211service.com
Verdens dyreste medicin bliver trukket fra markedet
Fremstilling af genterapi hos UniQure.
Virksomheden, der udviklede den vestlige verdens første genterapi, vil trække sin banebrydende behandling tilbage fra markedet på grund af manglende efterspørgsel.
Lægemidlet, Glybera, var den dyreste receptpligtige medicin i historien til 1 million dollars for en engangsrunde af injektioner (se Verdens dyreste medicin er en bust). Den indeholder konstruerede vira, der bærer kopier af et gen beregnet til at korrigere lipoproteinlipase-mangel, en sjælden stofskiftesygdom.
Glyberas godkendelse af europæiske lægemiddelregulatorer i 2012 markerede en milepæl for området genterapi efter en række tilbageslag og sikkerhedsproblemer. Men lav efterspørgsel efter terapien og spørgsmål om dens effektivitet har plaget Glyberas producent, UniQure, baseret i Amsterdam og Lexington, Massachusetts.
Det var ikke kun, at det kostede 1 million dollars; det er, at det kom på markedet uden meget evidensgrundlag for, at det var 1 million dollars værd, siger Casey Quinn, en sundhedsøkonom ved MIT Center for Biomedical Innovation, som har specialiseret sig i europæisk prissætning af lægemidler.
UniQure sagde i denne uge, at det ikke vil forny lægemidlets markedsføringstilladelse i Europa, når det er planlagt til at udløbe i oktober. Virksomheden vil fortsætte med at gøre lægemidlet tilgængeligt for patienter indtil denne dato.
Lægemidlets brug har været ekstremt begrænset, og vi forestiller os ikke, at patientefterspørgslen vil stige væsentligt i de kommende år, sagde UniQures administrerende direktør, Matthew Kapusta, i en virksomhedserklæring.
Quinn siger, at han ikke tror, at Glyberas fiasko varsler problemer for andre genterapier, men den kommercielle skuffelse kommer, når spørgsmålene svirrer omkring, hvordan fremtidige sådanne behandlinger skal prissættes.
Adskillige genterapiprodukter vil blive gennemgået med henblik på godkendelse af US Food and Drug Administration i år, herunder en behandling for arvelig blindhed udviklet af Spark Therapeutics og en ny form for kræftbehandling, kaldet CAR-T-terapi, der er avanceret af Novartis og Kite Therapeutics .