Første menneskelige embryoner redigeret i U.S.A.

En video viser genredigerende kemikalier, der sprøjtes ind i et menneskeligt æg i befrugtningsøjeblikket. Forskere brugte teknikken til at rette DNA-fejl i faderens sædceller.





Det første kendte forsøg på at skabe genetisk modificerede menneskelige embryoner i USA er blevet udført af et team af forskere i Portland, Oregon, MED Teknologigennemgang har lært.

Indsatsen, ledet af Shoukhrat Mitalipov fra Oregon Health and Science University, involverede at ændre DNA'et fra et stort antal encellede embryoner med genredigeringsteknikken CRISPR, ifølge folk, der er bekendt med de videnskabelige resultater.

Indtil nu har amerikanske videnskabsmænd set med en kombination af ærefrygt, misundelse og en vis alarm, da videnskabsmænd andre steder var de første til at udforske den kontroversielle praksis. Til dato er tre tidligere rapporter om redigering af menneskelige embryoner alle offentliggjort af videnskabsmænd i Kina.



Nu menes Mitalipov at have brudt ny vej både i antallet af eksperimenterede embryoner og ved at demonstrere, at det er muligt sikkert og effektivt at korrigere defekte gener, der forårsager arvelige sygdomme.

Selvom ingen af ​​embryonerne fik lov til at udvikle sig i mere end et par dage - og der aldrig var nogen intention om at implantere dem i en livmoder - er eksperimenterne en milepæl på, hvad der kan vise sig at være en uundgåelig rejse mod fødslen af ​​den første genetisk. modificerede mennesker.

Relateret historie Forskere er ved at udvikle måder at redigere morgendagens børns DNA. Skal de stoppe, før det er for sent?

Ved at ændre DNA-koden for menneskelige embryoner er formålet med videnskabsmænd at vise, at de kan udrydde eller korrigere gener, der forårsager arvelig sygdom, såsom blodsygdommen beta-thalassæmi. Processen kaldes kimlinjeteknik, fordi ethvert genetisk modificeret barn derefter vil videregive ændringerne til efterfølgende generationer via deres egne kønsceller - ægget og sæden.



Nogle kritikere siger, at kimlinieeksperimenter kunne åbne sluserne for en modig ny verden af ​​designerbabyer, der er konstrueret med genetiske forbedringer - et perspektiv, der er bittert imod af en række religiøse organisationer, civilsamfundsgrupper og biotekvirksomheder.

Den amerikanske efterretningstjeneste kaldte sidste år CRISPR for et potentielt 'masseødelæggelsesvåben.

Shoukhrat Mitalipov er den første amerikansk-baserede videnskabsmand, der vides at have redigeret DNA fra menneskelige embryoner. OHSU/Kristyna Wentz-Graff



Nået af Skype afviste Mitalipov at kommentere resultaterne, som han sagde afventer offentliggørelse. Men andre videnskabsmænd bekræftede redigeringen af ​​embryoner ved hjælp af CRISPR. Så vidt jeg ved, vil dette være den første undersøgelse, der er rapporteret i USA, siger Jun Wu, en samarbejdspartner ved Salk Institute i La Jolla, Californien, som spillede en rolle i projektet.

Bedre teknik

De tidligere kinesiske publikationer, skønt begrænset i omfang, fandt, at CRISPR forårsagede redigeringsfejl, og at de ønskede DNA-ændringer ikke blev optaget af alle cellerne i et embryo, kun nogle. Denne effekt, kaldet mosaicisme, gav vægt til argumenter om, at kimlinjeredigering ville være en usikker måde at skabe en person på.

Men Mitalipov og hans kolleger siges på overbevisende vis at have vist, at det er muligt at undgå både mosaicisme og effekter uden for mål, da CRISPR-fejlene er kendt.



En person, der er bekendt med forskningen, siger, at mange snesevis af menneskelige IVF-embryoner blev skabt til eksperimentet ved hjælp af doneret sæd fra mænd, der bærer arvelige sygdomsmutationer. Embryoer på dette stadium er små klumper af celler, der er usynlige for det blotte øje. MIT Technology Review kunne ikke fastslå, hvilke sygdomsgener der var valgt til redigering.

Det er et principbevis på, at det kan virke. De reducerede mosaicismen markant. Jeg tror ikke, det er starten på kliniske forsøg endnu, men det tager det længere, end nogen har gjort før, sagde en videnskabsmand, der er bekendt med projektet.

Mitalipovs gruppe ser ud til at have overvundet tidligere vanskeligheder ved at komme tidligt ind og injicere CRISPR i æggene på samme tid, som de blev befrugtet med sæd.

Det koncept ligner et, der blev testet i mus af Tony Perry fra Bath University. Perry redigerede med succes musegenet for pelsfarve og ændrede afkommets pels fra den forventede brune til hvide.

Lidt profetisk sagde Perrys papir om forskningen, offentliggjort i slutningen af ​​2014, 'Denne eller analoge tilgange kan en dag muliggøre målretning eller redigering af menneskets genom under meget tidlig udvikling.

Genetisk forbedring

Mitalipov blev født i Kasakhstan, da det var en del af det tidligere Sovjetunionen, og har i årevis rykket videnskabelige grænser. I 2007 afslørede han verdens første klonede aber. Så, i 2013, skabte han menneskelige embryoner gennem kloning, som en måde at skabe patientspecifikke stamceller på.

Hans teams overgang til embryoredigering falder sammen med en rapport fra U.S. National Academy of Sciences i februar, der i vid udstrækning blev opfattet som et grønt lys for laboratorieforskning i kimliniemodifikation.

Rapporten tilbød også kvalificeret støtte til brugen af ​​CRISPR til fremstilling af genredigerede babyer, men kun hvis den blev indsat til eliminering af alvorlige sygdomme.

Den rådgivende komité trak en rød linje ved genetiske forbedringer - som højere intelligens. Genomredigering for at forbedre egenskaber eller evner ud over almindelig sundhed rejser bekymringer om, hvorvidt fordelene kan opveje risiciene, og om retfærdighed, hvis den kun er tilgængelig for nogle mennesker, sagde Alta Charo, medformand for NAS's studieudvalg og professor i jura og bioetik ved University of Wisconsin-Madison.

I USA er ethvert forsøg på at omdanne et redigeret IVF-embryo til en baby blevet blokeret af Kongressen, som føjede sprog til den amerikanske Food & Drug Administrations finansieringslov, der forbyder det at godkende kliniske forsøg med konceptet.

På trods af sådanne barrierer kan oprettelsen af ​​en genredigeret person forsøges på et hvilket som helst tidspunkt, herunder af IVF-klinikker, der driver faciliteter i lande, hvor der ikke er sådanne juridiske restriktioner.

Steve Connor er freelancejournalist baseret i U.K.

skjule