211service.com
Virksomheden sigter mod at helbrede blindhed med optogenetik
En bioteknologisk startup ønsker at genoprette synet hos blinde patienter med en genterapi, der giver lysfølsomhed til neuroner, der normalt ikke besidder det.
Forsøget, af Ann Arbor, Michigan-baseret Retrosense Therapeutics , vil bruge såkaldt optogenetik. Forskere har brugt teknikken i løbet af de sidste par år som et forskningsværktøj til at studere hjernekredsløb og den neurale kontrol af adfærd ved at styre neuronaktivitet med lysglimt. Men Retrosense og andre grupper presser på for at bringe teknikken til patienter i kliniske forsøg.
Ideen bag Retrosenses eksperimentelle terapi er at bruge optogenetik til at behandle patienter, der har mistet deres syn på grund af retinale degenerative sygdomme som retinitis pigmentosa. Patienter med retinitis pigmentosa oplever progressivt og irreversibelt synstab, fordi stængerne og keglerne i deres øjne dør på grund af en arvelig tilstand. Hvis virksomheden får succes, kan behandlingen også hjælpe patienter med den mest almindelige form for makuladegeneration, som rammer næsten en million mennesker i USA. U.S. Food and Drug Administration har ikke godkendt nogen behandlinger for nogen af tilstandene.
Retrosense er ved at udvikle en behandling, hvor andre celler i nethinden kan træde i stedet for stængerne og keglerne, celler som omdanner lys til elektriske signaler. Virksomheden er rettet mod en gruppe neuroner i øjet kaldet ganglieceller. Normalt reagerer ganglieceller ikke på lys. I stedet fungerer de som en kanal for elektrisk information sendt fra nethindens stænger og kegler. Gangliecellerne sender derefter visuel information direkte til hjernen.
Læger ville sprøjte en ikke-sygdomsfremkaldende virus ind i en patients øje. Virussen ville bære den genetiske information, der er nødvendig for at producere de lysfølsomme kanalproteiner i gangliecellerne. Normalt oversætter stænger, kegler og andre celler lysinformation til en kode af neuron-affyringsmønstre, som derefter transmitteres via gangliecellerne ind i hjernen. Da Retrosenses terapi ville omgå denne informationsbehandling, kan det kræve, at hjernen lærer at fortolke signalerne.
Indtil videre har Retrosense og dets akademiske samarbejdspartnere vist, at behandlingen kan genoprette nogle synsfremkaldte adfærd hos gnavere. Behandlingen virker også sikker hos ikke-menneskelige primater. De optogenetisk modificerede ganglieceller fra disse primater er lys-responsive, men adfærdsmæssige tests er ikke mulige, da der ikke er nogen ikke-menneskelige primatmodeller for nethindegeneration, siger Retrosense CEO Sean Ainsworth.
Retrosense planlægger at begynde sit første kliniske forsøg i 2013 med ni blinde retinitis pigmentosa-patienter.