Sporing af omkostningerne ved genterapi

Genterapi, som introducerer nyt genetisk materiale i en persons DNA, blev udviklet som en revolutionerende måde at behandle nogle af de sjældneste syndromer på jorden.

Lægemiddelfirmaer har knyttet astronomiske priser til disse snævert målrettede behandlinger. Faktisk er priserne så høje, at den ene allerede er blevet trukket fra markedet i Europa, og den anden har kæmpet for at tiltrække patienter .

En behandling godkendt i sidste uge kunne ændre ligningen. Yescarta er det andet eksempel på en genterapi, der modificerer DNA'et i en persons immunceller til at gå efter kræft. Hvad der er anderledes ved Yescarta er, at det kunne behandle langt flere patienter end de andre genterapier, der hidtil er godkendt.

Relateret historie

Relateret historie

For at se, om der er en sammenhæng mellem prisen på en genterapi og det anslåede antal patienter, den vil behandle om året, besluttede vi at plotte disse tal for de godkendte genterapier i USA og Europa og en, der afventer godkendelse i USA.

Herman Sanchez, managing partner hos life science konsulentfirmaet Trinity Partners, siger, at der er en sammenhæng mellem patientpopulationen og prisen på behandlingen: Jo færre kvalificerede patienter, jo dyrere er det. Som du kan se, varierer priserne fra $373.000 til $1 million, mens antallet af patienter om året er så lavt som blot et par til 7.500.

De mindste sygdomme har mere prissætning på markedet, siger han. Det skyldes normalt, at betalere ikke skal have med mange patienter at gøre.

Indtil videre er Yescarta outlier. Det kan hjælpe så mange som 7.500 mennesker, ifølge Gilead, biotekgiganten, der købte lægemidlets producent, Kite Pharma i august. Sammenlign det med de små berettigede populationer til de to genterapier, der er godkendt i Europa, Glybera og Strimvelis. I mellemtiden siger Novartis i USA, at omkring 300 patienter om året vil være berettiget til sin genterapi Kymriah, som behandler en type børneleukæmi. Med flere patienter var Gilead i stand til at sætte en lavere pris, men kunne måske se højere samlede indtægter i sidste ende.

Selvom Yescartas pris stadig er foranledigede tilråb fra patientfortalere , lover det godt for genterapier i pipelinen for sygdomme med flere patienter, såsom hæmofili og seglcelle, som påvirker henholdsvis omkring 20.000 mennesker og 100.000 i USA.

Hvis den målrettede sygdom er mere almindelig, vil der være mere prispres, siger Sanchez.

Næste til godkendelse er en genterapi kaldet Luxturna, der genopretter noget syn hos patienter med en arvelig type blindhed. Tidligere på måneden anbefalede et panel af eksterne eksperter enstemmigt, at U.S. Food and Drug Administration godkender Luxturna, som er lavet af Spark Therapeutics. Styrelsen træffer sin afgørelse senest den 12. januar.

Spark siger, at omkring 1.000 til 2.000 samlede mennesker i USA kunne være berettiget til dets behandling, som forbedrer synet ved at erstatte et muteret gen i nethindens celler. Virksomheden afviste at give prognoser for, hvor mange patienter den kunne behandle om året, så vi baserede vores tal på den estimerede forekomst af den form for blindhed, Luxturna behandler. Analytikere har anslået, at behandlingen kan koste $800.000 til $1 million at behandle begge øjne.

Hvad alt dette betyder for virksomheder, forsikringsselskaber og patienter er i luften. Virksomheder som Spark vil stå over for et prisdilemma, når deres terapier vinder regulatorisk godkendelse. Forsikringsselskaber i USA har indtil videre været bevidste om, hvorvidt de vil dække dem. I mellemtiden håber patienter med alvorlige medicinske tilstande, at de ikke vil blive prissat for en kur.

skjule