Rygmarvskure i Kina

Et stigende antal patienter er på vej til Kina for eksperimentelle behandlinger, såsom celletransplantationer til behandling af rygmarvsskader og andre sygdomme. Men videnskabsmænd på området kritiserer hårdt tendensen og siger, at disse terapier er dyre, ubeviste og potentielt usikre (se The Problematical Dr. Huang Hongyun, januar 2005).

Nu Kloge Ung , en internationalt anerkendt ekspert i rygmarvsskade, sigter mod at løse nogle af de problemer, der er forbundet med menneskers test, der involverer eksperimentelle terapier. Han står i spidsen for en nyt projekt at gennemføre strenge kliniske forsøg i Kina og har oprettet et netværk af kinesiske hospitaler til at teste nye behandlinger for rygmarvsskade.

Young, neuroforsker og direktør for Rutgers Universitys W.M. Keck Center for Collaborative Neuroscience i Piscataway, NJ, siger, at tilgængeligheden af ​​den enorme kinesiske befolkning vil drastisk fremskynde den kliniske forsøgsproces, hvilket gør det muligt at afprøve nye terapier hurtigere og billigere. Han håber, at netværket i sidste ende vil være et go-to-teststed for store medicinalvirksomheder med nye behandlinger for rygmarvsskade.

Antallet af potentielle nye behandlinger for rygmarvsskade er blomstret op i de sidste par år - snesevis af behandlinger har vist sig at regenerere rygmarven i dyremodeller. Men sikkert at teste disse terapier er en udfordring. For det første er rygmarvsskade et komplekst problem; patienter bevarer ofte delvis motorisk eller sensorisk evne og kan spontant genvinde en vis mobilitet efter skaden.

Noget som blodtryk er let at vurdere i et klinisk forsøg - enten sænker en pille det, eller også gør det ikke, siger John Ditunno , en rygmarvsskadeekspert ved Thomas Jefferson University i Philadelphia. Men udfordringen ved rygmarvsskade er, at du ser på en persons evne til at fungere i det virkelige liv. Det er meget kompliceret.

Klinisk test kræver også mange patienter. Med kun omkring 10.000 rygmarvsskader i USA hvert år, er rekruttering til en undersøgelse smerteligt langsom. Forsøg med behandling af rygmarvsskade i USA er blevet udsat i årevis på grund af langsom tilmelding. Som et resultat heraf er frustrerede patienter, opmuntret af succeshistorier om eksperimentelle terapier, der ikke er godkendt i USA, begyndt at rejse til udlandet for at få adgang til disse behandlinger.

En af de bedst kendte behandlere, der udfører sådanne behandlinger, er Hongyun Huang, en kontroversiel kinesisk neurokirurg, som har transplanteret i omkring 600 patienter, hvad han siger er olfaktoriske ensheathing-celler, en type celle, der kan hjælpe med at regenerere neuroner.

Mange eksperter hævder, at disse terapier, som kan koste titusindvis af dollars, ikke er blevet tilstrækkeligt testet. Der er ingen kontroller, ingen veldefineret protokol for post-procedure opfølgning, siger James Gæst , en neurokirurg og rygmarvsforsker med The Miami Project to Cure Paralysis. Gæst har tidligere besøgt Huangs hospital og var i sidste måned medforfatter til en kritik af behandlingen til et videnskabeligt tidsskrift. Der er relativt få data om, hvad implantaterne er, hvad komplikationerne er, eller hvad resultaterne er, siger han.

Ifølge Young, som trænede Huang, da han var post-doc ved Rutgers University, begyndende i slutningen af ​​1990'erne, er denne mangel på opfølgning symptomatisk for den medicinske kultur i Kina. En del af problemet i Kina er, at der ikke er noget system til opfølgning, siger Young. Når en patient forlader hospitalet, har [hospitalet] ikke ressourcerne til at få patienten til at komme tilbage.

Young sigter mod at ændre denne praksis med sit netværk af kliniske forsøg, som nu har 17 deltagende centre på det kinesiske fastland og Hong Kong, og planlægger at påbegynde sit første kliniske forsøg i juni.

Netværket har sponsoreret træningssessioner for de kinesiske læger, der er involveret i forsøgene, hvor amerikanske eksperter underviste i standardiserede procedurer til vurdering af rygmarvsskade. Resultatmål er altid det vigtigste, siger Johan Karlberg, direktør for Center for kliniske forsøg ved University of Hong Kong, som har stor erfaring med at udføre kliniske forsøg og vil føre tilsyn med netværkets projekter.

I september planlægger forskere at starte et placebokontrolleret forsøg med lithium, som har vist sig at booste cellevækst og overlevelse i dyremodeller. Det næste skridt, hvis de får tilladelse, vil være et forsøg med stamceller, der stammer fra navlestrengsblod, transplanteret til 300 patienter med kronisk rygmarvsskade. Young siger, at målet er at registrere forsøgene i både Kina og USA.

Med dette første forsøg ønsker vi at etablere proof of concept, at vi kan tage en terapi fra den prækliniske fase til [sen-fase kliniske forsøg] på to år – hvilket er meget hurtigt – og gøre det billigere, hurtigere og bedre end nogen anden andet, siger Young. Mit håb er, at når vi først har etableret dette koncept, kan en virksomhed med en lovende terapi komme ind og få et endeligt svar om to år ... for 20 millioner dollars eller mindre. (Young anslår, at netværket kan køre forsøg for omkring $20.000 pr. patient til operation og hospitalsindlæggelse, sammenlignet med omkring $100.000 for et lignende amerikansk forsøg.)

Dette netværk har mere kapacitet end noget andet netværk i verden, siger Young. Vi kunne teste 6.000 patienter om året, hvis vi ville. Kapaciteten vil dog også afhænge af finansieringen, siger han. Netværket er indtil videre i vid udstrækning afhængig af fundraising og skal stadig indsamle et betydeligt beløb for at betale for sin første runde af forsøg.

Der er nok ingen, der er bedre kvalificeret end [Young] er til at tænke på at gøre det her, siger Guest. Men det kan være svært at få de forskellige deltagende centre, som har vidt forskellige ekspertiseniveauer, til at operere på samme niveau, siger han. Det her bliver en alliance mellem nogle stærke, velfinansierede centre og andre centre, der har det svært og er underfinansieret, så om det vil virke, må man vise, siger Guest.

Derudover er netværket muligvis ikke i stand til at tilmelde så mange patienter som forudsagt, siger John Steeves , en rygmarvsskadeekspert ved University of British Columbia. Folk tror, ​​at et netværk af kliniske forsøg i Kina ville have en enorm kapacitet givet Kinas befolkning, siger han. Men kapaciteten i sundhedssystemet i Kina matcher ikke nødvendigvis befolkningen, så et forsøgs evne til at tiltrække passende antal kandidater er begrænset af det eksisterende sundhedssystem.

Youngs netværk er en del af et bredere skifte i Kina, som i løbet af de sidste par år har fået opmærksomhed fra medicinalindustrien. Den kliniske forsøgskultur ændrer sig hurtigt, siger Karlberg fra University of Hong Kong. Kina bevæger sig hurtigt ind i global lægemiddeludvikling, og pharma ser på det voksende marked i Kina.

Denne nye interesse kunne bringe sine egne forhindringer. Det kinesiske lægemiddelreguleringssystem har udviklet sig som reaktion på den internationale opmærksomhed - landet har nu strenge regler for kliniske forsøg og en tilladelsesproces, der er længere end i USA.

Tilbage i USA råber patienter allerede om at deltage i de kinesiske forsøg. Unge moderate a internet side for rygmarvsskadede patienter og deres familier, og siger, at nummer et spørgsmål på det seneste har handlet om, hvordan man deltager i disse forsøg. (Webstedet har også en sektion, hvor folk, der er rejst til udlandet for at få eksperimentelle behandlinger, fortæller om deres oplevelser, både gode og dårlige.)

Young siger, at amerikanske patienter vil være berettiget til forsøgene. De bliver dog nødt til at rejse til Kina for operationen og være tilgængelige for opfølgende undersøgelser seks uger, seks måneder og et år efter behandlingen. Selvom de ikke skal betale for proceduren, skal de betale for enhver pleje ud over den, der gives til kinesiske patienter, siger Young. Som han forklarer, er hospitalsbehandling anderledes i Kina end i USA, hvor kinesiske familier snarere end sygeplejersker ofte tager sig af patienter på afdelingerne.

Og hvad med patienter, der er ivrige efter at finde ud af, om Hongyun Huangs kontroversielle behandling virkelig virker? Young siger, at netværket endnu ikke har planer om at teste celletransplantationsterapien, som hans tidligere elev brugte.

Hjemmesidebillede udlånt af Rutgers University. Wise Young, en rygmarvsskadeekspert ved universitetet.

skjule