CRISPR blev netop brugt i et forsøg på at genoprette synet for en blind person

Kategori: Bioteknologi Udsendt Mar 04

Genredigeringsværktøjet CRISPR er blevet brugt for første gang inde i kroppen på en voksen patient, i et forsøg på at helbrede en form for blindhed.

Behandlingen : Ifølge Associeret presse , dryppede lægerne blot nogle få dråber af en genredigerende blanding under nethinden på en patient i Oregon, som lider af Leber medfødt amaurose, en sjælden arvelig sygdom, der fører til progressivt synstab.

Celler, der optager blandingen, kan få permanent korrigeret deres DNA, hvilket potentielt genskaber en vis grad af syn.

Vigtigt først: CRISPR bliver allerede testet til at modificere blodceller uden for kroppen, til behandling af kræft, seglcellesygdom og andre tilstande. Men at forsøge at helbrede sygdomme som muskeldystrofi eller blindhed, som påvirker væv, der ikke kan fjernes, konstrueres og erstattes, kræver genetisk modificerede celler i kroppen.

Tidligere modificerede videnskabsmænd i Kina embryoner ved hjælp af CRISPR, hvilket førte til den kontroversielle fødsel af tvillingepiger, hvis kroppe indeholder genetiske modifikationer. Desuden hævdede mindst én biohacker at have selvinjiceret CRISPR.

Kommerciel vinkel: Den nye undersøgelse blev sponsoreret af biotekvirksomhederne Editas Medicine og Allergen og fandt sted på Oregon Health & Science University.

Vi tror på, at evnen til at redigere inde i kroppen vil åbne helt nye områder inden for medicin og føre til en helt ny klasse af terapier for sygdomme, der ikke kan behandles på anden måde,' fortalte Charles Albright, videnskabelig chef for Editas, NPR .