Virksomheder erklærer tegn på succes i CRISPR-behandling af blodsygdomme

Kategori: Bioteknologi Udsendt 19. nov

Tiden med at redigere menneskelige gener til behandling af arvelig sygdom er ankommet. Det er ifølge et par biotekvirksomheder, der siger, at de har elimineret smertefulde symptomer fra to patienter med blodsygdomme.

Patienterne: Den ene har seglcellesygdom og den anden lider af beta-thalassæmi. For begge er problemet for lidt hæmoglobin, iltbæreren i blodet.

Tidligere i år gennemgik hver patient en intensiv behandling, hvor lægerne indsamlede knoglemarvsceller og derefter brugte genredigeringsteknologien CRISPR til at tænde en anden kopi af hæmoglobingenet, som normalt ikke er aktivt hos voksne. Så blev cellerne returneret til deres kroppe.

Resultatet: CRISPR Therapeutics og Vertex Pharmaceuticals, de virksomheder, der leder den første af en slags indsats, siger, at der er tegn på, at behandlingerne har virket. Beta-thalassæmipatienten, for eksempel, der bor i Europa, plejede at modtage omkring 16 blodtransfusioner om året, men har ikke haft brug for en siden behandlingen. Ifølge NPR , seglcellepatienten, en 34-årig ved navn Victoria Gray, lider ikke længere af de smerteanfald, der er typiske for denne tilstand.

Disse foreløbige data viser for første gang, at genredigering faktisk har hjulpet en patient med seglcellesygdom. Dette er bestemt en kæmpe aftale, Haydar Frangoul fra Sarah Cannon Research Institute fortalte NPR.

Genterapi: Den tilsyneladende succes med CRISPR-teknologi udvider den voksende rekord af positive resultater for genterapi eller ideen om at reparere og erstatte sygdomsfremkaldende gener. Begge patienter fik nogle alvorlige bivirkninger, fordi deres immunsystem for det meste skulle ødelægges med kemoterapi, før de reparerede knoglemarvsceller blev reinfunderet.

Høj omkostning: I betragtning af de betydelige livslange udgifter til behandling af disse blodsygdomme, herunder hospitalsindlæggelser, kan du forvente, at virksomheder vil forsøge at opkræve forsikringsselskaber i millioner af priser, hvis de får en CRISPR-kur godkendt. For nu ønsker biotekerne ikke at tale om omkostningerne. Det fortalte Samarth Kulkarni, administrerende direktør for CRISPR Therapeutics Forbes det er for tidligt at overveje nogen form for prisbeslutninger.