Stamceller virker sikre til behandling af øjensygdomme

Da stamceller først blev fjernet fra menneskelige embryoner for 16 år siden, forestillede forskerne sig, at de snart ville behandle diabetes, hjertesygdomme, slagtilfælde og mange andre sygdomme med celler fremstillet i laboratoriet.

Transplanterede celler vises som en mørk plet på nethinden hos en person med makuladegeneration.

Det hele har taget længere tid, end de troede. Men i dag rapporterede et biotekfirma fra Massachusetts resultater fra den største og længste menneskelige test af en behandling baseret på embryonale stamceller og sagde, at den ser sikker ud og muligvis delvist har genoprettet synet for patienter, der bliver blinde af degenerative sygdomme.

Resultaterne af den treårige undersøgelse blev beskrevet i dag i Lancet ved Avanceret celleteknologi og samarbejdende øjenspecialister ved Jules Stein Eye Institute i Los Angeles, som transplanterede laboratoriedyrkede celler i øjnene på ni mennesker med makuladegeneration og ni med Stargardts makuladestrofi.

Ideen bag Advanced Cells behandling er at erstatte retinale pigmentepitelceller (kendt som RPE-celler), en type viceværtvæv, uden hvilket en persons fotoreceptorer også dør, med forsyninger dyrket i laboratoriet. Den bruger embryonale stamceller som udgangspunkt og lokker dem til at generere millioner af specialiserede nethindeceller. I undersøgelsen modtog hver patient en transplantation af mellem 50.000 og 150.000 af disse celler i det ene øje.

Hovedformålet med undersøgelsen var at bevise, at cellerne var sikre. Ud over at se ingen bekymrende bivirkninger, bemærkede forskerne også nogle forbedringer hos patienterne. Ifølge forskerne forbedrede halvdelen sig nok til at læse to til tre ekstra linjer på et øjendiagram. Robert Lanza, videnskabelig chef for Advanced Cell, kaldte disse resultater bemærkelsesværdige.

Vi har folk, der siger ting, ingen ville finde på, som 'Åh, jeg kan se mønsteret på mine møbler' eller 'Nu kører jeg til lufthavnen', siger han. Det er klart, at der sker noget her.

Lanza understreger behovet for en større undersøgelse, som han siger, at virksomheden håber at lancere senere i år hos Stargardts patienter. Men hvis de hidtil sete synsresultater fortsætter, siger Lanza, ville dette være en terapi.

Nogle øjenspecialister sagde, at det er for tidligt at sige, om synsforbedringerne var reelle. Patienterne blev ikke undersøgt af uafhængige specialister, sagde de, og synet hos patienter med nedsat syn er notorisk svært at måle. Det giver masser af plads til placebo-effekter eller ubevidste bias fra lægers side.

Når nogen får en behandling, prøver de virkelig hårdt på at læse øjendiagrammet, siger Stephen Tsang , en læge ved Columbia University, der ser patienter miste deres syn på grund af begge sygdomme. Det er almindeligt, at patienter viser hurtige forbedringer, siger han, selvom det typisk ikke er så stort som det, Advanced Cell rapporterer.

Tsang sætter også spørgsmålstegn ved nogle af de fotografiske beviser, som Advanced Cell sagde, viste, at de transplanterede celler havde overlevet. Det er et proof of concept, at det er sikkert, men ellers er det svært at nå frem til nogen konklusion, siger han.

Men gunstige resultater er afgørende for Advanced Cell, en lille bioteknologisk virksomhed i Marlborough, Massachusetts, som har kæmpet økonomisk. I år blev det idømt en bøde af aktiemarkedsregulatorer, og dets administrerende direktør trådte tilbage midt i en skandale om aktiesalg. Lanza siger, at en større undersøgelse skal bevise, om behandlingen virker, ville koste titusinder af millioner.

Måske fordi det er nødvendigt at rejse penge, har Advanced Cell tidligere udråbt foreløbige resultater fra undersøgelsen, herunder hævdet, at en patient, en rancher, i det væsentlige genvundet sit syn . Men for hver sådan anekdote er der en anden patient, der siger, at behandlingen ikke gjorde noget. Den ene, Maurie Hill, som har Stargardts og totalt har mistet den centrale del af sit syn, sagde på hendes blog at hun var skuffet over, at hun ikke havde oplevet nogen funktionel ændring i synet.

De avancerede celleøjenundersøgelser er vigtige, fordi de er de eneste kliniske forsøg baseret på embryonale stamceller i USA. En anden undersøgelse, i rygmarvsskade, blev stoppet i 2011, da Geron, firmaet, der støtter det, besluttede at annullere programmet efter behandling fem patienter (se Geron lukker banebrydende stamcelleprogram ned).

Men fordi øjet er lettere at behandle, kan der snart være et lille boom i nethindeundersøgelser med embryonale stamceller. Biotekvirksomheden BioTime sagde denne måned, at den havde bedt U.S. Food and Drug Administration om godkendelse til at køre et lille klinisk forsøg. Lægemiddelgiganten Pfizer planlægger at lancere sit eget studie, hvor det vil transplantere større pletter af nethindeceller. Hvis det forsøg går fremad, ville det være det første af et stort medicinalfirma, der bruger embryonale stamceller.

Rationalet er klart, siger Magdalene Seiler , en forsker ved University of California, Irvine. Hvis du kan erstatte RPE-cellerne, kan du redde fotoreceptorerne. Det er blevet vist igen og igen i dyreforsøg.

I september udførte japanske læger første transplantation af nethindevæv, der stammer fra såkaldte iPS-celler, som er stamceller, der kan skabes ud fra en persons eget væv og matche dem genetisk.

skjule