Stamcellebehandling for blindhed, der bevæger sig gennem patienttestning

En ny behandling for makuladegeneration er tæt på næste fase af menneskelig testning - en bemærkelsesværdig begivenhed, ikke kun for de millioner af patienter, den kunne hjælpe, men for dens potentiale til at blive den første behandling baseret på embryonale stamceller.

Synsstøtte: Cellerne, der bruges i Advanced Cell Technologys kliniske forsøg, producerer mørke pigmenter og brostenslignende mønstre, der let kan genkendes i kulturer.

I år er virksomheden i Boston-området Avanceret celleteknologi planlægger at flytte sin stamcellebehandling for to former for synstab til avancerede menneskelige forsøg. Virksomheden har allerede rapporteret, at behandlingen er sikker (se Øjenundersøgelse er et lille, men afgørende fremskridt for stamcelleterapi), selvom en fuldstændig rapport om resultaterne fra den tidlige, sikkerhedsfokuserede test endnu ikke er offentliggjort. De planlagte forsøg vil teste, om det er effektivt. Behandlingen vil blive testet både på patienter med Stargardts sygdom (en arvelig form for progressivt synstab, der kan påvirke børn) og på dem med aldersrelateret makuladegeneration, den hyppigste årsag til synstab blandt personer på 65 år og derover.

Behandlingen er baseret på retinale pigmentepitel (RPE) celler, der er blevet dyrket fra embryonale stamceller. En kirurg injicerer 150 mikroliter RPE-celler - omtrent mængden af ​​væske i tre regndråber - under en patients nethinde, som midlertidigt løsnes til proceduren. RPE-celler understøtter nethindens fotoreceptorer, som er de celler, der registrerer indkommende lys og sender informationen videre til hjernen.

Selvom fuldstændige data fra forsøgene med ACTs behandlinger endnu ikke er offentliggjort, er det selskabet har rapporteret imponerende resultater med én patient, som fik synet tilbage efter at være blevet anset for at være juridisk blind. Nu planlægger virksomheden at offentliggøre data fra to kliniske forsøg, der finder sted i USA og EU. i et peer-reviewed akademisk tidsskrift. Hvert af disse tidlige forsøg omfatter 12 patienter, der er ramt af enten makuladegeneration eller Stargardts sygdom.

De mere avancerede forsøg vil have snesevis af deltagere, siger ACTs chef for klinisk udvikling, Eddy Anglade. Hvis den viste sig at være sikker og effektiv, kunne den cellulære terapi bevare visionen for millioner af mennesker, der er ramt af aldersrelateret makuladegeneration. I 2020, når befolkningen ældes, vil næsten 200 millioner mennesker verden over have sygdommen, estimere forskere . I øjeblikket er der ingen tilgængelige behandlinger for den mest almindelige form, tør aldersrelateret makuladegeneration.

ACTs eksperimentelle behandling har sin oprindelse i en tilfældig opdagelse, som Irina Klimanskaya, virksomhedens direktør for stamcellebiologi, gjorde, mens hun arbejdede med embryonale stamceller på Harvard University. Disse celler har magten til at udvikle sig til enhver celletype, og i kultur ændrer de sig ofte af sig selv. En neuron her, en fedtcelle der - individuelle celler i en skål har en tendens til at gå tilfældige ture ad forskellige udviklingsveje. Ved at forsyne kulturerne med friske næringsstoffer, men ellers overlade dem til sig selv i flere uger, opdagede Klimanskaya, at stamcellerne ofte udviklede sig til mørkt pigmenterede celler, der voksede i et brostenslignende mønster. Hun havde mistanke om, at de udviklede sig til RPE-celler, og molekylære tests støttede hende.

Nu, hvor hendes opdagelse har udviklet sig til en eksperimentel behandling, siger Klimanskaya, at hun er begejstret over antydningerne om, at den måske kan bevare og måske genoprette synet. Hun husker en telefonsvarer, hun modtog i løbet af sit andet år på ACT: en person, der var blindet af en arvelig tilstand, takkede hende for hendes arbejde, uanset om der var en behandling tilgængelig for ham eller ej. Når man får sådan en besked, føler man, at man ikke gør det forgæves, siger hun.

skjule