

En analytiker hos Goldman Sachs spurgt et bekymrende spørgsmål i denne uge om genterapi.

Er helbredelse af patienter en bæredygtig forretningsmodel?

På de sociale medier var reaktionerne hurtige og skarpe. Koldt og umoralsk. Kapitalisme, når det er bedst.

Men Goldman-analytikeren har en pointe. Det er vanskeligt at få et vedvarende overskud fra one-shot-kure.

For mindst én stor lægemiddelproducent er svaret på Goldmans spørgsmål nej.

Netop i dag så vi GlaxoSmithKline sælge ud sin pipeline af genterapier for sjældne sygdomme til en London-startup kaldet Orchard Therapeutics for en 20 procents andel i den unge virksomhed.

De behandlinger, Glaxo ikke ønskede, var bona fide-mirakler: enestående kure, der erstatter et ødelagt gen og redder et liv.

Den ene var Strimvelis, en terapi for en sjælden immundefekt, der rent faktisk har helbredt børn.

Mark Rothera med tilladelse fra LifeSci Public Relations

En anden, der stadig er under udvikling, er en DNA-fix til en ødelæggende barndomsforstyrrelse kaldet metakromatisk leukodystrofi, som påvirker hjernen. Ofre mister deres evne til at tale, gå og tænke, før de mister livet.

Det økonomiske problem er, at virksomheder kan løbe tør for patienter, efterhånden som de bliver helbredt. Eller de har måske ikke nok af dem i første omgang, hvis genterapierne behandler overordentlig sjældne sygdomme.

For eksempel bliver kun et par dusin børn hvert år i USA og Europa diagnosticeret med den type bobledrengesygdom, som Strimvelis behandler, kaldet ADA-SCID. Så selv til en pris på 665.000 $ kunne Glaxo ikke se, at stoffet ville være en stor forretning.

Relateret historie

Relateret historie Ny DNA-fix stopper hjerneødelæggende terminal sygdom, men kun hvis den gives tidligt nok.

Hvad mere er, selvom det i årtier så ud som om genterapi aldrig ville nå frem, bevæger feltet sig nu så hurtigt, at forbedrede versioner af nutidens gennembrud kun er måneder væk.

Faktisk kastede Glaxo håndklædet i ringen for en producent af netop sådan en konkurrerende behandling. Orchard har sin egen version af en genterapi for immundefekt, som den planlægger at søge godkendelse for i USA inden udgangen af ​​dette år.

Mark Rothera, administrerende direktør for Orchard, kunne ikke fortælle MIT Technology Review hvis han mente, at hans firma også kunne få overskud fra Strimvelis.

Jeg tror, ​​samfundet skal finde en balance mellem den ekstraordinære værdi, vi bringer, og en bæredygtig forretningsmodel, sagde han. Der er en balancegang.

Andre genkure kunne gøres mere værdifulde, hvis priserne er høje nok. Den 9. april sagde Novartis, at det næsten ville betale sig $8,7 milliarder at erhverve AveXis, ejer af en genterapi, der har kureret børn med spinal muskelatrofi.

Den sygdom er 20 gange så almindelig, så der er et større marked. Alligevel tyder Novartis' fremskrivninger om, at behandlingen kan indbringe flere milliarder om året i omsætning, også på, at virksomheden kan opkræve uhørte priser, måske 2,25 millioner dollars ifølge Wall Street-bankfolk.

Som Goldman-rapporten siger, er genterapipriser på mere end $1 million sandsynlige.

De behandlinger, Glaxo solgte ud i dag, er mindre værd, både fordi sygdommene er så sjældne, og fordi de er ex vivo genterapier – en patients knoglemarvsceller fjernes, det nye gen tilføjes, og cellerne returneres til patienten.

Det er en besværlig proces, der gør kommercialisering sværere end at sælge en pille i en flaske eller en IV-pose.

skjule