To patienter gennemgår behandling af stamcelleblindhed

I et forsøg på at udnytte potentialet i embryonale stamceller har kirurger i Californien implanteret laboratoriedyrkede retinale celler i øjnene på to patienter, der er blevet blinde af makuladegeneration.

Øjenåbner: Et konfokalt mikroskopbillede af en rotte nethinde efter injektion af humane retinale pigmentepitelceller.

Procedurerne blev udført tirsdag af Steven Schwartz , chef for nethindeafdelingen ved Jules Stein Eye Institute ved University of California, Los Angeles. De blev finansieret af Avanceret celleteknologi , et biotekselskab med laboratorier i Marlborough, Massachusetts, der for nylig vandt godkendelse fra U.S. Food and Drug Administration til at teste behandlingen hos 24 patienter, der lider af enten tør fremskreden makuladegeneration eller en ungdomsform af sygdommen kendt som Stargardts.

De to patienter, hvis navne ikke blev frigivet, er blandt de første frivillige nogensinde, der har modtaget en behandling, der er skabt ved hjælp af embryonale stamceller. Sidste år påbegyndte et andet biotekfirma, Geron, en lille undersøgelse med stamceller i et forsøg på at reparere rygmarvsskade.

Forskere ser starten på et andet sæt tests, i blindhed, som et vigtigt vartegn for stamcellefeltet. Det er også et stort skridt for Advanced Cell, et lille firma, der længe har været i centrum for stamcellekontroverser. Anti-abort demonstranter protesterede engang uden for virksomheden, og investorerne var bange. To gange afskedigede virksomheden næsten hele sit personale, da dets bankkonti ramte nul.

Tingene var vanvittige i lang tid, siger Robert Lanza , medicinsk direktør hos Advanced Cell, og en af ​​22 fuldtidsansatte. Tiderne har virkelig ændret sig. Marken er meget tammere nu.

Starten på de kliniske forsøg vil sandsynligvis vække håb om en stor lønningsdag blandt investorer. Avancerede celler aktiekurs er steget 170 procent i løbet af det sidste år, og vurderer virksomheden til 285 millioner dollars baseret på tirsdagens aktiekurs. Investorer håber, at det kan være flere milliarder værd, hvis terapien lykkes. Næsten 10 millioner amerikanere lider af en form for makuladegeneration.

Indtil videre har forskning i embryonale stamceller imidlertid været en pengetaber. Advanced Cell har haft tab på mere end 180 millioner dollars, siden det blev grundlagt i midten af ​​1990'erne. I de senere år har det solgt programmer til kloning af kvæg og opgivet kontroversielle bestræbelser på at klone menneskelige embryoner til fordel for en snævrere tilgang.

Vi er begejstrede for denne behandling, fordi vi mener, at dette har potentialet til at bremse sygdomsprogressionen, sagde Steve Rose, forskningschef for Foundation Bekæmpelse af Blindhed , en nonprofitorganisation, der investerede omkring 2 millioner dollars i tidlig dyreforsøg af behandlingen, men som ikke længere er direkte involveret. Dette firma har haft deres op- og nedture, og jeg er virkelig glad for at se, at de kom ind på klinikken. Vi har krydset fingre.

Under et nyligt besøg i Advanced Cells laboratorier justerede en forskningstekniker et mikroskop for at vise virksomhedens hovedprodukt frem: terningformede retinale pigmentepitelceller, der vokser i en petriskål. Nogle var gennemskinnelige, mens andre allerede havde den brunlige farve som en moden celle. (Pigmentet absorberer vildfarent lys i øjet og fungerer som en slags blændingsskærm.)

Disse nethindeceller er den type, der dræbes ved makuladegeneration, hvilket i sidste ende fører til fotoreceptorernes død og gradvist tab af centralt syn. Advanced Cell mener, at injektion af nye, laboratorieudviklede celler i øjet kan helbrede tilstanden.

Embryonale stamceller kan vokse ind i enhver anden type menneskeligt væv. Det er derfor, de er blevet udråbt som en potentiel kur mod alt fra Alzheimers sygdom til alopeci. Men virkeligheden er, at ansøgningerne sandsynligvis vil være langt mere begrænsede, i hvert fald på kort sigt, mener Lanza.

Det er for eksempel ikke tilfældigt, at begge tidlige undersøgelser af embryonale stamcelleterapier - dem fra Geron og Advanced Cell - involverede celler i nervesystemet. Årsagen er, at embryonale stamceller naturligt ønsker at lave neuroektoderm, en cellelinje i embryonet, der danner nervesystemet.

Embryonale stamceller har deres eget sind, og de vil gerne gøre visse ting, siger Lanza. Bestræbelser på at producere andre celletyper, såsom leverceller, har vist sig langt vanskeligere, siger han.

En anden hindring, der ikke altid tages i betragtning, er immunafvisning. Mange har foreslået, at embryonale stamceller kunne helbrede type 1-diabetes, hvis forskere kunne transplantere laboratoriedyrkede øceller. Men en sådan behandling kunne kræve kraftige immunundertrykkende lægemidler, hvis bivirkninger, såsom infektion og kræft, kan være lige så slem som den sygdom, de er beregnet til at behandle, eller værre.

Lanza siger, at det er grunden til, at alle de tidlige embryonale stamcelleforsøg er rettet mod kropsområder såsom rygsøjlen, hjernen og dele af øjet, hvor kroppens forsvar mod angribere er blokeret, i det mindste delvist, i et fænomen kendt som immunprivilegium . Naturen er nødt til at samarbejde, siger Lanza. Det er derfor, mange virksomheder gik konkurs, og det gjorde vi ikke.

skjule