Texas Woman er den første person, der gennemgår optogenetisk terapi

En blind kvinde i Texas er den første person til at gennemgå terapi baseret på en ny teknologi kaldet optogenetik. Hvis det lykkes, vil terapien skabe lysfølende celler i et af hendes øjne og gøre det muligt for hende at se igen.

Denne patient og andre bliver rekrutteret til en klinisk forsøg har en degenerativ sygdom kaldet retinitis pigmentosa. Ved denne sygdom dør de lysfølsomme celler i nethinden gradvist ud. Disse celler sender elektriske signaler videre til nerver, der overfører dem til hjernen.

Terapien bruger optogenetik, en teknologi, der bruger en kombination af genterapi og lys til præcist at kontrollere nerver. Behandlingen skal gøre visse nerveceller i kvindens øje, kaldet ganglieceller, lysfølsomme. Øjet blev injiceret med vira, der bar DNA fra lysfølsomme alger. Hvis det virker, vil cellerne gøre, hvad den raske nethindes kegler og stænger gør: affyre et elektrisk signal som reaktion på lys, hvilket genopretter noget syn.

Patienten blev behandlet i slutningen af ​​februar i Dallas af læger ledet af David Birch af Retina Foundation i det sydvestlige . Terapien er udviklet af RetroSense Therapeutics af Ann Arbor, Michigan.

Ud over implikationerne for behandling af blinde mennesker, bliver denne retssag også overvåget af det neurovidenskabelige samfund. Hvis det lykkes, tyder det på, at optogenetik har løftet ikke kun som et laboratorieværktøj til at studere hjernekredsløbene, der ligger til grund for sygdomme som Parkinsons og skizofreni, men også som en potentiel terapi til behandling af mennesker, der er ramt af dem.

Dette er en stor tidlig test af optogenetik, fordi øjet er så let tilgængeligt, siger Todd Sherer , en neurovidenskabsmand og administrerende direktør for Michael J. Fox Foundation for Parkinsons Research. Fonden finansierer forskning i at bruge optogenetik til at studere de kredsløb, der ligger til grund for Parkinsons.

I løbet af det næste år vil Retina Foundation-lægerne overvåge den første patients øje for lysfølsomhed, når de administrerer potentielt tre yderligere doser af genterapien.

De følger hende for eventuelle bivirkninger og overvåger hende også for ethvert syn i det behandlede øje.

Målet er ikke at få hende til at se med 20/20, fuldfarvesyn, men at give det øje, der i øjeblikket har nul lysopfattelse, noget syn. Små ting som at kunne vide, at nogen er i rummet med dem, eller at kunne krydse vejen, er en stor sag, siger Birch.

Det er især spændende, fordi der i øjeblikket ikke er nogen behandlinger for retinitis pigmentosa bortset fra en nethindeprotese, der bruger en implanteret chip til at stimulere celler bagerst i øjet, bemærker Jacque Duncan, professor i klinisk oftalmologi ved University of California, San Francisco.

Syn, der virker gennem lysfølsomme ganglieceller, vil sandsynligvis være anderledes end syn, der er afhængig af en sund nethinde. Når du for eksempel går udenfor, kan det være omkring 10.000 gange lysere end indenfor. Sunde nethinder tilpasser hurtigt deres følsomhed for at tilpasse sig dette, men de lysfølende celler skabt af genterapien vil sandsynligvis ikke være i stand til at tilpasse sig. Af den grund kan det være nødvendigt for RetroSense-terapien, hvis den virker, at blive koblet sammen med en slags videoprojektionsbriller, der kan udføre disse justeringer og skræddersy det indkommende lys til det behandlede øje og sende et lysere signal indendørs, end det gør. udendørs f.eks.

I mellemtiden fortsætter forsøget med at rekruttere andre retinitis pigmentosa-patienter med et mål på 15 i alt. Fonden rekrutterer patienter, der ikke kun er svagsynede eller juridisk blinde, men dybt blinde, med ingen til lidt lysfølsomhed i et eller flere øjne.

Jeg fortæller patienterne, at det er ligesom Apollo-missionen - det er potentielt et stort skridt fremad, men det er helt eksperimentelt, siger Birch. De er pionerer.

skjule