Et år efter godkendelse får genterapikur sin første kunde

Daniel Zender

Et barn i Europa er blevet det andet individ nogensinde til at modtage en kommerciel genterapi, ifølge GlaxoSmithKline.

Behandlingen, kaldet Strimvelis, kan give en direkte kur mod en sjælden arvelig immundefekt ved at revidere en patients genetiske sammensætning (se Genterapiens første ud-og-ud-kur er her).

Genterapi er blevet udforsket bredt i eksperimentelle medicinske undersøgelser, men dens kommercielle potentiale er stort set uafprøvet. Før nu havde kun et enkelt andet individ, også fra Europa, nogensinde haft adgang til genterapi til behandling af en arvelig lidelse uden for et klinisk forsøg. Denne person modtog et andet lægemiddel, Glybera, i 2015.

Tirsdag sagde GlaxoSmithKline-talsmand Anna Padula, at virksomheden behandlede sin første patient i marts, næsten et år efter Strimvelis blev godkendt til salg i Europa i maj 2016. Virksomheden afviste at oplyse patientens nationalitet eller sige, hvordan behandlingen blev betalt for .

I marts sagde GlaxoSmithKlines projektleder for Strimvelis, Jonathan Appleby, at vanskeligheder med at organisere grænseoverskridende europæisk refusion for Strimvelis, som tilbydes på et enkelt center i Milano, Italien, var skyld i forsinkelsen i kommercialiseringen.

Strimvelis' kommercielle skæbne bliver nøje overvåget, mens flere nye genterapibehandlinger er på vej mod markedet, herunder i USA, hvor Spark Therapeutics planlægger at søge godkendelse til en blindhedsbehandling i år.

Genterapier er mere komplekse end almindelige piller, og de sygdomme, de behandler, påvirker få mennesker. Men skyhøje priser har rejst spørgsmål om, hvorvidt patienterne kan få adgang til dem. Strimvelis, der bruges til at behandle en ultra-sjælden immundefekt, har en listepris på 594.000 euro, eller 648.000 $, hvilket gør det til et af de dyreste lægemidler, der findes (se Genterapi-kuren har pengene-tilbage-garanti).

Genterapi har haft en stensikker start på markedet. I sidste måned sagde biotekselskabet UniQure, at det ville trække sin genterapi Glybera fra markedet i Europa efter kun at have behandlet en enkelt patient. Virksomheden, som fik lovmæssigt grønt lys i Europa i 2012, gav manglende efterspørgsel skylden. Dets medicin kostede 1 million dollars og var blevet kendt som verdens dyreste medicin.

Relateret historie

Skal læses

Efter Glybera er Strimvelis kun den anden genterapi for en arvelig sygdom, der nogensinde er godkendt til salg. Det er bestemt et dårligt tegn for patienterne, at det tog så lang tid at udrede refusionen, siger Casey Quinn, en sundhedsøkonom ved MIT Center for Biomedical Innovation, som har specialiseret sig i europæisk prissætning af lægemidler. Det er tilbage at se, om dette repræsenterer en form for vandskel, eller det vil tage lige så lang tid at gå fra en [patient] til to?

Strimvelis behandler en sjælden sygdom kaldet alvorlig kombineret immundefekt på grund af adenosindeaminase-mangel eller ADA-SCID, som efterlader babyer uden et fuldt fungerende immunsystem og sårbare over for infektioner.

Det er det, der er kendt som en ex vivo genterapi, hvor en patients knoglemarvsceller fjernes og modificeres uden for kroppen med en konstrueret virus, der indeholder et fungerende ADA-gen. De reparerede celler returneres derefter til patienten via et infusionsdryp i en vene.

Lucia Monaco, chief scientific officer for Fondazione Telethon, forskningsorganisationen, der oprindeligt udviklede terapien og solgte rettighederne til GlaxoSmithKline, siger, at administration af Strimvelis kræver et specialiseret miljø.

Derfor besluttede GlaxoSmithKline kun at tilbyde behandlingen i Italien på Ospedale San Raffaele i Milano. Virksomheden siger, at børn på tværs af de 28 lande i EU skal have adgang til Strimvelis under grænseoverskridende sundhedsydelser , hvor deres hjemlande afhenter omkostningerne.

ADA-SCID påvirker kun anslået 15 børn om året i Europa, og GlaxoSmithKline forventede aldrig, at Strimvelis ville være en stor pengeskaber. Det, der er usikkert, er, om virksomheder overhovedet kan kommercialisere hospitalsbaserede genterapibehandlinger for sjældne sygdomme.

Faktisk, i stedet for at søge GlaxoSmithKlines terapi, har nogle ADA-SCID-patienter i stedet deltaget i kliniske forsøg på hospitaler, der tilbyder alternative behandlinger. En undersøgelse af en anden ADA-SCID genterapi er undervejs på Great Ormond Street Hospital i London. Susan Walsh, direktør for den U.K.-baserede velgørenhedsorganisation Primary Immunodeficiency UK, siger, at de kliniske undersøgelser på Great Ormond Street Hospital har haft god succes og betyder, at patienter kan få terapi tættere på hjemmet i stedet for at rejse til Italien.

For patienter i USA og Canada har genterapi for ADA-SCID også været tilgængelig gennem et klinisk forsøg ved University of California, Los Angeles. Denne behandling er blevet licenseret af London-baserede Orchard Therapeutics, en startup bemandet af tidligere GlaxoSmithKline-ledere.

Appleby siger, at GlaxoSmithKline arbejder på kryogenisk frysning og transport af patienters celler, så virksomheden kan levere Strimvelis bredere i Europa. På den måde ville patienterne ikke skulle rejse til Milano for at få behandling. Det håber virksomheden vil ske inden for de næste to år, siger han.

Appleby siger, at han forventer, at flere patienter fra hele Europa vil blive behandlet med Strimvelis i løbet af 2017.

skjule