211service.com
RNAi-prisen
Kun otte år efter deres papir fra 1998 i Natur annoncerede opdagelsen af RNA-interferens (RNAi), hvor dobbeltstrenget RNA bruges til at dæmpe gener, vågnede Andrew Fire og Craig Mello i de små timer om morgenen den 2. oktober til nyheden om, at de var modtagerne af Nobelprisen i 2006. Pris i fysiologi eller medicin. Så kort tid mellem opdagelse og pris betyder ofte, at et fund er vigtigt: Det tog kun ni år for Watson og Crick at vinde Nobel for at opdage DNA-strukturen. Nobelforsamlingens tillid til vigtigheden af RNAi er indlysende.
Illustration af Eric Hanson
Det indledende eksperiment af Fire og Mello, der viste, at dobbeltstrenget RNA injiceret i orme ville dæmpe genet med den tilsvarende sekvens, var en klar opfordring til laboratorier rundt om i verden, der annoncerede en ny metode til at undersøge genfunktioner. Efter den første opdagelse viste andre laboratorier, at små dobbeltstrengede RNA'er kunne bruges til selektivt at dæmpe gener i menneskelige celler, hvilket giver en meget efterspurgt generel tilgang til at udforske funktionerne af alle 21.000 menneskelige gener.
Denne historie var en del af vores november 2006-udgave
- Se resten af problemet
- Abonner
I løbet af de sidste fem år har videnskaben om RNAi avanceret forskning inden for næsten alle områder af menneskelig biologi, herunder arbejde med kræft, fedme og autoimmune sygdomme. Adskillige bioteknologiske organisationer udvikler RNAi-lignende terapier for at dæmpe gener, der forårsager sygdomme: lægemidler, der behandler makuladegeneration, en førende årsag til blindhed, og respiratorisk syncytialvirus, en dødsårsag hos præmature nyfødte, er allerede i kliniske forsøg. Da teknologien i teorien kan dæmpe ethvert gen, kan den muliggøre en ny kategori af terapeutiske midler, der i bredden ligner klassen af monoklonale antistoffer, som nu tegner sig for milliarder af dollars i bioteksalg.
RNAi fremkaldte også den overraskende indsigt, at små RNA'er kunne være en nøgleregulator for genekspression. Faktisk opdagede andre videnskabsmænd efterfølgende, at gener, der koder for små RNA'er, er almindelige; der er cirka 300 til 500 af dem i humane celler. Disse kaldes nu mikroRNA-gener og vides at påvirke ekspressionen af mindst en fjerdedel af alle menneskelige gener. Dette er et nyopdaget niveau af molekylær kontrol. Ændringer i kontrol med mikroRNA'er er nu blevet forbundet med mange sygdomme, og emnet er først begyndt at blive undersøgt.
Studiet af små RNA'er er stadig i sin vorden. Faktisk blev en familie af små RNA'er, kaldet piRNA'er, denne sidste sommer opdaget i kimlinien hos hvirveldyr; det er et nyt videnskabsområde. Lærebøger i cellebiologi bliver bogstaveligt talt omskrevet.
Phillip Sharp, MIT Institute Professor og 1993 Nobelpristager, er medstifter af Alnylam Pharmaceuticals, som udvikler lægemidler baseret på RNAi. Han er også medstifter af Biogen. Dette års nobelpristager Andrew Fire modtog sin ph.d. fra MIT i 1983, hvor han arbejdede i Sharps laboratorium.