211service.com
Øjenimplantater til at bekæmpe progressiv blindhed
I sidste uge fremsatte U.S. Food and Drug Administration en ny behandling for to øjensygdomme: aldersrelateret makuladegeneration og retinitis pigmentosa. Behandlingen, udviklet af Lincoln, RI, biotekselskabet Neurotech, er en kapsel, der er kirurgisk implanteret i øjet. Inde i kapslen er gensplejsede celler, der producerer et protein, der kan forhindre lysfølsomme celler i nethinden i at dø - og derved beskytte synet. Enheden er i øjeblikket i fase II kliniske forsøg.
Neurotechs platform er unik og udfylder et betydeligt tomrum i behandlingsmuligheder for nethindegenerative sygdomme, siger Stephen Rose, forskningschef hos nonprofit-fonden Fighting Blindness, som har givet bevillingspenge til Neurotech, men ikke har en økonomisk andel i det. Så vidt jeg ved, tester ingen andre virksomheder en lignende enhed, siger Rose.
Normalt oversætter celler bagerst i øjet – nethinden – lys til elektriske signaler, som videresendes til hjernen. Ved både retinitis pigmentosa og den mest almindelige form for aldersrelateret makuladegeneration, tør AMD, degenererer lysfølsomme celler i nethinden over tid. Dette resulterer i tab af syn.
Patienter med disse sygdomme har i øjeblikket få eller ingen behandlingsmuligheder. Til dato er ingen medicin eller enheder blevet godkendt til retinitis pigmentosa eller til tør AMD, siger Rose. (Et lægemiddel kaldet Lucentis er tilgængeligt for en mindre almindelig form for makuladegeneration, kaldet våd AMD, som er karakteriseret ved lækage af blodkar.)
Neurotechs enhed er implanteret i en del af øjet kaldet glaslegemet, en gennemsigtig gel, der ligger mellem linsen foran og nethinden bagpå. Kapslen er lavet af en semipermeabel plastik, som tillader proteinet produceret af de gensplejsede celler at diffundere ind i nethinden. I dyreforsøg bremsede den protein-ciliære neurotrofiske faktor eller CNTF degenerationen af retinale celler i sygdomme, der er analoge med retinitis pigmentosa. Ifølge Weng Tao, videnskabelig chef for Neurotech, er der endda beviser for, at CNTF kunne fremme retinal regenerering.
Det er relativt nemt at implantere en enhed i glaslegemet, siger Peter Francis, en øjenlæge og ekspert i nethindesygdom og oftalmisk genetik ved Casey Eye Institute i Portland, OR. Det er en procedure, der allerede er brugt, for eksempel med enheder, der frigiver steroidmolekyler i øjnene på patienter med intraokulær inflammation. Men fordi Neurotechs enhed indeholder celler, giver den mulighed for længerevarende behandling. I det mindste i teorien bør disse celler fortsætte med at frigive CNTF, så længe de forbliver i live.
Indtil videre ser Neurotechs tilgang ud til at være sikker for patienter med degenerative sygdomme i nethinden. Det var resultatet af et fase I-forsøg med 10 patienter, hvis resultater blev offentliggjort i 2006. Den virkelige udfordring er, om vi vil være i stand til at oversætte de positive observationer hos dyr hos mennesker, siger Tao. Fase II forsøgene, som Tao siger, skulle afsluttes i begyndelsen af 2009, har til formål at besvare dette spørgsmål.
Neurotechs er dog ikke den eneste tilgang til at bekæmpe degenerative nethindesygdomme. Andre forskere transplanterer forskellige slags celler ind i selve nethinden. For eksempel har Thomas Reh, en biolog og ekspert i retinal-celleudvikling og regenerering ved University of Washington, brugt embryonale stamceller til at producere lysfølsomme celler, der ligner dem i nethinden. Hans hold transplanterer nu cellerne ind i øjnene på blinde mus for at se, om de forbedrer dyrenes syn. I beslægtet arbejde har Advanced Cell Technology, et biotekselskab baseret i Alameda, Californien, brugt embryonale stamceller til at producere en anden type retinale celler - kaldet pigmentepitelceller - der degenererer i makuladegeneration. Når de transplanteres ind i dyremodeller, ser disse celler ud til at beskytte de lysfølsomme celler i nethinden og forbedre synet. Atter andre forskere arbejder med celler, der stammer fra fostervæv.
I disse tilgange er målet at integrere nye celler i nethinden for at hjælpe med at genoprette dens funktion. Genopbygning af dele af nethinden kan resultere i mere dramatisk eller langvarig forbedring end blot at bremse degenerationen, siger Reh. På den anden side kan Neurotechs strategi være mindre risikabel, fordi hvis noget går galt, kan du få cellerne ud igen blot ved at fjerne enheden, siger han.
Neurotech er også længere fremme i den kliniske forsøgsproces end nogen anden celleterapigruppe, så dens platform kunne være tilgængelig for patienter hurtigere, tilføjer Reh.
Anden aktiv forskning involverer genterapi. For eksempel arbejder Ceregene, et biotekselskab med base i San Diego, med genet for et protein kaldet NT4. Forskere ved virksomheden har introduceret genet i nethinderne i flere dyremodeller og set forbedringer i synet, ifølge Jeffrey Ostrove, præsident og CEO for Ceregene. Virksomheden forventer at begynde kliniske forsøg med mennesker med retinitis pigmentosa og makuladegeneration snart, muligvis i 2009.
Rose understreger dog, at Neurotech tilbyder mere end blot et specifikt behandlingsregime; det tilbyder også et nyt lægemiddelleveringssystem. Selvom resultaterne af de nuværende forsøg ikke er 100 procent spektakulære, siger han, kunne Neurotechs tilgang tilpasses til at levere andre vækstfaktorer eller terapeutiske molekyler hen ad vejen. Det er det smukke ved det. Det er en spektakulær platform.