Selv for 500.000 USD kunne genterapi være et godt køb for nogle sygdomme

Novartis

U.S. Food and Drug Administration godkendte for nylig, hvad det kaldte den første genterapi i landet. Behandlingen, kaldet Kymriah og lavet af Novartis, bruger en patients egne celler - som er genetisk modificerede uden for kroppen - til at behandle en dødelig type børneleukæmi. Behandlingen har haft forbløffende effekter, hvilket resulterer i fuldstændig kræftremission hos nogle patienter.

Tanken bag genterapi er, at genetisk materiale bruges som et levende lægemiddel til behandling af sygdom. Forskere har forsøgt at få genterapi til at virke i årtier, så Kymriahs godkendelse er historisk. Men terapiens pris på 475.000 dollar blev straks mødt med alarm og kritik fra patientfortalere. Flere genterapier er under udvikling, og de kan også koste hundredtusindvis af dollars. Og mens nogle ser klistermærkechok, ser andre et kup.

Det skyldes, at mange genterapier lover at være direkte helbredelser med en engangsindsprøjtning, en fundamentalt anderledes tilgang til medicin. Hvorvidt og hvor meget forsikringsselskaber vil betale for disse behandlinger er store spørgsmål, som det amerikanske sundhedssystem bliver nødt til at kæmpe med, efterhånden som flere af dem kommer på markedet. Forsikringsselskaber har endnu ikke sagt, om de vil dække Kymriah.

I alt 504 genterapier for kræft, genetiske lidelser og infektionssygdomme er i øjeblikket i kliniske forsøg - 34 af dem er i det mest avancerede teststadium, ifølge Alliance for Regenerative Medicine, en industrigruppe. Nogle kan faktisk være et bedre tilbud end de nuværende tilgængelige behandlinger. Omkostningerne ved at behandle visse alvorlige medicinske tilstande i løbet af en persons levetid, eller endda i blot et par år, kan hurtigt stige. Vi kørte tallene på et par af dem.

Seglcellesygdom. Patienter med seglcelle, en utrolig smertefuld blodsygdom, ender ofte på hospitalets skadestuer, hvilket koster det amerikanske sundhedssystem millioner om året. En undersøgelse fra 2009 i American Journal of Hematology så på data fra Florida Medicaid-programmet og fandt ud af, at de gennemsnitlige årlige udgifter til sundhedspleje for seglcellepatienter varierede fra $10.704 for børn op til ni år til $34.266 for dem i alderen 30 til 39 år. Livsvarige sundhedsudgifter for en 45-årig med seglcellesygdom nåede $953.640. Tidligere i år har biotekselskabet Bluebird Bio rapporteret at dens eksperimentelle genterapi helbredte en teenagedreng i Frankrig.

Hæmofili. Mennesker med hæmofili - for det meste mænd - mangler det nødvendige protein, kroppen har brug for for at størkne blod. Som følge heraf har patienter brug for regelmæssige injektioner af koagulationsfaktor, som kan koste titusinder til hundredtusindvis af dollars om året baseret på en persons vægt. En analyse fra 2016 i American Journal of Managed Care fandt, at den årlige gennemsnitlige pris pr. patient for mænd med hæmofili var $155.136. Dem med hæmofili A havde lidt højere sundhedsomkostninger - på $162.054 om året - end dem med hæmofili B, som var omkring $127.194 om året. Tidlige kliniske forsøgsresultater fra Spark Therapeutics har vist, at genterapi i det væsentlige kan helbrede hæmofili B. UniQure og Baxalta tester også genterapi for hæmofili, mens BioMarin undersøger en for hæmofili A.

Immundefekt lidelser. Alvorlig kombineret immundefekt, også kendt som SCID eller bobledrengssygdom, er en sjælden, arvelig lidelse, der gør immunsystemet praktisk talt ubrugeligt mod patogener. Dette gør babyer født med det ekstremt sårbare over for infektionssygdomme, og uden behandling vil børn ofte dø inden for de første to leveår. En genterapi er allerede tilgængelig i Europa, markedsført som Strimvelis af GlaxoSmithKline. Det koster 594.000 euro, eller omkring 712.000 dollars, men kommer med en pengene-tilbage-garanti, hvis patienterne ikke bliver helbredt. En knoglemarvstransplantation tilbyder også en kur, og sygdommen kan håndteres med enzymerstatningsterapier. Men GlaxoSmithKline har sagt, at disse kan koste mere end $4 millioner for en enkelt patient i løbet af et årti. Genterapiforsøg for SCID er i gang i USA, og det britiske Orchard Therapeutics er ved at udvikle en terapi, der vil konkurrere med GlaxoSmithKline.

Nogle kræftformer. Nogle kræfttyper er allerede utroligt dyre at behandle og kræver, at patienter tager medicin for at holde kræftceller i skak og håndtere bivirkninger af sygdommen. David Mitchell, grundlægger af fortalergruppen Patients for Affordable Drugs, har myelomatose, som er uhelbredelig, men kan behandles. For at forblive rask går han til sin læge 22 gange om året for at få en indsprøjtning på 20.000 dollars medicin. Over et år kommer det til omkring $440.000. Adskillige nye kræftlægemidler koster op mod $100.000 om året.

Michael Werner, administrerende direktør for Alliance for Regenerativ Medicin, siger, at en genterapi skal prissættes ud fra dens værdi for patienten og samfundet, hvilket han siger inkluderer forbedringer af livskvalitet for patienten og potentielle omkostningsbesparelser.

Hvis vi kan holde folk ude af fremtidige besøg på hospitalet og undgå betydelige fremtidige omkostninger for sundhedsvæsenet, er at give nogen en genterapi helt sikkert en omkostningseffektiv måde at give dem sundhedspleje og måske den mest omkostningseffektive måde, siger han.

Ed Schoonveld, ekspert i prisfastsættelse og markedsadgang hos konsulentfirmaet ZS Associates, siger, at det er svært at sætte en pengeværdi på en medicin, der kan være fuldstændig livsændrende - eller livreddende. Et spørgsmål, der vil forblive, selv efter at nogle af disse terapier er blevet godkendt, er, hvor længe deres virkninger varer. I det øjeblik, vi lancerer et lægemiddel, har vi normalt ikke et fuldstændigt billede af, hvad den langsigtede effekt af stoffet er, siger Schoonveld.

Genterapiforsøg har fulgt patienter i blot et par år efter behandlingen, så det vides endnu ikke, om de tilbyder en langsigtet kur.

skjule