Det første amerikanske forsøg med CRISPR-genredigering hos cancerpatienter antyder, at teknikken er sikker

Kategori: Bioteknologi Udsendt 07 feb

Nyhederne: Tre personer med fremskreden kræftsygdom har modtaget injektioner af immunceller genredigeret ved hjælp af CRISPR uden alvorlige bivirkninger. Det er det første amerikanske kliniske forsøg med teknikken og det første CRISPR-kræftforsøg nogen steder, der har offentliggjort resultaterne.

Rettergangen: Målet var udelukkende at se, om teknikken var sikker og gennemførlig, ikke at finde en kur. På den baggrund var det en succes. De tre patienter, alle i 60'erne, havde alle tumorer, der ikke havde reageret på andre behandlinger, og som producerede det samme protein. Sidste år fik de hver en dosis af CRISPR-ændrede versioner af deres egne T-celler, tilpasset for at gøre dem mere effektive til at genkende det protein og dræbe kræften. Disse celler integreredes med succes med hver patients immunsystem og blev stadig fundet i deres blod ni måneder senere. Resultaterne af forsøget blev offentliggjort i Videnskab .

Farer: En bekymring var, at introduktionen af ​​cellerne kunne udløse et immunrespons, fordi proteinet, der blev brugt i CRISPR-processen, stammer fra bakterier. Det skete ikke. En anden bekymring var, at CRISPR-genredigering skaber såkaldte off-target-effekter, hvor utilsigtede sletninger sker i celler, hvilket kan få dem til at blive kræftfremkaldende. Nogle sådanne ændringer blev set, men intet alvorligt.

Hvad med patienterne? Selvom patienterne så deres tilstand stabilisere sig under behandlingen, og én havde en reduktion i tumorstørrelsen, virkede celleinjektionen ikke langsigtet. En er siden død; de to andre har set deres kræftsygdom blive værre og får nu andre behandlinger.

Hvad er det næste: Forsøget fortsætter ikke, fordi den teknik, den bruger, er forældet (genredigeringsteknologi er gået hurtigt siden 2016, hvor undersøgelsen blev godkendt), men de opmuntrende resultater vil bane vejen for mange andre test af genredigeringsteknologi hos patienter . Fyodor Urnov, ved University of California, Berkeley, som ikke var involveret i arbejdet, fortalte Science at undersøgelsen besvarer spørgsmål, der ærligt talt har hjemsøgt feltet.'