211service.com
Nye celler til ALS-patienter
I denne uge implanterede kirurger ved Emory University i Atlanta en anden dosis neurale celler i en patients rygmarv, en del af en eksperimentel behandling med det formål at bremse udviklingen af ALS eller Lou Gehrigs sygdom. Patienten, Ted Harada , er den tredje person denne sommer, der modtager en anden dosis som en del af forsøget. Cellerne er produceret af et Rockville, Maryland-baseret firma kaldet Neuralstamme der isolerer stamceller fra hjernen og rygmarven hos aborterede fostre. Virksomheden retter sig også mod andre store tilstande i centralnervesystemet med sin celleterapiplatform, herunder rygmarvsskade, iskæmisk spastisk paraplegi, kronisk slagtilfælde og hjernekræft.
ALS ødelægger gradvist forbindelserne mellem rygmarven og motoriske neuroner, og til sidst berøver patienterne enhver evne til at bevæge sig. Håbet er, at de celler, der sprøjtes ind i rygmarven, vil give støtte, måske ved at frigive vækstfaktorer, og forhindre motorneuroner i at dø. De nærer de døende motorneuroner tilbage til sundhed eller gør dem sundere og bremser den degenerative proces, siger Richard Garr, administrerende direktør for Neuralstem.
Vi har fundet ud af, at proceduren er yderst sikker, siger Eva Feldman , en neurolog ved University of Michigan og den ledende efterforsker af forsøget. Hos en undergruppe af patienter ser vi ud til at se, at sygdommen ikke længere udvikler sig, men det er for tidligt at vide, om resultatet fra det lille antal patienter er meningsfuldt, siger hun.
I sin første operation modtog Harada 10 injektioner, som hver indeholdt omkring 100.000 celler, på siderne af hans nedre rygmarv. Efter proceduren var han i stand til at bevæge sine lemmer med styrke og fingerfærdighed, der oversteg hans evner før behandlingen. Mens nogle ALS-patienter kan se korte perioder med små forbedringer eller stabilisering, er denne grad af bedring uhørt. I de sidste par måneder siger Harada, at hans evner langsomt er gået tilbage, dog i et langsommere tempo end før behandlingen.
I denne uges procedure vil en kirurg i stedet for at indsprøjte celler i Haradas nedre rygsøjle placere cellerne i sin øvre rygmarv, en region, der rummer de store nerveceller, der styrer vejrtrækningen. Da ALS-patienter normalt dør af respirationsstop, håber forskerne, at behandlingen vil beskytte motoriske neuroner i den øvre rygmarv og forhindre eller bremse tabet af lungefunktion.
Neuralstammens celler er noget anderledes end typiske stamceller, idet de har en defineret skæbne. Ved at tage celler fra et foster på et bestemt graviditetsstadium, genererer virksomheden celler, der stadig er i stand til at dele sig, men som bliver til en bestemt celletype, såsom rygmarvsceller. Denne unikke egenskab ved Neuralstems celler gør det muligt for virksomheden at teste potentielle lægemidler i specifikke celletyper i centralnervesystemet i kulturskåle. Virksomheden leder i øjeblikket efter lægemidler, der kan beskytte og pleje neuroner fra hippocampus, en del af hjernen, der er afgørende for dannelse og lagring af minder.
Et andet ALS-forsøg, der er i gang på Mayo Clinic, tester en behandling, der injicerer en patients egne stamceller, isoleret fra fedtvæv, i hans eller hendes rygmarvsvæske. Indtil videre har to patienter gennemgået proceduren. Ligesom Emory-retssagen Mayo Clinic undersøgelse har fokus på sikkerhed. Selvom sådanne stamcellebehandlinger stadig er ret nye og indebærer risici, ændrer den alvorlige situation for ALS-patienter balancen mellem risiko og fordel. Når du har en sygdom som ALS, hvor den gennemsnitlige overlevelse er to til tre år efter diagnosen, og den er ensartet dødelig, mener efterforskere og FDA, at det er etisk at prøve disse mere desperate tilgange, der har potentielt højere risiko, siger Anthony Windebank , en neurolog, der leder Mayo-forsøget.
Hvis proceduren viser sig at være sikker, ville et af de næste trin for feltet være at genetisk modificere cellerne for at producere specifikke vækstfaktorer, der sandsynligvis vil forhindre motorneurondød, siger Windebank. Hvis der er nogen tegn på effektivitet med disse tilgange, vil oversættelse til klinikken ske meget hurtigt.